[메디컬투데이=김미경 기자] 시각은 인간에게 가장 중요한 감각 중 하나로 꼽히며, 현재 전 세계적으로 3억명 이상이 망막질환으로 인해 시력 상실의 위험에 놓여 있다. 이러한 가운데, 국내 연구진이 손상된 시력을 회복할 수 있는 새로운 신약 개발에 성공했다.

한국과학기술원(KAIST) 생명과학과 김진우 교수 연구팀에 따르면 최근 망막 신경 재생을 통해 시력을 회복할 수 있는 혁신적인 치료법을 발표했다. 이 연구는 프록스원(PROX1) 단백질을 차단하여 망막 조직의 신경 재생을 유도하고 그 효과를 장기간 지속시키는 데 성공한 첫 사례이다.

망막 재생이 활발한 어류와 달리, 포유류는 뮬러글리아(Mller glia)가 신경세포로 역분화하는 능력이 없어 손상된 망막의 재생이 이루어지지 않는 것으로 알려져 있다. 이에 따라 김 교수 팀은 프록스원 단백질이 이러한 역분화를 억제하는 인자임을 밝혀냈다.

프록스원 단백질은 주로 손상된 생쥐의 뮬러글리아 세포에 축적되지만, 어류에서는 그렇지 않음을 발견하였다. 이를 바탕으로 연구진은 프록스원을 제거하여 포유류 뮬러글리아의 신경재생 능력을 복원하는 방법을 개발했다.

연구진이 발굴한 프록스원 중화항체(CLZ001)는 탁월한 결합력을 보여, 질환 모사 생쥐 모델에서 성공적인 신경 재생과 시력 회복 효과를 확인했다. 이는 퇴행성망막질환 환자들에게 새로운 희망을 줄 것으로 기대된다.

이번 연구 결과는 국제 학술지 '네이쳐 커뮤니케이션스' 3월26일자 온라인판에 게재됐다.(논문명 Restoration of retinal regenerative potential of Mller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer)

논문의 제1 저자인 이은정 박사는 "효능 개선 작업 후 여러 동물 모델에서 평가를 마친 후 임상시험에 돌입할 계획"이라고 말하며, "적절한 치료제가 없이 실명의 위험에 노출된 환자들에게 실질적 도움이 되도록 연구를 진행하겠다"라고 말했다.

KAIST 교수 창업 기업 셀리아즈가 이번 신약 개발을 진행 중이며, 2028년 임상시험 진입을 목표로 하고 있다.

이번 연구는 한국연구재단 중견연구자지원사업 및 국가신약개발사업의 지원을 받아 수행됐다.