소아희귀질환치료제 접근성 강화를 위한 국회 정책토론회
효과적인 소아희귀질환 치료를 위해 치료제 접근성을 강화해야 한다는 의견이 제기됐다. 치료가 적기에 이뤄지려면 현재 시범 사업 중인 ‘의약품 허가-평가-협상 병행’을 확대·제도화하고, 보다 유연하게 급여 평가를 진행할 필요가 있다는 의견이다.
◇“한국, 희귀약 도입 속도 OECD 하위권… 변화 필요”
국회 보건복지위원회 소속 이주영 개혁신당 의원은 지난 11일 국회도서관 소회의실에서 ‘소아희귀질환치료제 접근성 강화를 위한 국회 정책토론회’를 개최했다.
희귀의약품이란 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나, 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다. 국내에서는 올해 6월 기준 389개 약이 희귀의약품으로 지정된 상태다.
한국희귀난치성질환연합회에 따르면, 우리나라의 희귀의약품 허가 후 도입 속도는 OECD 주요 38개국 중 30위에 해당한다. 2012년부터 2023년까지 희귀의약품으로 허가 받은 147개 성분 중 산정 특례 대상인 희귀질환 치료제의 급여율은 49%, 산정 특례 미대상 급여 항목은 30%대에 불과했다.
희귀난치성질환연합회 김진화 부장은 “치료제 허가 후 국내 급여 등재까지 평균 26개월, 최대 87개월이 소요됐다”며 “이렇게 지나가버린 시간 동안 환자들은 치료시기를 놓치거나 포기하고 있다”고 말했다. 그러면서 “소아 희귀질환 치료 환경 개선은 단순한 의료 복지의 문제가 아닌, 생명권과 기본권 보장의 문제”라며 “보다 실효성 있고 구체적인 변화가 필요하다”고 했다.
◇“허가-평가-협상 병행 확대하고 급여 기준 완화해야”
이날 토론회에서는 소아희귀질환 중에서도 극희귀질환(유병인구 200명 이하의 희귀질환)으로 분류되는 ‘알라질증후군’과 ‘진행성가족성간내담즙정체(PFIC)’의 사례가 소개됐다.
두 질환은 영아기에 나타나는 담즙정체성 간질환으로, 담즙이 잘 배출되지 않고 간 세포 내에 축적되면서 간 손상과 가려움증 등을 유발한다. 간에서 지방 흡수가 안 되고 지용성 비타민이 부족해져, 성장에도 문제가 생긴다. 국내 알라질증후군 환자 수는 200명 미만, 진행성가족성간내담즙정체 환자 또한 50명 정도다.
담즙 정체가 지속돼 간이 손상될 경우, 간염으로 진행하며 일부는 간 이식이 필요할 수도 있다. 알라질증후군의 경우 이식 없이 18세까지 생존하는 확률이 40% 정도에 불과하다. 다만, 이식을 받더라도 면역 억제제 복용과 수술에 따른 외과적 합병증, 거부 반응, 감염 등의 위험이 존재한다.
현재 알라질증후군은 회장(回腸)에서 담즙산 흡수를 억제하는 약제가 개발된 상태다. 회장 담즙산 수송체에 결합해 답습산이 회장으로 재흡수되는 걸 막으면, 흡수되지 않은 담즙이 대장으로 배출되면서 혈청 담즙산 농도를 떨어뜨릴 수 있다. 담즙산 정체에 따른 소양증이 개선될 수 있고, 간이식 없이 생존율 또한 높이는 것으로 보고돼 있다.
대표적인 약제 ‘마라릭시뱃’은 미국에서 2021년 처음 승인된 후 유럽과 캐나다, 이후 우리나라에서도 2023년에 허가됐다. 그러나 아직 급여가 안 돼 사용하지 못하고 있다. 같은 기전의 ‘오데빅시바트’ 또한 2023년 미국을 시작으로 유럽에서도 승인받았으나, 우리나라에서는 아직 허가되지 않았다.
서울대병원 소아청소년과 고재성 교수는 “FDA 최초 승인 후 국내 허가 소식이 들려오면서 환자와 보호자뿐 아니라 의료진에게도 큰 기대와 희망을 줬지만, 현재까지 급여가 지연되면서 실제 처방이 이뤄지지 못하고 있다”며 “실제 진료를 보던 환자 중 치료제 급여를 기다리다가 결국 간이식을 시행한 사례도 있다”고 말했다.
전문가들은 소아 희귀질환자들이 치료시기를 놓치지 않도록 치료제들의 신속한 급여 등재를 추진해야 한다고 강조했다. 이를 위한 방안으로는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업 확대·제도화’와 ‘국제 기준에 맞는 급여 기준 완화’ 등을 제시했다.
세브란스병원 소아소화기영양과 고홍 교수는 “극희귀질환은 임상시험 설계, 효과 지표 설정 등에 있어 제약이 많다”며 “적응증 해석과 급여 기준 설정에 있어 일반 약제와 동일한 평가 기준을 적용하기 어려울 수 있으므로 극희귀질환의 특수성을 반영할 필요가 있다”고 말했다.
◇“형평성 고려해야… 단순 비교 어려워”
이어진 패널토론에서는 보건복지부 보험약제과 김연숙 과장, 건강보험심사평가원 약제관리실 김국희 실장, 국민건강보험공단 신약관리부 김형민 부장 등이 ‘희귀질환 치료제 접근성 강화 필요성과 대안’을 주제로 토론을 진행했다. 이들은 국내 소아희귀질환 치료제 접근성 강화 필요성에 공감하는 동시에, 현실적인 한계에 대해서도 설명했다.
국민건강보험공단 신약관리부 김형민 부장은 “약품비 통계에 따르면 희귀의약품의 청구 규모가 상당한 수준으로 증가하고 있고, 환자당 투약 비용도 일반 약제에 비해 상대적으로 크다”며 “희귀질환 치료제 외에 다른 모든 약제와의 형평성, 한정된 재원에 따른 급여 우선순위 결정 부분에 있어 이해관계자, 가입자, 학계 등 이해관계자의 의견 수렴이 필요하다”고 말했다.
다른 국가와의 급여 기준이나 약제 도입 속도에 대한 단순 비교는 어렵다는 의견도 제기됐다. 건강보험심사평가원 약제관리실 김국희 실장은 “미국과 한국은 건강보험 제도가 다르다”며 “단순 비교는 조금 무리가 있지 않나 싶은 측면이 있다”고 했다.
보건복지부 보험약제과 김연숙 과장은 “심평원, 건보공단과 함께 합리적이고 신속하게 급여를 적용할 수 있도록 노력하고 있다”며 “쉽지 않은 일이기 때문에 전문가들과 정부의 행정 역량을 모아서 제도를 계속 발전시켜 나가는 게 중요하다고 생각한다”고 말했다.
◇“한국, 희귀약 도입 속도 OECD 하위권… 변화 필요”
국회 보건복지위원회 소속 이주영 개혁신당 의원은 지난 11일 국회도서관 소회의실에서 ‘소아희귀질환치료제 접근성 강화를 위한 국회 정책토론회’를 개최했다.
희귀의약품이란 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나, 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다. 국내에서는 올해 6월 기준 389개 약이 희귀의약품으로 지정된 상태다.
한국희귀난치성질환연합회에 따르면, 우리나라의 희귀의약품 허가 후 도입 속도는 OECD 주요 38개국 중 30위에 해당한다. 2012년부터 2023년까지 희귀의약품으로 허가 받은 147개 성분 중 산정 특례 대상인 희귀질환 치료제의 급여율은 49%, 산정 특례 미대상 급여 항목은 30%대에 불과했다.
희귀난치성질환연합회 김진화 부장은 “치료제 허가 후 국내 급여 등재까지 평균 26개월, 최대 87개월이 소요됐다”며 “이렇게 지나가버린 시간 동안 환자들은 치료시기를 놓치거나 포기하고 있다”고 말했다. 그러면서 “소아 희귀질환 치료 환경 개선은 단순한 의료 복지의 문제가 아닌, 생명권과 기본권 보장의 문제”라며 “보다 실효성 있고 구체적인 변화가 필요하다”고 했다.
◇“허가-평가-협상 병행 확대하고 급여 기준 완화해야”
이날 토론회에서는 소아희귀질환 중에서도 극희귀질환(유병인구 200명 이하의 희귀질환)으로 분류되는 ‘알라질증후군’과 ‘진행성가족성간내담즙정체(PFIC)’의 사례가 소개됐다.
두 질환은 영아기에 나타나는 담즙정체성 간질환으로, 담즙이 잘 배출되지 않고 간 세포 내에 축적되면서 간 손상과 가려움증 등을 유발한다. 간에서 지방 흡수가 안 되고 지용성 비타민이 부족해져, 성장에도 문제가 생긴다. 국내 알라질증후군 환자 수는 200명 미만, 진행성가족성간내담즙정체 환자 또한 50명 정도다.
담즙 정체가 지속돼 간이 손상될 경우, 간염으로 진행하며 일부는 간 이식이 필요할 수도 있다. 알라질증후군의 경우 이식 없이 18세까지 생존하는 확률이 40% 정도에 불과하다. 다만, 이식을 받더라도 면역 억제제 복용과 수술에 따른 외과적 합병증, 거부 반응, 감염 등의 위험이 존재한다.
현재 알라질증후군은 회장(回腸)에서 담즙산 흡수를 억제하는 약제가 개발된 상태다. 회장 담즙산 수송체에 결합해 답습산이 회장으로 재흡수되는 걸 막으면, 흡수되지 않은 담즙이 대장으로 배출되면서 혈청 담즙산 농도를 떨어뜨릴 수 있다. 담즙산 정체에 따른 소양증이 개선될 수 있고, 간이식 없이 생존율 또한 높이는 것으로 보고돼 있다.
대표적인 약제 ‘마라릭시뱃’은 미국에서 2021년 처음 승인된 후 유럽과 캐나다, 이후 우리나라에서도 2023년에 허가됐다. 그러나 아직 급여가 안 돼 사용하지 못하고 있다. 같은 기전의 ‘오데빅시바트’ 또한 2023년 미국을 시작으로 유럽에서도 승인받았으나, 우리나라에서는 아직 허가되지 않았다.
서울대병원 소아청소년과 고재성 교수는 “FDA 최초 승인 후 국내 허가 소식이 들려오면서 환자와 보호자뿐 아니라 의료진에게도 큰 기대와 희망을 줬지만, 현재까지 급여가 지연되면서 실제 처방이 이뤄지지 못하고 있다”며 “실제 진료를 보던 환자 중 치료제 급여를 기다리다가 결국 간이식을 시행한 사례도 있다”고 말했다.
전문가들은 소아 희귀질환자들이 치료시기를 놓치지 않도록 치료제들의 신속한 급여 등재를 추진해야 한다고 강조했다. 이를 위한 방안으로는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업 확대·제도화’와 ‘국제 기준에 맞는 급여 기준 완화’ 등을 제시했다.
세브란스병원 소아소화기영양과 고홍 교수는 “극희귀질환은 임상시험 설계, 효과 지표 설정 등에 있어 제약이 많다”며 “적응증 해석과 급여 기준 설정에 있어 일반 약제와 동일한 평가 기준을 적용하기 어려울 수 있으므로 극희귀질환의 특수성을 반영할 필요가 있다”고 말했다.
◇“형평성 고려해야… 단순 비교 어려워”
이어진 패널토론에서는 보건복지부 보험약제과 김연숙 과장, 건강보험심사평가원 약제관리실 김국희 실장, 국민건강보험공단 신약관리부 김형민 부장 등이 ‘희귀질환 치료제 접근성 강화 필요성과 대안’을 주제로 토론을 진행했다. 이들은 국내 소아희귀질환 치료제 접근성 강화 필요성에 공감하는 동시에, 현실적인 한계에 대해서도 설명했다.
국민건강보험공단 신약관리부 김형민 부장은 “약품비 통계에 따르면 희귀의약품의 청구 규모가 상당한 수준으로 증가하고 있고, 환자당 투약 비용도 일반 약제에 비해 상대적으로 크다”며 “희귀질환 치료제 외에 다른 모든 약제와의 형평성, 한정된 재원에 따른 급여 우선순위 결정 부분에 있어 이해관계자, 가입자, 학계 등 이해관계자의 의견 수렴이 필요하다”고 말했다.
다른 국가와의 급여 기준이나 약제 도입 속도에 대한 단순 비교는 어렵다는 의견도 제기됐다. 건강보험심사평가원 약제관리실 김국희 실장은 “미국과 한국은 건강보험 제도가 다르다”며 “단순 비교는 조금 무리가 있지 않나 싶은 측면이 있다”고 했다.
보건복지부 보험약제과 김연숙 과장은 “심평원, 건보공단과 함께 합리적이고 신속하게 급여를 적용할 수 있도록 노력하고 있다”며 “쉽지 않은 일이기 때문에 전문가들과 정부의 행정 역량을 모아서 제도를 계속 발전시켜 나가는 게 중요하다고 생각한다”고 말했다.