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- 미국식품의약처(FDA) <출처: FDA 공식 페이스북>
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)의 희귀 질환 치료제 ‘엠파벨리’(Empaveli, 성분명: 펙테사코플란·pegcetacoplan)가 적응증 확대를 목전에 둔 가운데 국내 허가 가능성에도 관심이 쏠린다.
미국 식품의약국(FDA)은 2일(현지 시간), C3 사구체병증(C3G) 및 원발성 면역복합 막증식성 사구체신염(IC-MPGN)에 대한 치료제로 ‘엠파벨리’의 확대 허가 신청서를 접수, 우선심사 의약품으로 지정했다. 심사 기간은 오는 7월 28일까지로, 연내 판가름 날 전망이다.
이번 신청서 접수는 아펠리스 측이 실시한 임상 3상 시험(시험명: VALIANT)의 결과를 근거로 했다. 해당 시험은 C3G 또는 IC-MPGN 환자를 대상으로 ‘엠파벨리’와 위약의 유효성 및 안전성을 대조 평가한 것이었다.
회사 측에 따르면, ‘엠파벨리’는 통계적으로 유의미한 치료 효과를 보였다. ‘엠파벨리’ 투약군은 대조군 대비 단백뇨가 68% 감소한 것으로 나타났다. 특히 현재 C3G 및 IC-MPGN에 대한 마땅한 치료법이 없다는 점을 감안하면 무척 고무적인 소식이다.
C3G 및 IC-MPGN은 희귀 신장 질환으로, 면역 세포인 보체 단백질의 기능 이상으로 인해 신장의 사구체에 염증 또는 조직 손상을 초래하는 질환이다. C3G는 C3 보체 단백질의 과도한 활성화, IC-MPGN은 C3 보체 단백질의 면역복합체(항원과 항체가 결합한 구조) 축적에 의해 발병한다.
두 질환은 신장의 거름망 역할을 하는 사구체에 부담을 주어 단백뇨, 혈뇨, 신장 기능의 저하를 초래하고, 이로 인해 환자는 만성 신부전(ESKD)으로 진행될 수 있다.
신장 기능 저하를 유발하는 위험한 질환이지만 아직까지 C3G 및 IC-MPGN에 대한 허가된 치료제가 없는 실정이다. 환자들은 신장 이식이나 투석과 같은 대증적 치료에만 의존하고 있다.
‘엠파벨리’는 이러한 미충족 의료 수요를 해결해줄 것으로 기대된다. 이 약물은 보체 단백질 C3와 그 활성화 조각인 C3b에 선택적으로 결합하여 C3의 활성을 조절하는 기전이다.
미국 FDA는 지난 2021년 5월 C3 보체 단백질에 의해 발병하는 희귀 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 ‘엠파벨리’를 처음 허가했다. 우리나라 식약처는 약 3년 뒤인 2024년 4월 동일한 적응증으로 ‘엠파벨리’를 품목허가했다.
여기에 더해 이번 FDA의 허가 접수 근거로 활용된 VALIANT 시험이 우리나라에서도 실시된 만큼, ‘엠파벨리’의 C3G 및 IC-MPGN 적응증은 국내에서도 확대 허가될 가능성이 높다.
식약처는 지난 2022년 1월 VALIANT 시험의 임상시험계획(IND)을 승인한 바 있다. 모집된 국내 환자는 총 4명이이고, 실시 기관은 서울대학교병원, 연세대학교세브란스병원, 계명대학교동산병원 등 3곳이었다.
통상적으로 의약품은 FDA의 허가 후 6개월에서 1년 내에 우리나라에서 허가를 취득하는 경향을 보인다. 따라서 ‘엠파벨리’의 C3G 및 IC-MPGN 적응증은 오는 2026년 초반 식약처로부터 허가를 받을 것으로 전망된다.
한편, ‘엠파벨리’의 국내 유통은 한독이 담당한다. 한독은 2023년 10월, 미국을 제외하고 ‘엠파벨리’의 글로벌 권한을 보유한 스웨덴 소비(SOBI)와 한국 판권에 대한 파트너십 계약을 체결한 바 있다.
헬스코리아뉴스
이충만
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