FDA, 오노약품 건활막거대세포종 신약 '롬빔자' 허가

일본 오노약품공업은 미국 식품의약국(FDA)이 빔셀티닙 성분 집락자극인자-1(CSF-1) 수용체 '롬빔자'를 수술적 절제가 기능 제한을 악화하거나 심각한 증상을 초래할 위험이 있는 증상성 건활막거대세포종(TGCT) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 지난 14일(미국시간) 발표했다.

건활막거대세포종은 관절 내 또는 관절 근처에 국소적으로 형성되는 공격적인 종양으로, 집락자극인자-1 유전자의 조절 장애로 인해 -1이 과잉 생성돼 발생한다. 치료하지 않거나 종양이 반복적으로 재발할 경우 영향을 받은 관절과 주변 조직의 손상·퇴행을 유발하고 심각한 장애를 초래할 수 있다.

롬빔자는 오노약품 자회사 디사이페라가 개발한 경구용 스위치 제어 티로신 키나아제(TKI) 억제제다. 집락자극인자-1 수용체를 선택적으로 강력하게 억제한다. 작년 8월 FDA는 롬빔자를 우선 심사 대상으로 지정한 바 있다.

이번 승인은 임상 3상 시험 'MOTION'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. MOTION 시험에서 롬빔자를 주 2회 투여한 결과, 25주차에 객관적 반응률(ORR)이 40%로 나타나 위약(0%) 대비 유의미한 것으로 확인됐다. 반응을 보인 환자 중 85%는 6개월 이상, 58%는 9개월 이상 효과가 지속됐다. 롬빔자의 안전성은 이전에 공개된 임상 1/2상 시험의 결과와 일치했다.

디사이페라는 미국에서 다음 주에 롬빔자를 출시할 예정이다. 유럽에서는 작년 7월 판매 허가를 신청해 둔 상태다. 임상시험을 주도한 네덜란드 라이덴대 메디컬센터 한스 겔더블럼 교수는 "롬빔자의 승인은 건활막거대세포종으로 고통받는 환자에게 내약성이 우수하고 효과가 높은 새 치료 옵션을 제공한다"며 "임상에서 종양 축소 효과를 입증했고, 다른 치료 선택지에서 관찰된 간 손상 없이 주요 삶의 질 척도에서도 유의미한 개선 효과를 보였다"고 말했다.

한편, 이번 승인으로 오노는 건활막거대세포종 시장에서 일본 다이이찌산쿄와 경쟁 구도를 형성할 전망이다. 다이이찌산쿄는 롬빔자와 동일한 적응증을 가진 신약 '투랄리오(성분명 펙시다티닙염산염)'을 보유하고 있다. 다이이찌산쿄에 따르면, 작년 3분기 기준 투랄리오의 매출은 전년 동기 대비 25% 증가한 51억엔(한화 약 480억원)의 매출을 올렸다.