승인 여부 6월에 판가름
미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머 치료제 ‘아두카누맙’의 허가 심사를 3개월 연장하기로 했다. 이는 바이오젠 측이 제출한 자료를 추가 검토하기 위한 것으로, FDA가 자문위원회의 반대 권고와 달리 약품 허가에 대해 긍정적인 평가를 내릴 것이라는 의견이 제기되고 있다.
◇ 자문위 의견 뒤집기 위한 의도? 승인 여부 6월 판가름
바이오젠은 지난달 29일(현지 시간) FDA가 알츠하이머 치료제 ‘아두카누맙’의 생물학적제제 허가(Biologics License Application, BLA) 심사 기간을 3개월 연장했다고 밝혔다. 앞서 바이오젠은 FDA가 요청한 추가 분석, 임상 데이터 등을 제출했으며, FDA는 자료 검토를 위해 추가 시간을 갖기로 했다.
FDA의 이 같은 결정을 두고 여러 분석이 나온다. 알츠하이머 치료제 특성상 심사에 많은 시간이 소요될 수밖에 없다는 의견이 제기되는 한편, FDA가 기존 자문위 반대 권고를 뒤집을 수 있는 근거를 마련하기 위해 추가 시간을 요청한 것이라는 해석도 나오고 있다.
실제 FDA와 자문위는 지난해 11월 아두카누맙 허가를 두고 상반된 의견을 내놨다. 자문위 회의 전 FDA 내부에서 아두카누맙이 알츠하이머에 효과적이라는 내용의 긍정적인 평가가 공개됐으나, 자문위는 데이터 누락과 불투명한 효과 등을 이유로 승인에 대해 부정적인 반응을 보였다. 바이오젠이 아두카누맙의 3상 임상에서 일부 지표만을 충족한 데다, 한 차례 임상 중단으로 인해 많은 데이터가 누락됐다는 설명이었다. 자문위의 이 같은 권고가 나온 후 아두카누맙 승인에 대해 부정적인 전망이 이어졌다. FDA가 자문위 권고를 무조건 따를 필요는 없으나, 통상적으로 자문위 권고대로 승인 여부가 결정됐기 때문이다. 그러나 자문위 회의 후 바이오젠이 FDA가 요청한 추가 자료를 제출했고, FDA가 자료를 추가 검토하겠다고 밝히면서 자문위 권고 의견에 대응하기 위해 심사기간을 연장했다는 의견이 제기되고 있다. FDA는 당초 7일까지 심사를 마칠 예정이었으나, 심사 기간 연장에 따라 오는 6월 초 승인 여부를 최종 결정할 전망이다.
◇ 임상 중단 후 FDA 승인 신청까지… 최초 알츠하이머 치료제 나올까
아두카누맙은 알츠하이머 원인으로 지목되는 베타 아밀로이드 제거하는 항체 치료제다. 초기 임상시험에서 베타 아밀로이드 제거와 치매 환자 인지기능 개선 등의 효과를 보이며 기대를 모았지만, 지난해 3월 임상 3상에 대한 무용성 평가와 함께 임상이 중단됐다. 바이오젠은 이후 고용량군에서 유의미한 효과를 발견했으며, 임상 재개와 함께 FDA 패스트트랙(신속심사) 심사를 신청했다.
FDA가 추가 심사를 거쳐 승인할 경우, 아두카누맙은 최초의 알츠하이머 치료제가 된다. 그동안 화이자, 존슨앤드존슨, 일라이릴리 등 글로벌 제약사들이 도전에 나섰으나 번번이 임상 단계에서 좌절됐다. 그만큼 개발 문턱이 높아 ‘꿈의 약’이라고 불리기도 한다. 기존에 일부 치료제가 허가되긴 했으나, 이 역시 근본적인 원인을 제거할 수 있는 치료제는 아니었다.
허가 관문이 높은 만큼 전문가들도 승인 전망에 대해 조심스러운 반응을 보이고 있다. 현재로썬 조건부 승인이 가장 유력한 약물로 평가하는 반면, 지난 부정적 결과를 고려하면 섣불리 허가를 예단하기 어렵다는 이야기도 나온다. 일각에서는 FDA 승인을 통과하더라도, 비싼 약값으로 인해 실제 의료 현장에서 많은 환자들에게 사용하기 어려울 수 있다는 의견이 제기된다. 업계 관계자는 “그동안 많은 기업들이 허가에 실패한 만큼, 쉽게 결과를 예상할 수 없다”며 “전보다 가능성이 높은 것은 맞지만, 기존에도 부정적 결과가 나왔던 만큼 추이를 지켜봐야 할 것 같다”고 말했다.