말기 간암 환자에 '유전자 치료'… 부작용 없이 14개월 생존

항암 치료에 실패한 간암 말기 환자 A씨. A씨는 현재 '유전자 치료' 임상 시험에 참여 중이다. A씨가 받는 치료는 고통스러웠던 항암 치료에 비하면 간단한 편이다. '항암 바이러스'가 들어 있는 주사제를 맞기만 하면 된다. 같은 약을 이용해 진행됐던 과거 임상 시험에서, 말기 간암 환자가 6~14개월 생존했다는 결과를 얻은 적이 있다.

A씨에게 투여되는 약은 유전자 치료제다. 천연두 예방 백신에 쓰이는 백시니아 바이러스의 유전자를 재조합해 만든 것이다. 바이러스는 원래 온몸의 세포에 들어가 증식하는데, 이 약에 들어 있는 바이러스는 암세포에서만 활동하도록 유전 정보가 바뀌었다. 이 약이 A씨의 몸속에 들어가면 바이러스가 암세포 속으로 들어가 증식하기 시작한다. 한 개의 바이러스가 수 천개로 증식하면 결국 암세포가 터져서 죽는다. 암세포를 빠져나온 바이러스는 몸속의 또다른 암세포를 찾아다니며 자리를 잡고 증식한다. 암세포가 모두 사라진 후에는 환자의 면역기능에 의해 바이러스가 없어진다. 유전 정보가 바뀐 백시니아 바이러스는 암세포가 아닌 정상 세포는 건드리지 않기 때문에, 기존 항암 치료를 받는 환자가 겪었던 구역감·탈모·통증 등의 부작용이 없다.

이 약은 국내 제약회사에서 개발한 'JX-594'라는 약으로, 현재 임상 3상 진행 중에 있다. 부산대 혈관성질환유전자세포치료연구센터 황태호 센터장은 "이처럼 출시가 임박한 유전자 치료제가 국내에서만 몇 가지가 있다"며 "암 치료제, 퇴행성관절염 치료제, 유전질환 치료제, 심혈관질환 치료제 등 종류도 다양하다"고 말했다.

유전자 치료는 질병 치료 효과를 내는 유전 물질(유전자 치료제)을 환자 몸속에 주입하거나, 환자의 유전 정보를 변형시켜 병을 치료하는 것을 말한다. 유전자 치료는 1990년 미국에서 처음 이뤄졌다. 중증복합성면역결핍증이라는 병을 앓고 있는 네 살 소녀에게 ADA 유전자를 투여한 것이다. 이 병은 ADA라는 유전자가 고장나서 면역기능을 하는 T세포를 만들지 못 하는 병이다. 그 이후로 수많은 유전자 치료 연구가 이뤄졌지만, 이렇다 할 성과가 있지는 않았다.

그런데 지난해, 미국 식품의약국(FDA)에서 처음으로 '티벡(T-VEC)'이라는 유전자 치료제 사용을 승인했다. 이 약은 피부암의 일종인 흑색종을 치료하는 약으로, 헤르페스 바이러스의 유전자를 변형시켜 흑색종 세포만을 공격하도록 만들어졌다. 400여 명을 대상으로 임상이 진행됐으며, 말기가 아닌 흑색종 환자가 이 약을 쓸 경우 평균 20개월 정도 생존 기간이 연장된 것으로 알려져 있다. 2012년에는 몸속 해로운 지방을 분해하는 효소가 부족한 환자를 위한 '글리베라'라는 유전자 치료제가 유럽의약품청(EMA)에서 허가를 받은 바 있다.

분당차병원 종양내과 김주항 교수는 "이 두 사건을 계기로 유전자 치료의 가능성이 다시 한 번 확인됐다"며 "전 세계 의과학자들과 다국적 제약회사 등은 유전자 치료제를 개발, 그 효과를 검증하기 위해 활발히 연구하고 있는 중"이라고 말했다.

지난해 기준, 전 세계에서는 총 2210건의 유전자 치료제 임상 연구가 진행 중이었다. 이 중 암 치료제가 1415건으로 가장 많고, 유전질환(209건), 심혈관질환(175건), 감염질환(174건), 신경질환(43건) 순이었다. 황태호 센터장은 "3년 내에 10개 정도의 유전자 치료제가 추가적으로 상용될 것으로 예상한다"고 말했다. 한국유전자세포치료학회 박기랑 회장은 유전자 치료에 대해, "악성 암·유전질환·에이즈·신경계 이상 질환 같이 기존의 치료법으로는 치료가 어려웠던 난치성 질환을 해결해주는 열쇠가 될 것"이라고 내다봤다.

☞유전자와 유전자 치료
유전자란 유전물질인 DNA로 구성된 유전 정보 단위를 말한다. 생명을 유지하고 특정 기능을 수행하는데 필요한 단백질을 만드는 것에 관여한다. 세포 하나에 5만~10만개의 유전자가 들어 있다. 유전자 치료는 질병 치료 효과를 내는 DNA를 몸에 주입하거나, 문제를 일으키는 몸속 DNA를 없애 병을 치료하는 기술을 말한다. 유전자 치료제는 현재까지 여러 종류가 제품화됐지만, 세계적으로 인정을 받는 제품은 두 종류뿐이다.