FDA, 스프링웍스 신경섬유종증 1형 신약 '고메클리' 승인

미국 식품의약국(FDA)은 미국 제약사 스프링웍스 테라퓨틱스의 미르다메티닙 성분 경구제 '고메클리'를 완전 절제술이 불가능하고 총상신경섬유종(PN)을 동반한 2세 이상 성인·소아 신경섬유종증 1형(NF1) 환자 치료제로 승인했다고 11일(미국시간) 발표했다.

스프링웍스는 미국의 암·희귀질환 개발 전문 기업으로, 지난 10일(미국시간) 독일 머크로부터 인수 제안을 받은 것으로 알려져 화제를 모았다. 고메클리는 경구용 MEK 유전자 억제제로, 승인 이전부터 FDA의 희귀의약품·패스트트랙 지정을 받은 바 있다.

스프링웍스에 따르면, 신경섬유종증 1형은 현재 미국 내 약 10만명의 환자가 있다고 추정되는 유전성 장애다. 전체 환자의 30~50%는 총상신경섬유종이 동반할 위험이 있으며, 발생 시 심한 외모 손상·통증·기능 장애 등을 경험할 수 있다. 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형 환자가 선택할 수 있는 치료 옵션은 제한적이며, 전체 환자 중 85%는 완전 절제술이 적합하지 않은 것으로 알려졌다.

이번 승인은 고메클리의 효능과 안전성을 평가한 임상 2b상 시험 'ReNeu'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에는 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형 환자 114명(성인 58명, 소아 56명)이 참여했다. 그 결과, 고메클리의 객관적 반응률은 성인 41%, 소아 52%로 나타나 1차 평가변수를 충족했다. 종양 용적 평균 변화율 또한 성인 41%, 소아 42%로 유의미했다.

고메클리의 안전성과 내약성은 관리 가능한 수준이었다. 성인에서 가장 흔하게 보고된 이상 반응은 발진, 설사, 오심·구토, 근골격계 통증, 피로였다. 소아에서 가장 흔하게 보고된 이상 반응은 발진, 설사, 근골격계 통증, 복통, 오심·구토, 두통, 조갑주위염, 좌심실 기능 장애였다.

임상시험을 주도한 미국 미네소타대 소아의학과 크리스토퍼 뫼르텔 교수는 "현재 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형 환자가 증상을 조절할 수 있는 치료 선택지가 제한적"이라며 "임상시험에서 고메클리가 유의미한 반응을 보이고, 관리 가능한 안전성을 보인 점은 매우 고무적이었다"고 말했다.

한편, 스프링웍스는 같은 적응증으로 유럽 의약품청(EMA)에도 고메클리의 허가를 신청한 상태다.