당신의 건강가이드 헬스조선 - 심층기획리스트

심층기획

PNH 신약, 급여 첫 관문서 희비 교차… '파발타' 웃고 '보이데야' 울고 [팜NOW]

건강보험 급여 적용에 도전한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 신약 2종의 희비가 엇갈렸다.6일 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에서는 한국노바티스 '파발타캡슐200mg(성분명 입타코판)'이 급여 적정성을 인정받았다. 국민건강보험공단과의 약가 협상과 보건복지부 건강보험정책심의위원회을 모두 성공적으로 마치면 급여 목록에 등재된다. 반면 한국아스트라제네카의 '보이데야정50·100mg(성분명 다니코판)'은 비급여 판정을 받았다.◇파발타, 복약순응도 개선 평가… 보이데야, 병용요법서 발목PNH는 유전자 돌연변이에 의해 파괴된 적혈구가 혈액으로 흘러들어 헤모글로빈이 유출되는 용혈현상이 발생하는 희귀질환이다. 이로 인해 지속적인 빈혈, 피로, 정맥, 혈전, 신부전, 골수 부전 등의 증상이 나타난다. 기존에는 PNH 치료에 C5 보체 억제제를 사용했으나, 이는 혈관 내 용혈에만 효과가 있어 혈관 외 용혈을 치료하지 못한다는 한계가 있었다. 보체란 세균·바이러스 등 병원체를 제거하기 위한 면역체계의 일부를 말한다.파발타와 보이데야는 모두 혈관 내 용혈과 혈관 외 용혈을 조절할 수 있는 경구제다. 파발타는 단독요법으로 사용하며, 보이데야는 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'나 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)' 등 기존 C5 억제제를 사용해 혈관 내 용혈을 함께 조절하는 병용요법으로 쓰인다.이 중 심평원은 파발타만 급여 적정성을 인정했다. 최초의 경구용 PNH 치료제로서 정맥주사에만 의존하던 환자들의 복약순응도를 높일 수 있다는 점을 인정받은 것으로 알려졌다. 최종 급여 적용에 성공할 경우, 파발타는 효과가 불충분하거나 부작용으로 인해 기존 C5 억제제를 사용하기 어려운 환자들에게 교체 투여가 가능해진다.보이데야는 'PNH 환자에서 혈관 외 용혈 증상이나 징후가 있는 경우 부가요법'으로 급여적용을 신청했으나. 약평위 문턱을 넘지 못했다. 울토미리스나 솔리리스와 병용요법으로 사용해야 하는 만큼, 파발타보다 치료 비용이 더 많이 필요하기 때문으로 풀이된다.

제약정준엽 기자 2025/03/07 19:04
키트루다, 11개 적응증 암질심 통과… 급여 확대 파란불 [팜NOW]

한국MSD의 펨브롤리주맙 성분 면역항암제 '키트루다'가 여섯 번째 도전 끝에 보험급여 적용의 첫 관문을 통과했다.건강보험심사평가원은 지난 12일 2025년 제1차 중증암질환심의위원회(암질심) 결과를 공개했다. 이번 암질심의 최대 관심사는 키트루다의 추가 급여기준 설정 여부였다. 2023년부터 번번이 암질심의 문턱을 넘지 못했던 키트루다는 5전6기 끝에 11개 적응증에 대한 급여기준을 마련하는 데 성공했다.

제약정준엽 기자2025/02/13 18:44
FDA, 애브비·화이자 항생제 복합제 신약 '엠블라베오' 승인 [팜NOW]

미국 식품의약국(FDA)이 애브비와 화이자가 공동 개발한 아즈트레오남·아비박탐 성분 복합 항생제 신약 '엠블라베오'를 복잡성 복강 내 감염(cIAI) 치료제로 승인했다.애브비는 FDA가 엠블라베오를 최초의 고정용량 정맥주사용 모노박탐/베타-락탐아제 억제제로 승인했다고 7일(현지시간) 발표했다. 엠블라베오는 치료 대안이 제한적이거나 없는, 그람음성균에 의한 복잡성 복강 내 감염증 성인 환자를 치료하기 위해 메트로니다졸과의 병용요법으로 승인됐다.그람음성균은 높은 항생제 내성으로 인해 의료전문가가 가장 관리하기 어려운 감염 중 하나다. 항생제 내성이 발생하면 감염을 치료하기 위한 약물의 효과가 없어져 이환율과 사망률이 높아진다. 애브비에 따르면, 지난 2021년 세계 각국에서 약 114만 명이 항생제 내성으로 사망한 것으로 추정되며, 2050년까지 항생제 내성으로 인해 전 세계적으로 3900만 명 이상의 사망자가 발생할 것으로 예상된다.복잡성 복강 내 감염에는 대장균, 폐렴간균, 클레브시엘라 옥시토카, 엔테로박터 클로아케 복합체, 시트로박터 프룬디 복합체, 세라티아 마르세센스 등에 감염되는 경우가 포함된다.엠블라베오는 모노박탐계 항생제 '아즈트레오남'과 베타-락탐아제 억제제 '아비박탐'이 결합된 약물이다. 이 중 아비박탐은 세린 베타-락탐아제 가수분해로부터 아즈트레오남을 보호하고 메탈로-베타-락탐아제(MBLs)와 세린 베타-락탐아제를 공동 생성하는 세균에 대한 아즈트레오남의 항균 활성을 회복시킨다. 이번 승인은 복잡성 복강 내 감염증을 치료하는 데 아즈트레오남이 나타내는 효능‧안전성을 평가한 기존 연구 결과와 임상 3상 시험 'REVISIT'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. REVISIT 시험은 치료 선택지가 부족하거나 없는 메탈로-베타-락탐아제(MBL) 생성 다제내성균을 포함한 그람음성균에 의한 중증 감염 환자 422명을 대상으로 엠블라베오의 효능·안전성을 평가한 연구다. 그 결과, 엠블라베오를 투여한 환자 중 68.4%가 1차 평가변수인 임상적 관해를 달성했다.엠블라베오는 올해 3분에 미국에서 출시될 예정이다. 애브비 루팔 타카르 최고과학책임자는 "엠블라베오의 허가로 항생제 내성으로 인해 높아지고 있는 위험에 신속하게 대처할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.한편, 엠블라베오는 애브비가 미국·캐나다, 화이자가 그 외 모든 지역에서 상업화 권리를 가지고 있다. 작년 4월에는 화이자가 유럽에서 ▲복잡성 복강 내 감염 ▲인공호흡기 관련 폐렴을 포함한 원내감염 폐렴 ▲신우신염을 포함한 복잡성 요로 감염 성인 환자의 치료제로 허가를 받았다.

제약정준엽 기자 2025/02/10 17:27
삼중음성유방암 치료제 '트로델비', 이번엔 급여 적용될까… 약평위 통과 [팜NOW]

길리어드사이언스가 개발한 삼중음성유방암 치료제 '트로델비(성분 사시투주맙고비테칸)'의 급여 적용에 파란불이 켜졌다. 두 번의 약제급여평가위원회(약평위) 도전 끝 성과다.건강보험심사평가원은 지난 6일 약제급여평가위원회를 열고 삼중음성유방암 3차 치료제로서 트로델비의 급여 적정성을 인정하기로 결정했다. 트로델비는 향후 국민건강보험공단과의 약가 협상과 보건복지부 건강보험정책심의위원회(건정심)를 통과하면 급여 목록에 이름을 올릴 수 있다.◇ 암질심 후 15개월 만에 통과… 환자 단체 급여 촉구도트로델비는 TROP-2 단백질을 표적하는 ADC(항체-약물접합체)다. 세포표면항원인 TROP-2 단백질에 결합하는 항체 '사시투주맙'과 암세포를 파괴하는 DNA 회전효소 억제 약물 '고비테칸'으로 구성됐다. 국내에서는 2023년 5월 식품의약품안전처 허가를 받은 후 삼중음성유방암의 3차 치료제로 쓰이고 있다. 삼중음성유방암은 에스트로겐 수용체(ER), 프로게스테론 수용체(PR) 등 2종의 호르몬 수용체와 HER2(인간 상피 성장인자 수용체 2형)의 발현이 모두 음성인 유방암을 말하며, 전체 유방암 환자의 15~20%를 차지한다. 표적 수용체가 없어 치료가 어렵고 예후가 나쁘며, 재발과 전이도 다른 유방암보다 자주 발생한다.그동안 트로델비는 두 번의 국민 청원이 이어지는 등 급여를 촉구하는 의견이 많았다. 삼중음성유방암 특성상 예후가 좋지 않은 데다, 치료 선택지 또한 부족하기 때문이다. 다만 약평위 통과까지는 중증암질환심의위원회(암질심)에서 급여 기준을 설정한 후 약 1년 3개월의 시간이 걸렸다. 심평원은 2023년 11월 트로델비에 대해 ‘이전에 두 번 이상 전신 치료를 받은 경험이 있고, 그 중 적어도 한 번은 전이성 질환에서 치료를 받은, 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 성인 환자의 치료’로 급여 기준을 설정했다. 삼중음성유방암의 3차 치료제로 효능을 인정한 것이다.그러나 작년 8월 열린 첫 약평위에서는 높은 약가가 발목을 잡았다. 트로델비는 효능이 좋은 만큼, 비급여로 사용할 경우 1사이클(3주) 투약에 1500만원을 지불해야 하는 고가의 약제다. 당시 심평원은 길리어드사이언스코리아에 약가를 인하한 추가 재정 분담안을 제출하는 것을 조건으로 트로델비의 재심 결정을 내렸다.◇ICER 탄력 적용, 신규 재정 분담안 제출 등 영향트로델비의 약평위 통과에는 ICER(점증적-비용 효과성 지표) 탄력 적용이 영향을 미쳤다. ICER이란 신약의 가치를 평가하는 경제성 지표로, 환자에게 특정 신약을 사용하면 생존 기간이 1년 늘어난다고 가정했을 때 국가가 이를 위해 추가로 부담할 수 있는 비용을 말한다.작년 7월까지는 ICER의 임계값에 암묵적인 상한선이 있었다. 예를 들어 항암제에 5000만원가량 임계값 상한선이 있었으며, 희귀질환 치료제와 일반 치료제에도 각각 약 3000만원과 2000만원의 상한선이 존재했다. 즉, 상한선보다 높은 임계값이 매겨진 신약에 대해서는 급여 적용이 쉽지 않았던 것이다.제약업계에서는 ICER 임계값 상한선이 약가 협상·조율을 오래 걸리게 해 신약의 도입을 지연시킨다는 지적이 있었다. 이에 심평원은 작년 8월 '신약 등 협상 대상 약제의 세부 평가 기준'을 개정해 혁신성 요건을 갖춘 신약에 대해 ICER 임계값을 탄력적으로 적용하기로 했다. 혁신성 인정 기준과 임계값 상한선에 관한 내용을 개정해, 효과가 높은 특정 신약이 임계값 상한선을 초과하더라도 혁신성이 충분히 인정되는 신약에 대해서는 급여 평가에 유연성을 두는 것이 골자다.혁신성을 인정받기 위해서는 ▲대체할 수 있거나 치료 단계가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존 기간 연장 등 최종 결과 지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우 ▲약사법 제35조의4 제2항에 해당해 식약처의 신속심사로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우 등 총 3가지 조건을 모두 갖춰야 한다. 트로델비는 모든 기준을 충족했고, 그 결과 이번 약평위에서 급여 적정성을 인정받으며 제도 개선 이후 ICER 임계값의 탄력 적용을 받은 1호 약제가 됐다.제약사에서 새로운 재정 분담안을 제출한 것도 통과 요인이다. 길리어드사이언스코리아는 추가 재정 분담안 제출을 위해 본사에 추가 예산 편성 승인을 요청했고, 2월 약평위에 맞춰 재심의 논의를 진행한 끝에 급여 적용의 가능성을 높이는 데 성공했다. 길리어드사이언스코리아 관계자는 "정부에서 작년에 신약의 접근성을 높이기 위해 다양한 안을 제시했는데, 그중 하나가 ICER 임계값에 대한 탄력 적용이었다"며 "당사도 국내 환자들에게 트로델비를 빨리 제공하기 위해 협조했다"고 말했다.◇아뎀파스, 폐동맥고혈압에 급여 적정성 인정한편, 바이엘의 폐동맥고혈압 치료제 '아뎀파스(성분명 리오시구앗)'도 1건의 적응증이 약평위를 통과했다. 아뎀파스는 폐동맥고혈압과 만성 혈전색전성 폐고혈압 치료제로 약평위에서 심의됐는데, 그 결과 폐동맥고혈압의 급여 적정성은 인정됐으나 만성 혈전색전성 폐고혈압에는 인정되지 않았다.2종의 면역질환 치료제는 약가를 인하한다는 전제하에 조건부 통과 판정을 받았다. 약평위는 UCB의 판상 건선 치료제 '빔젤릭스'와 일라이 릴리의 아토피피부염 치료제 '엡글리스(성분명 레브리키주맙)'에 대해 평가금액 이하를 수용할 경우 급여의 적정성이 있다고 판단했다. 투명 신세포암으로 급여 범위 확대에 나선 입센의 항암제 '카보메틱스'도 평가금액 이하 수용 시 급여 범위 확대에 적정성이 있다고 심의됐다.

제약정준엽 기자 2025/02/07 19:44
노보, 비만약 후보물질 '몬루나반트' 신장병 임상 2상 실패 [팜NOW]

노보 노디스크는 자사 체중 감량 신약 후보물질 '몬루나반트'를 당뇨병성 신장질환 치료제로 평가한 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻지 못했다고 5일(현지시간) 밝혔다.몬루나반트는 카나비노이드 CB1 수용체 차단제로, 노보 노디스크는 몬루나반트를 체중 감량 약물로 개발하고 있다. CB1 수용체는 중추 신경계, 지방 조직, 위장관, 신장, 간, 췌장, 근육, 폐 등의 말초 조직에서 식욕 조절·심장 대사 등 중요한 역할을 한다.앞서 노보 노디스크는 2023년 8월 캐나다 제약사 인버사고 파마를 최대 10억7500만달러(한화 약 1조5500억원)에 인수하면서 몬루나반트 개발 기술·권리를 손에 넣었다. 작년 9월 몬루나반트를 체중 감량 약물로 평가한 임상 2상 시험에서는 성공했으나, 당뇨병성 신장질환 치료제로 평가한 이번 연구에서는 유의미한 결과를 얻지 못했다.이번 임상시험에서는 당뇨병성 신장질환 환자 254명을 대상으로 16주 동안 몬루나반트 또는 위약(가짜약)을 1일 1회 투여했다. 16주 후 신장 기능을 측정한 결과, 몬루나반트 투여군은 위약군 대비 유의미한 기능 개선 효과를 입증하지 못했다.안전성 문제도 도마 위에 올랐다. 몬루나반트 투여군에서 경증~중등도 신경정신과적 부작용이 위약군 대비 빈번하게 발생했다. 실제 작년 9월 노보 노디스크가 몬루나반트를 체중감량 약물로 평가한 임상 2상 시험 결과를 공개할 때도 경증~중등도의 불안·과민반응·수면 장애 등 신경정신과적 부작용이 더 많이 보고됐다.다만, 회사 측은 이번 임상시험 실패에 대해 크게 우려하지 않는 분위기다. 노보 노디스크 마틴 홀스트 랑게 부사장은 "몬루나반트에 대한 당사의 개발 초점은 체중 감량에 맞춰져 있다"며 "순수 신장질환 치료제로 개발하기 위해 몬루나반트를 인수한 것이 아니다"고 말했다.이어 그는 "이번 연구는 전체 몬루나반트 연구의 일부에 불과하다"며 "당사는 전체 큰 그림의 맥락에서 몬루나반트를 평가하기 위해 노력하고 있다"고 했다.

제약정준엽 기자 2025/02/06 14:48
FDA, 로슈 안질환 임플란트 '서스비모' 당뇨병성 황반부종 치료제로 승인 [팜NOW]

스위스 제약사 로슈는 미국 식품의약국(FDA)이 라니비주맙 성분 안질환 임플란트 '서스비모'를 당뇨병성 황반부종 치료제로 승인했다고 4일(미국시간) 밝혔다.서스비모는 로슈의 자회사 제넨텍이 개발한 안질환 치료제로, 망막 내 비정상적인 신생혈관 형성을 유도하는 VEGF-A(혈관 내피 성장 인자-A) 단백질을 억제하는 기전을 가졌다. 재충전이 가능한 안구 임플란트 제형으로, 안구 시술을 통해 눈에 외과적으로 삽입해 라니비주맙을 지속적으로 전달한다. 이러한 제형의 특성 덕분에 6개월에 1회 투여만으로 시력 유지가 가능하며, 기존 월 1회 안구 주사를 대체할 수 있다는 것이 로슈 측의 설명이다.서스비모는 미국에서 2021년 신생혈관성(습성) 연령 관련 황반변성(AMD) 치료제로 최초 허가됐으며, 이번 승인으로 두 번째 적응증을 장착했다. 이번 승인은 임상 3상 시험 'Pagoda'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 서스비모는 6개월에 1번 재충전 투여했을 때 기존 월 1회 라니비주맙 0.5mg 주사 대비 비열등한 시력 개선 효과를 입증했다. 서스비모의 안전성은 신생혈관성 연령 관련 황반변성 연구 당시 보고된 안전성 결과와 일치했다.로슈 레비 개러웨이 최고 의료 책임자는 "서스비모는 잠재적으로 실명 위험이 있는 당뇨병성 황반부종 환자들에게 편리한 치료 대안을 제공한다"고 말했다.한편, 당뇨병성 황반부종은 당뇨병으로 인해 망막 혈관에 순환장애가 생겨 망막 중심부인 황반이 부어올라 시력이 떨어지는 질환이다. 로슈에 따르면 전 세계적으로 약 2900만명의 환자들이 당뇨병성 황반부종을 앓고 있으며, 적절한 치료 시기를 놓칠 경우 최대 실명에 이를 수 있다. 최근에는 당뇨병 환자가 꾸준히 증가하고 있어 당뇨병성 황반부종 환자 또한 더 많아질 전망이다.

제약정준엽 기자 2025/02/05 17:28
화이자 ‘비라토비’, 대장암 1차 치료 효과 입증 [팜NOW]

화이자는 엔코라페닙 성분 BRAF 표적항암제 '비라토비' 병용요법을 BRAF V600E 변이를 보유한 전이성 대장암 환자의 1차 치료 용도로 평가한 임상 3상 시험 'BREAKWATER'에서 긍정적인 결과를 확보했다고 3일(미국시간) 밝혔다.BREAKWATER 시험은 이전에 치료를 받지 않았고 BRAF V600E 변이를 가진 전이성 대장암 환자를 대상으로 비라토비·세툭시맙(제품명 얼비툭스)·mFOLFOX6 병용요법의 효능을 평가한 연구다. mFOLFOX6이란 옥살리플라틴, 류코보린, 플루오로우라실을 포함하는 화학요법을 말한다.임상에서 비라토비·세툭시맙·mFOLFOX6 병용요법군은 베바시주맙(제품명 아바스틴)·화학요법 병용요법군 또는 화학요법 단독요법군 대비 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS)을 유의미하게 개선한 것으로 나타났다. 2차 평가변수인 전체 생존기간(OS)도 유의미하게 개선됐다.앞서 비라토비 병용요법은 작년 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 BRAF V600E 변이를 가진 전이성 대장암 1차 치료법으로 가속 승인됐다. 당시 비라토비 병용요법은 임상시험에서 확인된 객관적 반응률(ORR) 지표를 기반으로 가속 승인 지위를 획득했다.화이자는 이번 연구 결과가 가속 승인을 넘어 완전 승인으로 전환될 가능성을 높였다고 평가했다. 비라토비 병용요법이 가속 승인 지위를 유지하거나 완전 승인으로 전환되기 위해서는 향후 구체적으로 공개될 BREAKWATER 시험의 주요 결과가 중요하다.화이자 로저 댄시 종양학 최고 책임자는 "BREAKWATER 연구의 유의미한 결과에 만족한다"며 "이 치료법을 빠르게 더 많은 환자에게 제공할 수 있도록 글로벌 보건 당국과 논의하겠다"고 말했다.

제약정준엽 기자 2025/02/05 14:57
면역항암제 ‘옵디보+여보이’ 적응증 늘어나나… 유럽서 승인 권고 [팜NOW]

글로벌 제약사 BMS의 면역항암제 ‘옵디보(성분명 니볼루맙)·여보이(성분명 이필리무맙)’ 병용요법과 CAR(키메라항원수용체)-T 치료제 ‘브레얀지(성분명 리소캅타진 마라류셀)’가 새로운 적응증을 장착할 전망이다.지난달 30일(현지 시간) 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 옵디보·여보이 병용요법을 간세포암 1차 치료제로 승인 권고했다. 동시에 브레얀지를 소포성 림프종 치료제로 승인하는 것에 대해서도 긍정적인 의견을 채택했다. 유럽연합 집행위원회(EC)는 CHMP의 권고일로부터 통상 1~2개월 이내에 승인 여부를 최종 결정하며, 승인 권고 의견은 대부분 최종 승인으로 이어진다. 이번 승인 권고 역시 BMS가 유럽에서 자사 항암제의 적응증을 넓힐 가능성을 높였다고 평가받는다.◇옵디보·여보이 병용요법, 간세포암 1차 치료제로 허가 가능성 ↑CHMP는 2종의 면역항암제 옵디보·여보이 병용요법을 절제가 불가능하거나 질병이 진행된 간세포암 1차 치료제로 승인 권고했다. 간세포암은 전 세계 간암 진단 사례의 90%를 차지할 만큼 흔한 간암 유형으로, 대부분 진행된 단계에서 진단돼 치료 선택지가 제한적이고 예후 또한 좋지 않다. BMS에 따르면, 최대 70%의 간세포암 환자가 5년 이내에 재발을 경험한다. 최근에는 비만·당뇨병 등 대사 증후군과 비알코올성 지방간염의 유병률이 증가해 진단 사례가 더 많아질 것으로 예상된다.옵디보와 여보이는 모두 BMS의 면역관문억제제다. 옵디보는 항 PD-1 면역항암제로, 암세포 표면의 PD-1 단백질을 억제해 면역계의 활성을 유도해 암세포 제거를 유도한다. 여보이는 면역항암제 중 유일하게 면역관문 CTLA-4(세포독성 T림프구 관련 항원-4)를 표적으로 삼는다.두 약제의 병용요법은 현재 흑색종, 비소세포폐암, 신세포암, 흉막 중피종 등에서 1차 치료제로 쓰이고 있으나, 아직 간세포암에서는 2차 치료제로만 허가된 상태다. FDA에 따르면, 간세포암 환자에게 옵디보·여보이 병용요법을 사용하기 위해서는 1차 치료로 표적항암제인 '소라페닙(제품명 넥사바)'을 먼저 사용해야 한다. EU 집행위원회가 이번 CHMP의 승인 권고안을 참고해 승인할 경우, 옵디보·여보이 병용요법은 더 많은 유럽 간세포암 환자들에게 사용이 가능해진다.이번 승인 권고 의견은 임상 3상 시험 'CheckMate–9DW'의 결과를 토대로 이뤄졌다. 임상에서 옵디보·여보이 병용요법은 연구팀이 대조군으로 선택한 렌바티닙 또는 소라페닙 대비 1차 평가변수인 평균 전체 생존기간(OS)을 3.1개월 개선했다. 옵디보·여보이 병용요법군의 평균 전체 생존기간은 23.7개월이었으며, 대조군은 20.6개월이었다. 2차 평가변수인 객관적 반응률(ORR)에서도 옵디보·여보이 병용요법군은 36%로 대조군(13%)보다 높았다. 옵디보·여보이 병용요법의 안전성은 이전에 보고된 결과와 일치했으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다.BMS 다나 워커 옵디보글로벌프로그램책임자는 "CHMP의 긍정적인 의견은 환자에게 추가 치료 옵션을 제공하는 데 있어 중요한 성과"라고 말했다.

제약정준엽 기자 2025/02/03 21:15
25년 만에 비마약성진통제 신약 탄생… FDA, 버텍스 ‘저나백스’ 허가 [팜NOW]

버텍스 파마슈티컬스의 비마약성진통제 ‘저나백스’가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득했다. 미국에서 비마약성진통제가 허가된 건 25년 만이다.버텍스 파마슈티컬스는 FDA가 수제트리진 성분 경구용 비마약성 진통제 '저나백스'를 허가했다고 30일(현지시간) 밝혔다.이번 승인으로 저나백스는 1998년 화이자의 Cox-2(시클로 옥시게나아제 2) 억제제 계열 비스테로이드성 소염진통제 '쎄레브렉스(성분명 세레콕시브)' 이후 25년 만에 미국에서 승인을 획득한 진통제가 됐다.저나백스는 말초 신경계에서 발견되는 통증 신호 전달 경로인 'NaV1.8'을 표적으로 삼는다. 뇌의 통증 감각을 둔화시키는 마약성 진통제와 달리, 통증 신호가 뇌에 도달하기 전에 차단함으로써 통증 신호를 감소시키는 기전을 가졌다. 50mg 제형 1개를 12시간마다 경구 복용한다.버텍스에 따르면, 매년 8000만명 이상의 미국 성인이 수술·사고·부상으로 인해 중등도~중증 수준의 급성 통증을 겪는다. 그동안 중등도~중증 급성 통증 치료에는 치료 선택지가 부족해 절반가량 환자들에게 마약성 진통제 처방을 고려했으나, 과도한 의존성과 남용으로 인한 부작용(흥분 등) 문제가 꾸준히 제기돼 왔다. 실제 마약성 진통제를 처방받는 환자 중 10%는 장기 복용으로 남용 문제에 직면하는 것으로 알려졌다. 버텍스는 저나백스의 승인으로 마약성 진통제를 사용하는 환자들에게 새로운 선택지를 제공할 수 있다고 설명했다.이번 승인은 저나백스의 효능·안전성을 위약과 비교한 2건의 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상시험에는 복부성형술이나 엄지발가락 절제술을 받은 후 중등도~중증의 급성 수술 통증을 겪는 874명의 환자가 참여했다. 두 임상시험 모두에서 저나백스는 위약 대비 유의미한 통증 감소 효과가 보고됐다.저나백스의 가장 흔한 이상 반응은 가려움증, 근육 경련, 혈중 크레아틴 인산화효소 수치 증가, 발진이었다. 또한 FDA는 저나백스를 복용할 때 CYP3A 억제제를 병용해서는 안 되며, 자몽이 포함된 음식·음료 떠힌 섭취해선 안 된다고 덧붙였다. 대표적인 CYP3A 억제제에는 케토코나졸 성분 세균감염 치료제나 코로나19 치료제 '팍스로비드(성분명 니르마트렐비르·리토나비르)'가 있다.FDA 약물 평가·연구 센터 재클린 코리건-큐레이 이사는 "급성 통증을 위한 새로운 비마약성 진통제 치료제는 마약성 진통제를 사용할 경우 발생할 수 있는 위험을 완화하고 환자에게 또 다른 치료 선택지를 제공할 수 있다"고 말했다.

제약정준엽 기자2025/01/31 18:44
루마크라스·칼퀀스… 美서 항암제 적응증 확장에 열 올리는 글로벌 제약사들 [팜NOW]

항암제 파이프라인을 보유한 글로벌 제약사들이 최근 다양한 질환 영역에서 적응증을 넓히기 위한 움직임을 보이고 있다.주인공은 암젠의 '루마크라스(성분명 소토라십)'와 아스트라제네카의 '칼퀀스(성분명 아칼라브루티닙)'다. 폐암 치료제인 루마크라스는 미국에서 대장암 치료제로 영역을 넓혔다. 칼퀀스는 그동안 외투세포림프종 2차 이상 치료에 사용됐으나, 이번 승인으로 더 많은 투여 가능 환자를 확보하게 됐다.◇폐암 치료제 루마크라스, 대장암 치료제로 적응증 확장비소세포폐암 치료제인 암젠의 루마크라스는 미국에서 대장암 치료제로 적응증을 넓혔다. 암젠은 미국 식품의약국(FDA)이 이전에 플루오로피리미딘·옥살리플라틴·이리노테칸 기반 화학요법을 받은 적이 있는 KRAS G12C 변이 전이성 직결장암 성인 환자의 치료 용도로 루마크라스·벡티빅스(성분명 파니투무맙) 병용요법을 승인했다고 17일(현지시간) 발표했다. 루마크라스 960mg을 1일 1회 복용하며, 2주마다 벡티빅스 6mg/kg을 정맥주사하는 방식이다.루마크라스는 2021년 미국에서 비소세포폐암 치료제로 가속 승인된 경구용 KRAS G12C 억제제로, 40년 만에 등장한 KRAS G12C 변이를 표적하는 약제라는 점에서 많은 주목을 받았다. 국내에서는 2022년 2월 비소세포폐암 치료제로 최초 허가됐다. 벡티빅스는 항-EGFR(표피성장인자수용체) 단일클론항체다.이번 승인은 임상 3상 시험 'CodeBreaK 300'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. CodeBreaK 300은 화학요법 불응 KRAS G12C 변이 전이성 직결장암 환자 160명을 대상으로 루마크라스·벡티빅스 병용요법과 표준 치료인 트리플루리딘·티피라실 또는 트리플루리딘·레고라페닙 요법과 비교한 연구다. 그 결과, 루마크라스 960mg·벡티빅스 병용군은 무진행 생존기간(PFS, 질병이 진행하지 않은 채 생존하는 기간) 중앙값이 5.6개월이었으며, 표준 치료군은 2개월이었다. 전체 반응률(ORR)은 루마크라스·벡티빅스 병용요법군이 26%, 표준 치료군이 0%였다. 다만, 루마크라스 240mg·벡티빅스 병용요법의 무진행 생존기간은 표준 치료와 유의미한 차이가 없었다.두 병용 약제의 안전성은 이전에 각 약제에서 보고된 것과 일치했고, 가장 흔한 이상반응은 발진, 피부 건조증, 설사, 구내염, 피로, 근골격 통증이었다.◇칼퀀스, 이전에 치료받지 않은 MCL 환자도 사용 가능아스트라제네카의 BTK(브루톤 티로신 키나제) 억제제 칼퀀스는 미국에서 외투세포림프종(MCL) 1차 치료를 위한 화학면역요법과의 병용요법으로 적응증을 넓혔다. FDA는 칼퀀스·벤다무스틴·리툭시맙 병용요법을 이전에 치료받은 적이 없고 자가 조혈모세포이식이 적합하지 않은 외투세포림프종 성인 환자의 치료제로 17일(현지시간) 승인했다.아스트라제네카는 칼퀀스가 미국에서 외투세포림프종 1차 치료제로 승인된 최초이자 유일한 BTK 억제제라고 밝혔다. 외투세포림프종은 림프구가 악성으로 변하는 혈액종양 중 하나로, B세포 비호지킨림프종의 희귀하고 공격적인 아형이다. 다수의 환자가 이미 질병이 진행된 상태에서 진단받는다고 회사는 설명했다.승인이 된 근거는 임상 3상 시험 'ECHO'의 결과다. 임상에서 칼퀀스·벤다무스틴·리툭시맙 병용요법은 화학면역요법 단독 투여 대비 질병 진행·사망 위험을 27% 감소시켰다. 무진행 생존기간 중앙값은 66.4개월로, 화학면역요법 단독 투여군(49.6개월) 대비 16.8개월 연장됐다. 칼퀀스의 안전성·내약성은 기존에 알려진 안전성과 일치했으며, 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다.

제약정준엽 기자 2025/01/22 07:14
위고비 고용량, 임상서 체중 20.7% 감소… 젭바운드 따라잡는다 [팜NOW]

노보 노디스크의 세마글루타이드 성분 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 계열 비만 치료제 '위고비' 고용량이 임상시험에서 성인 비만 환자의 체중을 20.7% 감소시킨 것으로 나타났다.노보 노디스크는 임상 3b상 시험 'STEP UP'의 주요 결과를 공개했다. 회사에 따르면, 더 구체적인 결과는 올해 열리는 학회에서 발표될 예정이다.STEP UP은 72주 동안 주 1회 피하 주사하는 세마글루타이드 7.2mg의 효능과 안전성을 현재 최고 용량인 세마글루타이드 2.4mg, 위약과 비교한 연구다. 임상에는 당뇨병이 없고 체질량지수(BMI)가 30kg/m2 이상인 성인 비만 환자 1407명이 참여했으며, 참가자들의 평균 체중은 113kg이었다. 3가지 투약군에 무작위로 배정된 환자들은 모두 운동·식이요법을 병행했다.그 결과, 세마글루타이드 7.2mg은 투여 72주 이후 20.7%의 체중 감소 효과를 보였다. 세마글루타이드 2.4mg 투여군은 체중이 17.5% 감소했으며, 위약군은 2.4% 감소했다. 또한, 세마글루타이드 7.2mg 투여군의 33.2%는 72주 이후 25% 이상의 체중 감소를 달성한 것으로 나타난 반면, 세마글루타이드 2.4mg 투여군과 위약군은 이 비율이 각각 16.7%·0%였다.부작용 측면에서도 특별한 문제가 없는 것으로 나타났다. 임상에서 세마글루타이드 7.2mg의 안전성과 내약성은 세마글루타이드 2.4mg과 유사했다. 가장 흔한 이상반응은 위장관 증상으로, 대부분 경증~중등도였으며 시간에 지나면서 감소했다.현재 위고비는 일라이 릴리의 '마운자로·젭바운드(성분명 터제파타이드)'와 경쟁하고 있다. 작년 12월 릴리가 위고비 대비 체중 감량 효과가 47% 더 높다는 직접 비교 연구 결과를 내놓은 가운데, 이번 고용량 임상시험 결과는 마운자로의 체중 감량 효과가 더 우수하다는 기존 평가를 뒤집을 계기가 될 수 있다고 평가받는다.노보 노디스크 마틴 홀스트 랑게 개발 총괄 부사장은 "세마글루타이드 7.2mg의 체중 감소 효과를 입증하고, 2.4mg 제품과 유사한 안전성·내약성을 확인해 기쁘다"고 말했다.

제약정준엽 기자 2025/01/20 18:44
FDA, AZ·다이이찌산쿄 유방암 ADC 신약 '다트로웨이' 허가 [팜NOW]

미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 TROP2 표적 항체-약물접합체(ADC) 신약을 유방암 치료제로 허가했다.다이이찌산쿄는 FDA가 '다트로웨이(성분명 다토포타맙 데룩스테칸)'를 이전에 절제 불가능 또는 전이성 질환에 대해 내분비 기반 요법·화학요법을 받은 절제 불가능 또는 전이성 호르몬수용체(HR) 양성, HER2(인간 상피세포 성장인자 수용체 2형) 음성 유방암 성인 환자의 치료제로 승인했다고 밝혔다. HER2 음성이란 면역화학염색(IHC) 0(0점)·1+(1점)이거나, 면역화학염색 2+(2점)이면서 제자리부합법(ISH) 음성(ISH-)인 경우를 지칭한다.다트로웨이는 다이이찌산쿄가 후보물질을 발굴한 후 아스트라제네카와 공동 개발 중인 TROP2 단백질 표적 데룩스테칸 ADC로, 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)에 이어 양사가 미국에서 승인을 획득한 두 번째 데룩스테칸 계열 ADC다. 지난 12월에 일본에서 첫 글로벌 승인을 획득했으며, 유럽연합(EU)·중국 등에서도 유방암 치료제로 허가 심사가 진행되고 있다.다트로웨이는 TROP2 단백질을 표적으로 하는 단일클론항체 '다토포타맙'과 토포이소머라제-1 저해제 계열 세포독성항암제 '데룩스테칸'을 링커로 연결했다. 항체가 암세포를 선택적으로 인지하고, 접합돼 있는 데룩스테칸이 암세포 안으로 전달돼 작용하기 때문에, 부작용을 최소화하고 치료 효과를 높일 수 있다는 것이 회사 측의 설명이다.이번 승인은 임상 3상 시험 'TROPION-Breast01'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 다트로웨이는 호르몬 수용체 양성·HER2 음성 전이성 유방암 환자에서 질병 진행 또는 사망 위험을 화학요법 대비 약 37% 감소시켰다. 무진행 생존기간(PFS, 질병의 진행·악화 없이 생존하는 기간) 중앙값은 다트로웨이 투여군 6.9개월·화학요법군이 4.9개월이었으며, 객관적 반응률(ORR)은 다트로웨이 투여군과 화학요법군 각각 36%·23%였다. 다트로웨이의 가장 흔한 이상 반응은 구내염, 오심, 피로, 백혈구 감소, 칼슘 감소, 탈모, 림프구 감소, 헤모글로빈 감소, 변비, 호중구 감소, 안구 건조, 알라닌 아미노전이효소 증가, 구토, 아스파르트산 아미노전이효소 증가, 알칼리 인산분해효소 증가, 각막염이었다. 중대한 이상 반응에는 요로 감염, 코로나19 감염, 간질성 폐질환/폐렴, 급성 신장 손상, 폐색전증, 구토, 설사, 편측 부전 마비, 빈혈이 있었다. 임상시험 과정에서 환자 1명이 사망했는데, 이는 간질성 폐질환·폐렴 부작용으로 확인됐다.다이이찌산쿄 켄 켈러 CEO는 "다트로웨이는 당사의 항암제 혁신신약 포트폴리오에 새로 추가된 약물로, 미국에서 승인을 받은 4번째 항암제 의약품"이라며 "이번 승인은 이전에 내분비 기반 요법·화학요법으로 치료받은 호르몬수용체 양성, HER2 음성 유방암 환자에게 전이성 환경에서 보다 일찍 새로운 ADC로 치료받을 수 있는 기회를 제공한다"고 말했다.한편, 미국에서 다트로웨이는 약 2주 뒤부터 처방을 통해 사용할 수 있다. 외신에 따르면, 다트로웨이의 가격은 1바이알당 약 4891달러(한화 약 710만달러)다.

제약정준엽 기자2025/01/20 14:13
올해 첫 급여 1차 관문 통과한 약제… 테빔브라·페마자이레·오페브 [팜NOW]

올해 첫 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에서 3종의 항암제가 급여 8부 능선을 넘었다.약평위는 신약을 보유한 제약사가 급여 등재를 신청한 효능·효과(적응증)에 대해 급여 적정성이 있는지 평가하는 단계다. 이번 약평위에서는 베이진의 식도암 치료제 '테빔브라'과 한독의 간내 담관암 치료제 '페마자이레', 베링거인겔하임의 폐섬유증 치료제 '오페브(특발성 폐섬유증 제외)'가 급여 적정성이 인정됐다. 약평위를 넘은 약제는 향후 국민건강보험공단과의 약가 협상과 보건복지부 건강보험정책심의위원회(건정심)을 통과하면 급여 목록에 오른다.◇테빔브라·페마자이레, 급여 적정성 인정지난해 8월 심평원 암질환심의위원회(암질심)을 통과한 2종의 항암제가 급여 8부 능선을 넘었다. 베이진의 면역항암제 '테빔브라(성분명 티슬렐리주맙)'와 한독의 간내 담관암 치료제 '페마자이레(성분명 페미가티닙)'가 주인공이다.테빔브라는 면역관문 수용체인 PD-1에 결합하는 단클론항체로, 국내에서는 지난 2023년 11월 식도편평세포암(식도암) 치료제로 허가됐다. 구체적인 적응증은 이전 백금 기반 화학요법 치료를 지속할 수 없거나 투여 이후에 재발 또는 진행된 절제 불가능, 재발성, 국소 진행성 또는 전이성 식도편평세포암 성인 환자에서의 단독요법이다.테빔브라는 작년 3월 암질심을 한 차례 통과하지 못했으나, 재도전 끝에 작년 8월 급여 기준을 설정하는 데 성공했다. 이번 약평위에서는 식도편평세포암 치료제로 급여 적정성이 인정됐다. 페마자이레는 세포의 성장과 분화에 관여하는 섬유아세포성장인자 수용체2(FGFR2) 융합·재배열로 인해 발생한 암세포의 증식을 억제하는 먹는 FGFR 억제제로, 지난 2023년 4월 국내 허가를 획득했다. 섬유아세포성장인자 수용체란 세포막 수용체로 세포 성장, 생존과 분화를 조절하는 역할을 하며, 이 수용체에 돌연변이가 생기면 암이 발생한다. 현재 국내에서 페마자이레는 1회 이상의 전신 치료를 받은 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 성인 국소 진행성·전이성 담관암 환자에게 사용할 수 있다.페마자이레 또한 2번의 도전 끝에 작년 8월 암질심의 문턱을 넘었으며, 심평원은 이번 약평위에서 FGFR2 융합 또는 재배열 담관암 적응증에 급여 적정성이 있다고 판단했다.◇오페브, '특발성 폐섬유증'은 비급여… 로비큐아, 약가 문제 해결 필요베링거인겔하임의 '오페브(성분명 닌테다닙)'는 이달 25일 물질특허 만료를 앞둔 폐섬유증 치료제다. 2016년 국내에서 특발성 폐섬유증 치료제로 허가받은 이후 전신경화증 연관 간질성 폐질환 환자의 폐 기능 감소 지연과 2016년 특발성 폐섬유증으로 허가를 받은 데 이어 '전신경화증 연관 간질성 폐질환과 진행성 폐섬유증에도 적응증을 넓혔다. 다만, 대체제인 일동제약의 '피레스파(성분명 피르페니돈)'와의 약가 차이가 지적되면서 급여가 지연됐다.이번 약평위에서 오페브는 ▲전신경화증 연관 간질성 폐질환과 ▲진행성 폐섬유증에 대해 급여 적정성이 인정된 반면, 특발성 폐섬유증에 대해서는 인정되지 않았다.약가 관련 조건부 인정을 받은 약제도 있다. 한국화이자제약의 '로비큐아(성분명 롤라티닙)'는 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 전이성 비소세포폐암 치료제로 급여 범위 확대에 나섰으나, 약가 인하 압박을 받고 있는 것으로 나타났다. 약평위는 로비큐아에 대해 평가 금액 이하를 수용할 경우 급여 범위 확대에 적정성이 있다고 판단했다.로비큐아는 2세대 치료제 투여 후 가장 많이 발생하는 ALK G1202R, I1171T 변이 등 광범위한 ALK 내성 변이를 억제하는 3세대 ALK 티로신 키나제 억제제(TKI)로, 뇌-혈액장벽(BBB) 통과가 용이하도록 설계돼 뇌전이 환자에게도 우선적으로 고려되는 약제다. 임상 3상 시험 'CROWN'에서 ALK 양성 비소세포폐암 환자의 5년 무진행 생존율(PFS)이 60%로 나타나는 등 효능이 충분히 입증됐으나, 약가 문제가 발목을 잡고 있다. 한국화이자제약은 작년 5월 국민건강보험공단과의 로비큐아 약가 협상에서도 합의에 이르지 못해 암질심 단계부터 다시 거쳤으며, 이번 약평위에서도 '평가금액 이하 수용'이라는 조건이 따라붙었다.

제약정준엽 기자2025/01/16 18:44
리브리반트·렉라자, 타그리소 대비 생존 기간 1년 이상 연장 [팜NOW]

존슨앤드존슨의 아미반타맙 성분 폐암 치료제 '리브리반트'와 유한양행의 레이저티닙 성분 폐암 치료제 '렉라자' 병용요법이 임상 3상 시험에서 표준요법 대비 생존 이점을 입증했다.존슨앤드존슨은 임상 3상 시험 'MARIPOSA'에서 리브리반트·렉라자 병용요법이 '타그리소(성분명 오시머티닙)' 단독요법 대비 전체 생존기간 중앙값(mOS)을 1년 이상 연장했다고 7일(현지시간) 밝혔다. 회사는 EGFR 변이 폐암의 1차 치료에서 타그리소 단독요법 대비 생존 이점을 보인 사례는 이번이 처음이라고 전했다.존슨앤드존슨은 이번 전체 생존 기간 데이터를 향후 주요 의학회에서 발표하고, 전 세계 보건당국과도 공유하겠다고 밝혔다. 리브리반트·렉라자 병용요법은 이미 MARIPOSA 결과를 바탕으로 미국과 유럽에서 EGFR 변이 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로 승인됐다.MARIPOSA는 EGFR 엑손 19 결손 또는 L858R 치환 변이가 있는 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 1074명을 대상으로 1차 치료제로서 타그리소 대비 리브리반트·렉라자 병용요법의 효능을 평가한 연구다. 1차 평가변수는 무진행 생존기간(PFS)이었으며, 2차 평가변수에는 전체 생존기간, 객관적 반응률(ORR), 반응 지속 기간(DOR), 2차 무진행 생존기간(PFS2), 두개내 무진행 생존기간이 포함됐다.이번에 존슨앤드존슨이 공개한 내용은 리브리반트·렉라자 병용요법의 2차 평가변수인 전체 생존 기간 데이터로, 타그리소 대비 전체 생존기간 중앙값을 1년 이상 연장했다. 이 같은 결과는 리브리반트·렉라자 병용요법의 전체 생존 기간 중앙값이 4년 이상임을 의미한다. 현재 EGFR 변이 비소세포폐암 환자의 표준치료로 쓰이는 타그리소 단독요법의 전체 생존 기간 중앙값이 38.6개월(약 3년 2~3개월)로 알려졌기 때문이다.존슨앤드존슨은 무진행 생존 기간이 암 진행·악화를 억제한 채 특정 요법이 질병을 유지하는 시간을 측정하는 지표라면, 전체 생존 기간은 환자가 치료 시작부터 더 오래 생존할 수 있는 가능성에 특정 요법이 미치는 영향을 보여준다고 설명했다. 특히 전체 생존 기간처럼 기대수명의 연장을 보여주는 지표는 요법의 영향력을 파악하는 가장 의미 있는 지표로 고려된다고 밝혔다.리브리반트·렉라자 병용요법의 안전성은 각각 치료제 단독요법 결과와 대체로 일치했으며, 이상 반응 발생률도 기존 리브리반트 기반 요법과 유사했다. 병용투여 시 정맥 혈전색전증이 관찰됐으나, 후속 연구에서 치료 초기 4개월 동안 예방적으로 경구용 항응고제를 투여했을 때 혈전증 위험이 감소했다.존슨앤드존슨 종양학 글로벌 치료 부문 유스리 엘사예드 책임자는 "EGFR 양성 폐암은 5년 생존율이 20% 미만이기 때문에 미충족 수요가 크다"며 "이번 임상 결과는 리브리반트·렉라자 병용요법이 현 표준치료 대비 생존 기간을 연장해 환자들에게 더 많은 치료 혜택을 제공할 수 있음을 보여준다"고 말했다.한편, 리브리반트는 EGFR과 MET 수용체를 표적으로 하는 이중특이항체며, 렉라자는 3세대 EGFR 표적치료제다. 미국종합암네트워크(NCCN)는 작년 9월 리브리반트·렉라자 병용요법을 EGFR 엑손 19 결손·L858R 치환 변이 양성 진행성·전이성 비소세포폐암의 1차 치료제 중에서도 가장 높은 권고 등급인 카테고리 1로 권고했다.

제약정준엽 기자 2025/01/08 13:48
AZ·다이이찌산쿄 TROP2 표적 ADC 유방암 치료제 '다트로웨이', 日서 최초 승인 [팜NOW]

일본 다이이찌산쿄의 다토포타맙 데룩스테칸(Dato-DXd) 성분 TROP2 표적 ADC(항체-약물접합체) '다트로웨이'가 일본에서 첫 허가를 획득했다.다이이찌산쿄는 일본 후생노동성이 다트로웨이를 이전에 화학요법을 받은 호르몬수용체(HR) 양성, HER2 음성인 절제 불가능 또는 재발성 유방암 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다. HER2 음성은 면역화학염색(IHC) 0(0점)·1+(1점)이거나, 2+(2점)이면서 제자리부합법(ISH) 음성인 경우를 말한다.다트로웨이는 일본에서 호르몬수용체 양성·HER2 음성 유방암에 대해 승인된 최초의 TROP2 표적 치료제다. 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)에 이어 다이이찌산쿄가 두 번째로 승인을 획득한 데룩스테칸 ADC 기술 기반의 ADC이기도 하다.이번 승인은 임상 3상 시험 'TROPION-Breast01'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 다트로웨이는 호르몬수용체 양성·HER2 음성 전이성 유방암 환자의 질병 진행 또는 사망 위험을 화학요법 대비 약 37% 감소시켰다. 다트로웨이 투여군의 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 6.9개월로 화학요법군(4.9개월)보다 더 긴 것으로 나타났다.이상반응은 다트로웨이(용량 6mg/kg) 투여군 360명 중 93.6%(337명)에서 발생했으며, 가장 흔한 이상 반응은 오심, 구내염, 탈모, 피로, 안구건조증이었다. 특히 일본 환자 중 다트로웨이 투여군의 6.5%에서 간질성 폐질환(ILD)이 발생한 만큼, 일본 내에서 다트로웨이 라벨에는 간질성 폐질환에 대한 경고 문구가 포함된다.다이이찌산쿄의 선임고문 다카사키 와타루 박사는 "다트로웨이는 다이이찌산쿄가 개발한 기술을 기반으로 일본에서 승인된 두 번째 데룩스테칸 계열 ADC"라며 "다트로웨이의 첫 승인으로 일본 내 전이성 호르몬수용체 양성·HER2 음성 유방암 환자들은 종종 낮은 반응률을 보이는 기존 화학요법을 대체할 수 있는 새로운 대안을 갖게 됐다"고 말했다.한편, 다이이찌산쿄는 일본을 제외한 전 세계에서 다트로웨이를 아스트라제네카와 공동으로 개발하고 있다. 다이이찌산쿄는 다트로웨이를 유럽연합, 중국, 미국에서도 유방암 치료제로 허가 신청했으며, 현재 각 규제당국의 심사가 이뤄지고 있다.

제약정준엽 기자2024/12/31 18:43
3~5분 만에 투여 가능… FDA, BMS '옵디보 큐반티그' 승인 [팜NOW]

미국 식품의약국(FDA)이 BMS의 니볼루맙 성분 항 PD-1 면역항암제 '옵디보'의 피하주사 제형을 승인했다.BMS는 FDA가 인간 히알루로니다제(rHuPH20)를 활용한 피하주사 '옵디보 큐반티그'를 이전에 승인된 대부분의 성인 고형암 적응증에서 ▲단독요법 ▲옵디보 정맥주사·여보이(성분명 이필리무맙) 병용요법 완료 후 단독 유지요법 ▲화학요법 또는 카보잔티닙(제품명 카보메틱스)과의 병용요법으로 승인했다고 27일(현지시간) 발표했다.승인된 고형암 적응증은 신세포암, 흑색종, 비소세포폐암, 두경부 편평세포암, 요로상피세포암, 직결장암, 간세포암, 식도암, 위암, 위식도접합부암, 식도 선암이다. 단, 옵디보 큐반티그는 여보이 정맥주사와의 병용요법으로는 사용할 수 없다.옵디보는 2015년 10월 FDA 승인을 받은 PD-1 면역관문억제제로, 신체 자체의 면역 체계를 활용해 항종양 면역 반응 회복을 돕는다. 이번 승인으로 옵디포 큐반티그는 최초이자 유일한 PD-1 억제제 피하주사가 됐다. 피하주사는 정맥주사 대비 투여에 필요한 준비 절차와 투여 시간을 줄인다는 점에서 의의가 있다. 옵디보 정맥주사는 투여에 30분이 소요되는 반면, 옵디보 큐반티그는 3~5분 안에 투여가 가능하다.이번 승인은 진행성 신장암 환자들을 대상으로 진행한 임상 3상 시험 'CheckMate-67T'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 옵디보 피하주사는 정맥주사 대비 약동학(약물의 흡수·배설·분포·대사)에서 비열등성(신약의 효능이나 안전성이 기존 제형보다 열등하지 않은 것)을 보였으며, 전체 반응률(ORR)과 안전성도 유사했다. 전체 반응률의 경우 옵디보 피하주사 투여군 24%, 옵디보 정맥주사 투여군 18%로 나타났다.임상시험에서 옵디보 큐반티그의 평균 투여 시간은 약 5분이었으며, 대부분의 환자들이 투여 중단·지연 없이 모든 용량의 약물을 성공적으로 투여했다.임상시험을 주도한 미국 로스웰 파크 종합 암센터 세이비 조지 교수는 "옵디보 큐반티그의 승인은 환자들에게 옵디보 정맥주사와 일관된 효능과 유사한 안전성을 가진 새로운 치료 선택지를 제공한다"며 "3~5분 만에 빠른 투여가 가능하다"고 말했다.

제약정준엽 기자2024/12/30 18:44
한국 시장 철수한 암젠 건선 치료제 '오테즐라' 빈 자리, 제네릭이 차지 [팜NOW]

암젠의 건선·건선성 관절염 치료제 '오테즐라(성분명 아프레밀라스트)'의 제네릭(복제약)이 내년 1월 1일부터 급여 등재된다.보건복지부는 24일 약제 급여 목록·급여 상한금액표를 일부 개정·발령한 내용을 공개하며 이같이 밝혔다.이번에 급여 목록에 등재된 오테즐라 제네릭은 총 5품목으로, 각각 ▲동아ST 오테리아정 ▲대웅제약 압솔라정 ▲종근당 오테벨정 ▲동구바이오제약 오테밀라정 ▲한림제약 소프레정이다. 5개 품목은 모두 2가지의 포장 형태(1정, 27정/팩)로 동시에 급여 목록에 올랐다. 5개 약제의 상한금액은 모두 1정당 5840원이며, 27정 포장의 경우에도 14만1328원으로 동일하다.이번 급여 등재는 오리지널 의약품인 암젠의 오테즐라가 급여에 등재되지 못한 채 제네릭이 먼저 국내 시장에 진입했다는 점에서 눈길을 끈다. 암젠은 지난 2017년 11월 오테즐라의 식품의약품안전처 품목허가를 획득했지만, 급여 등재를 위한 약가 협상에서 실마리를 찾지 못해 지난 2022년 6월 허가를 자진 취하했다.이에 국내 제약사들은 오테즐라의 제네릭 개발과 급여 등재를 추진해 왔다. 특히 오테즐라의 용도특허는 2028년 3월까지 암젠이 보유할 예정이었으나, 국내 제약사들의 제제 특허 회피 성공뿐만 아니라 허가 취하 과정에서 암젠의 용도특허 권리 포기까지 이뤄지면서 제네릭 출시 준비 속도가 빨라졌다. 사실상 암젠이 오테즐라의 국내 시장 철수를 선언한 것. 이후 국내 5개 제약사들은 지난 4월 17일 일제히 식약처의 품목 허가를 받았고, 지난 10월 열린 건강보험심사평가원 제10차 약제평가위원회에서 조건부 급여 적정 판정(평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있음)을 받았다. 5개 제약사들은 이 조건을 수용한 후 이달부터 약가 협상에 돌입했고, 한 달도 지나지 않은 시점에 협상을 완료했다.한편, 오테즐라는 PDE-4 억제제 계열 경구용 건선 치료제로, 동종 치료제 중 작년 매출이 가장 높은 약제로 알려졌다. 암젠에 따르면, 오테즐라는 지난해 약 39억8400만달러(한화 약 5조8000억원)의 글로벌 매출을 올렸다.

제약정준엽 기자2024/12/26 21:15
건강보험으로 GLP-1 비만 신약 처방하는 영국… 3월부터 '마운자로' 공급 [팜NOW]

영국에서 일라이 릴리의 터제파타이드 성분 비만 치료제 '마운자로'가 내년 3월부터 건강보험 급여 적용을 받고 출시된다.24일 로이터통신에 따르면, 영국 국립우수건강관리원(NICE)은 지난 23일(현지시간) 마운자로의 비용 효과성을 인정하고 영국 국민건강서비스(NHS) 의약품 명단 포함을 승인했다. 영국에서 마운자로는 내년 3월부터 NHS를 통해 적응증에 맞는 일부 비만 환자들에게 제공될 예정이다.마운자로는 2022년 제2형 당뇨병 치료제로 영국 의약품규제청(MHRA)의 최초 허가를 받았으며, 작년 11월 성인 비만 환자의 체중관리·감소 용도로도 추가 승인됐다. 마운자로가 영국에서 비만 치료제로 출시된 것은 올해 2월이지만, 당시에는 정부 예산·국민 세금으로 운영되는 영국의 건강보험인 NHS(국민건강서비스)에 포함되지 못했다. 그동안 환자가 마운자로를 사용하기 위해서는 주로 온라인 약국을 통해 개인적으로 비용을 결제해야 했다. 이번 NICE의 승인으로 영국 비만 환자들의 마운자로에 대한 접근성이 높아지면서, 더 많은 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 전망되고 있다. 이는 영국의 의료 시스템상 국민 대다수가 가입한 NHS의 영향력이 매우 크기 때문이며, NHS 적용은 의약품의 상용화를 위해 필수적이다.NICE는 심장질환·제2형 당뇨병과 같은 체중 관련 질환을 한 가지 이상 앓고 있으면서 체질량지수(BMI)가 35 이상인 사람들에게 식단 조절·운동의 보조요법으로 마운자로를 권고하고 있다. 이 조건은 앞서 작년 3월 NICE가 노보 노디스크의 세마글루타이드 성분 비만 치료제 '위고비'에 대해 발표한 권고사항과 동일하다. 이 기준에 따르면, 약 340만명이 NHS를 통해 마운자로를 처방받을 수 있는 자격을 가진다.NHS 가입 환자가 마운자로를 사용하기 위해서는 월 122파운드(한화 약 22만원)의 비용을 지불해야 한다. NICE는 이에 대해 "비만과 함께 관련 질환의 건강 시스템 비용을 고려할 때 비용 효율적이라고 판단했다"고 밝혔다.

제약정준엽 기자 2024/12/24 18:45
유일한 ‘수면무호흡증’ 치료제… 릴리 비만약 '젭바운드' 美서 허가 [팜NOW]

미국 식품의약국(FDA)이 일라이 릴리의 비만 치료제를 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA)에 대한 치료제로 추가 승인했다.릴리는 FDA가 젭바운드(성분명 터제파타이드)를 중등도~중증 폐쇄성 수면 무호흡증과 비만이 있는 성인을 위한 최초이자 유일한 처방약으로 승인했다고 20일(현지시간) 발표했다.젭바운드의 주성분인 터제파타이드는 GIP/GLP-1(위 억제 펩타이드/글루카곤 유사 펩타이드-1) 이중작용제로, GLP-1 수용체 모두에 선택적으로 결합해 작용한다. GIP와 GLP-1은 모두 ▲인슐린 분비 촉진·민감도 개선 ▲글루카곤 분비 감소 ▲식욕 조절·포만감 유지에 관여한다. 미국에서는 작년 11월 성인 비만 또는 체중 관련 동반 질환이 있는 과체중 성인을 위한 치료제로 허가받았고, 국내에서는 동일 성분의 당뇨병 치료제인 '마운자로'가 당뇨병·비만 적응증을 모두 장착했다. 마운자로는 내년 중 당뇨병 적응증에 급여 적용을 받아 국내 출시를 앞두고 있다.릴리에 따르면, 이번 승인으로 젭바운드는 비만이 있는 중등도~중증 성인 폐쇄성 수면 무호흡증 환자에게 사용할 수 있는 최초이자 유일한 전문의약품이 됐다. 젭바운드는 중등도~중증 폐쇄성 수면 무호흡증과 비만이 있는 성인의 수면장애를 개선하는데 도움이 될 수 있으며, 사용을 위해서는 저칼로리 식단·운동을 병행해야 한다.이번 승인은 임상 3상 시험 'SURMOUNT-OSA'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 젭바운드는 기도양압 치료를 받지 않은 성인의 수면 중 호흡장애를 줄이는데 위약보다 약 5배 더 효과적인 것으로 나타났다. 젭바운드 치료군은 시간당 호흡장애 횟수가 25회 감소했고, 위약군은 5회 감소했다.일라이 릴리 패트릭 존슨 부사장 대행은 "오늘날 많은 폐쇄성 수면 무호흡증 사례가 진단·치료되지 않고 방치돼 수백만 명이 심각한 건강상의 위험에 처해 있다"며 "젭바운드 임상시험에 참여한 환자의 약 절반은 더 이상 폐쇄성 수면 무호흡증 관련 증상이 나타나지 않을 정도로 질환이 개선됐다"고 말했다.한편, 폐쇄성 수면 무호흡증은 수면 중에 상부 기도가 반복적으로 막혀서 숨을 못 쉬고 자주 잠에서 깨는 질환이다. 구강 구조상 혀가 크고, 아래턱이 작은 사람에게서 많이 발생한다. 폐쇄성 수호흡증을 치료 없이 방치하면 심혈관질환, 고혈압, 뇌졸중, 부정맥, 당뇨병 등에 걸릴 위험이 커진다. 대표적인 표준 치료법으로는 양압기(CPAP)가 있으나, 양압기는 착용 시 환자가 불편함을 느껴 장기적인 사용이 어렵다.

제약정준엽 기자 2024/12/23 21:15
제이퍼카·키트루다… 급여 첫 관문서 희비 갈린 항암제들 [팜NOW]

올해 마지막 항암제 급여 논의에 상정된 약제들의 희비가 엇갈렸다.지난 18일 열린 건강보험심사평가원(심평원) 중증암질환심의위원회(암질심)에서는 총 6개 항암제들의 급여기준 설정 여부가 논의됐다. 제이퍼카(성분명 퍼토브루티닙), 자이티가(성분명 아비라테론아세트산), 로비큐아(성분명 롤라티닙)은 암질심 문턱을 넘었으나, 키트루다(성분명 펨브롤리주맙), 컬럼비(성분명 글로피타맙), 엡킨리(성분명 엡코리타맙)은 항암제 급여 적용의 첫 관문을 통과하지 못했다.◇키트루다, 위암 급여 확대 좌절… 내년 재논의건강보험심사평가원(심평원) 중증암질환심의위원회(암질심)는 18일 열린 2024년 제9차 회의에서 심의한 내용을 공개했다. 이번 암질심에서는 ▲한국로슈 '컬럼비' ▲한국애브비 '엡킨리' ▲한국릴리 '제이퍼카' ▲한국얀센 '자이티가' ▲한국MSD '키트루다' ▲한국화이자제약 '로비큐아' 등 총 6개 약제에 대한 심의가 이뤄졌다.가장 눈길을 끄는 약제는 키트루다다. 심평원은 ▲PD-L1 발현 양성(CPS≥1)으로서 수술이 불가능한 국소 진행성·전이성 HER2 양성 위·위식도접합부 선암 환자에서의 1차 치료로 트라스투주맙과 플루오로피리미딘·백금 화학요법의 병용요법 ▲수술이 불가능한 국소 진행성·전이성 HER2 음성 위·위식도접합부 선암 환자에서의 1차 치료로서 플루오로피리미딘·백금 기반 화학요법과의 병용요법 관련 키트루다 급여 확대를 심의했다. 그 결과, 재논의가 필요하다는 결론을 내렸다.앞서 한국MSD는 키트루다의 17개 적응증에 대한 급여 확대를 신청했다. 한국MSD 관계자는 지난 10월 열렸던 키트루다 미디어 세미나에서 "최근 건강보험심사평가원에 키트루다 재정 분담안을 새로 제출했다"며 "어느 암종이 암질심에 상정될지는 모르는 상황"이라고 밝힌 바 있다.그러나 현재 재정 문제로 인해 긍정적인 논의 결과가 나오지 않고 있는 상태다. 암질심은 지금껏 키트루다 급여확대 안건을 4회 상정했지만, 재정분담안 추가 제출을 이유로 급여 확대 논의에 도달하지 못했다. 이번에도 동일한 결론이 나오면서, 한국MSD는 키트루다의 급여 확대 논의를 내년으로 넘기게 됐다.

제약정준엽 기자 2024/12/19 18:41

1
2
3
4

맨 위로