최근 희귀질환 치료제가 잇따라 약제급여평가위원회 문턱을 넘으면서 급여 가능성이 높아졌다. 희귀질환과 암을 대상으로 한 다른 제품들도 계속해서 급여 등재에 도전 중인 가운데, 추후 급여를 통해 이들 치료제의 사용 문턱이 낮아질 수 있을지 관심이 집중된다.
◇ 희귀질환 치료제 ‘씨트렐린’·‘빌베이’ 급여 청신호
지난 10일 열린 제7차 약평위 심의 결과에 따르면, 희귀 신경질환인 척수소뇌변성증 치료제 ‘씨트렐린’과 진행성 가족성 간내 담즙 정체증 환자의 가려움증 치료제 ‘빌베이’가 급여 적정성을 인정받았다.
씨트렐린은 허가 10년 만에 약평위 문턱을 넘었다. 2015년 국내 허가 이후 2017년부터 급여 신청을 해왔지만, 임상적 근거 부족 등의 이유로 반려됐다. 이번 약평위에서는 씨트렐린을 ‘정부 제시 약가 이하 수용 시 급여 적정성 있음’이라는 조건부로 비용 효과성을 인정했다.
빌베이는 급여 결정까지 시간을 단축하려는 취지에서 행정 절차를 간소화하는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 1호로 선정된 약이다. 그러나 지난 4월 재심의 판정을 받아 약평위에서 좌절된 바 있다. 이번 약평위에서는 조건부 없이 급여 적정성이 인정됐다. 약평위를 통과한 씨트렐린과 빌베이는 중증암질환심의위원회 통과를 바라보고 있다.
◇ ‘빌로이’·‘웰리렉’, 암질심 재도전
다른 항암제와 희귀질환 치료제들도 급여 도전을 준비를 하고 있다.
먼저 아스텔라스의 전이성 위암 치료제 ‘빌로이’는 이달 초 건강 보험 등재를 위한 신청 서류를 제출했다. 지난 2월 암질심에서 ‘급여 기준 미설정’으로 고배를 마신 후 4개월 만에 신속하게 재신청이 이뤄졌다.
희귀질환인 폰히펠-린다우 증후군 치료제 ‘웰리렉’도 세 번째 급여 도전에 나섰다. 웰리렉은 폰히펠-린다우 증후군의 유일한 표적치료제다. 지난해 4월과 12월 두 차례에 걸쳐 암질심 문턱을 넘지 못했다. 한 달 약값만 2000만원이 넘게 들어 조속한 급여 등재가 필요한 제품으로 주목받는다.
급여 문턱을 넘지 못한 혈액암 치료제들도 재도전에 나설 전망이다. 현재 혈액암 적응증으로 허가된 이중특이항체 치료제는 ‘엡킨리’, ‘룬수미오’, ‘컬럼비’, ‘텍베일리’, ‘탈베이’, ‘엘렉스피오’ 등이다. 이중 ‘엡킨리’만 암질심으로부터 급여 기준 설정 필요성을 인정받았다. 다른 치료제들은 아직 암질심을 통과하지 못했다. 엡킨리가 급여 기준을 인정받은 6월 제5차 암질심에서 텍베일리도 함께 품목에 올랐으나, 급여 기준 미설정에 그쳤다. 11월에 이은 두 번째 실패였다. 엘렉스피오의 경우 지난 2월 암질심 통과 실패 후 다시 급여 신청을 준비 중이다.
◇ 희귀질환 치료제 ‘씨트렐린’·‘빌베이’ 급여 청신호
지난 10일 열린 제7차 약평위 심의 결과에 따르면, 희귀 신경질환인 척수소뇌변성증 치료제 ‘씨트렐린’과 진행성 가족성 간내 담즙 정체증 환자의 가려움증 치료제 ‘빌베이’가 급여 적정성을 인정받았다.
씨트렐린은 허가 10년 만에 약평위 문턱을 넘었다. 2015년 국내 허가 이후 2017년부터 급여 신청을 해왔지만, 임상적 근거 부족 등의 이유로 반려됐다. 이번 약평위에서는 씨트렐린을 ‘정부 제시 약가 이하 수용 시 급여 적정성 있음’이라는 조건부로 비용 효과성을 인정했다.
빌베이는 급여 결정까지 시간을 단축하려는 취지에서 행정 절차를 간소화하는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 1호로 선정된 약이다. 그러나 지난 4월 재심의 판정을 받아 약평위에서 좌절된 바 있다. 이번 약평위에서는 조건부 없이 급여 적정성이 인정됐다. 약평위를 통과한 씨트렐린과 빌베이는 중증암질환심의위원회 통과를 바라보고 있다.
◇ ‘빌로이’·‘웰리렉’, 암질심 재도전
다른 항암제와 희귀질환 치료제들도 급여 도전을 준비를 하고 있다.
먼저 아스텔라스의 전이성 위암 치료제 ‘빌로이’는 이달 초 건강 보험 등재를 위한 신청 서류를 제출했다. 지난 2월 암질심에서 ‘급여 기준 미설정’으로 고배를 마신 후 4개월 만에 신속하게 재신청이 이뤄졌다.
희귀질환인 폰히펠-린다우 증후군 치료제 ‘웰리렉’도 세 번째 급여 도전에 나섰다. 웰리렉은 폰히펠-린다우 증후군의 유일한 표적치료제다. 지난해 4월과 12월 두 차례에 걸쳐 암질심 문턱을 넘지 못했다. 한 달 약값만 2000만원이 넘게 들어 조속한 급여 등재가 필요한 제품으로 주목받는다.
급여 문턱을 넘지 못한 혈액암 치료제들도 재도전에 나설 전망이다. 현재 혈액암 적응증으로 허가된 이중특이항체 치료제는 ‘엡킨리’, ‘룬수미오’, ‘컬럼비’, ‘텍베일리’, ‘탈베이’, ‘엘렉스피오’ 등이다. 이중 ‘엡킨리’만 암질심으로부터 급여 기준 설정 필요성을 인정받았다. 다른 치료제들은 아직 암질심을 통과하지 못했다. 엡킨리가 급여 기준을 인정받은 6월 제5차 암질심에서 텍베일리도 함께 품목에 올랐으나, 급여 기준 미설정에 그쳤다. 11월에 이은 두 번째 실패였다. 엘렉스피오의 경우 지난 2월 암질심 통과 실패 후 다시 급여 신청을 준비 중이다.