FDA, 최초 혈우병 항트롬빈 저하제 '큐피틀리아' 허가

미국 식품의약국(FDA)은 글로벌 제약사 사노피의 혈우병 신약 '큐피틀리아(성분명 피투시란)'를 12세 이상 성인·소아 A·B형 혈우병 환자의 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적 예방 용도로 승인했다고 28일(현지시간) 발표했다.

큐피틀리아는 최초의 항트롬빈(AT) 저하제다. 혈우병 환자의 혈액 응고를 억제하는 단백질인 항트롬빈 수치를 낮춤으로써 트롬빈 생성을 늘리고 지혈을 회복하는 데 도움을 줄 수 있다. siRNA 기술을 적용해 투여 빈도를 줄였으며, 피하 투여·소량 주사도 가능하다. 혈액응고 제8인자 또는 제9인자 관련 억제인자가 있거나 없는 환자 모두에게 사용할 수 있다. 프리필드 펜이나 바이알·시린지를 통해 2개월마다 1회 50mg씩 피하 투여한다.

사노피는 큐피틀리아를 4월 중 미국에서 출시할 계획이다. 외신 보도에 따르면, 환자들은 큐피틀리아를 사용하기 위해 연간 64만2000달러(한화 약 9억4400만원)를 부담할 예정이다.

이번 승인은 177명의 남성 성인·소아 A·B형 혈우병 환자 177명을 대상으로 진행한 임상 3상 시험 'ATLAS'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 환자들의 연간 출혈률(ABR)을 측정한 결과, 큐피틀리아는 유의미한 출혈 예방 효과를 입증했다. 억제인자를 보유하지 않은 혈우병 환자들 중 큐피틀리아를 투여한 환자는 필요할 때마다 혈액응고인자를 투여한 환자 대비 연간 출혈률이 71% 낮았다.

큐피틀리아는 ▲혈전 ▲급성·재발성 담낭 질환 ▲간독성 등 심각한 부작용을 초래할 가능성이 있어 혈전 사건, 담낭 질환에 대한 박스 경고문이 포함된다. 가장 흔한 이상 반응은 바이러스 감염, 비인두염, 세균 감염이었다.

FDA 약물 평가·연구 센터 타냐 로블레스키 부국장은 "이번 큐피틀리아의 승인은 다른 기존 치료 선택지보다 투여 빈도가 낮아 혈우병 환자에게 중요한 의미가 있다"고 말했다.