메디포스트는 식품의약품안전처에 차세대 주사형 무릎 골관절염 치료제 SMUP-IA-01의 국내 임상 2상을 신청했다고 밝혔다.
카티스템에 이은 블록버스터급 의약품 가능성으로 관련업계의 기대를 모으고 있는 SMUP-IA-01은 메디포스트의 20여년간의 세포선별 및 대량배양, 장기 냉동보관 기술이 집약된 ‘고효능ˑ저비용’의 차세대 줄기세포 플랫폼 SMUP-Cell 기술이 적용된 주사형 무릎 골관절염 치료제이다.
지난 3월 발표한 국내 1상 결과에서 평균연령 69.3세 고령의 경증 및 중등증 (K&L 2~3등급) 무릎 골관절염 환자 12명을 용량별로 3개 그룹으로 나누어 무릎 관절강에 약물을 1회 주사 투여한 뒤, 6개월간 안전성 및 탐색적 유효성을 평가한 결과, 뛰어난 안전성과 무릎 통증 완화 및 관절 기능 개선을 확인했다.
이번에 신청한 국내 임상 2상은 경증 및 중등증 (K&L 2~3등급)의 무릎 골관절염 환자 총 90명을 저용량과 중용량, 위약군 3개 그룹으로 나누어, 무릎 관절강에 약물을 1회 주사 투약한 후, 1년간의 관찰기간을 통해 안전성과 임상증상 개선 등의 유효성을 평가하고 임상 3상을 위한 최적의 용량을 확인할 예정이다.
메디포스트 관계자는 “SMUP-Cell이 병변 환경에 노출되면 다양한 효능의 단백질을 분비하여 염증을 억제하고, 연골기질을 분해하는 효소의 발현을 억제하는 복합적 작용기전을 통해 무릎 통증완화 및 관절기능을 개선할 뿐만 아니라 관절조직 구조손상을 지연시켜 무릎 관절의 구조를 개선하는 치료 효과를 기대할 수 있다”고 말했다. 이어 “카티스템과 SMUP-IA-01은 모두 무릎 골관절염 치료제로 환자의 증상에 따라 단계별로 적용된다"며 "카티스템은 수술을 요하는 중등증 이상의 환자에게 적용되고, SMUP-IA-01은 수술을 요하지 않는 비교적 경증에서 중등증의 환자에게 주로 적용돼, 미충족 의료적 수요가 큰 무릎 골관절염 환자에게 재생의료의 기회를 확대하는 것이 목표"라고 말했다.
한편, 메디포스트는 국내 임상을 통해 확인된 안전성과 유효성 데이터를 바탕으로 4분기중 미국 FDA와 Pre-IND 미팅을 신청할 예정이다. 2018년 FDA가 발표한 무릎 골관절염 치료제 개발 가이던스에 따르면, 골관절염의 근원적 치료제를 무릎관절의 구조적 퇴행 변화의 진행을 현저히 억제하고 통증 등의 임상 증상과 기능을 개선하는 치료제로 규정하고 있다. 현재까지 많은 기업들이 근본적인 치료제 개발에 도전하고 있으나, 난항을 겪으면서 줄기세포치료제를 포함한 재생의료가 새로운 전략으로 부각되고 있다.