식품의약품안전처가 소아 연골무형성증에 사용되는 희귀의약품 복스조고주(보소리타이드)를 31일 허가했다.
연골무형성증은 연골세포 증식과 분화 조절 유전자인 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 유전 질환이다.
이 약은 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해, 연골세포의 증식·분화를 유도해서 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제다. 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아에서 사용된다.
기존에는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었으나, 이번 치료제 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
이번 약은 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제10호 제품으로 지난 7월 지정돼, 신속하게 국내 의료현장에 도입됐다. GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다.
식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀･난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 했다.
연골무형성증은 연골세포 증식과 분화 조절 유전자인 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 유전 질환이다.
이 약은 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해, 연골세포의 증식·분화를 유도해서 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제다. 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아에서 사용된다.
기존에는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었으나, 이번 치료제 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
이번 약은 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제10호 제품으로 지난 7월 지정돼, 신속하게 국내 의료현장에 도입됐다. GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다.
식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀･난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 했다.