소아조로증과 당뇨병성 신장질환 환자를 대상으로 한 임상 연구가 첨단재생의료·첨단바이오의약품 심의위원회 의결을 통과했다.
보건복지부는 지난 26일 ‘2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최했다고 27일 밝혔다.
심의위원회는 양산부산대병원, 이에이치엘셀의원 등의 임상연구계획을 심의했으며, 총 3건(고위험 1건, 중위험 2건) 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결했다.
적합 의결된 첫 번째 과제는 소아조로증 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다. 소아조로증은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 작은 키, 튀어나온 눈, 소악증, 피부노화, 탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행돼 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환이다. 국내에서는 3명의 소아조로증 환자가 보고된다.
해당 연구는 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여함으로써 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 현재 신속·병합 검토제도를 통해 심의위원회 심의와 식품의약품안전처 검토를 동시에 진행 중이며, 식약처 최종 승인을 받으면 연구를 시작할 수 있다.
두 번째 과제는 당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자 본인의 소변에서 분리한 요유래 줄기세포(UDSCs)를 투여하는 중위험 임상연구다. 신장을 기원으로 하는 요유래 줄기세포는 환자로부터 통증과 후유증 없이 채취할 수 있으며, 기존에 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소를 분비해 신장 질환 치료에 잠재적 효능이 있을 것으로 예상된다. 정맥 내 투여할 경우 손상된 부위에 스스로 찾아가는 특성이 있어, 클로소 단백질만 투여했을 때보다 효과적으로 신장에 전달돼 신장 치료 인자를 분비할 수 있다. 이를 통해 당뇨병성 신질환 환자의 손상·섬유화된 사구체, 세뇨관 등 신장 조직을 재생시키고, 신장 기능을 회복시킬 수 있을 것으로 기대된다.
심의위원회 김우기 사무국장은 “첨단재생의료를 이용해 여러 중대·희귀·난치 질환을 치료하기 위한 연구계획을 심의했다”며 “임상연구를 통해 생명이 위급하고 치료가 어려운 환자들에게 치료 기회가 제공될 수 있도록 연구자의 연구계획 작성과 심의위원회의 심의를 충실히 지원하겠다”고 말했다.
보건복지부는 지난 26일 ‘2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최했다고 27일 밝혔다.
심의위원회는 양산부산대병원, 이에이치엘셀의원 등의 임상연구계획을 심의했으며, 총 3건(고위험 1건, 중위험 2건) 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결했다.
적합 의결된 첫 번째 과제는 소아조로증 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다. 소아조로증은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 작은 키, 튀어나온 눈, 소악증, 피부노화, 탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행돼 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환이다. 국내에서는 3명의 소아조로증 환자가 보고된다.
해당 연구는 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여함으로써 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 현재 신속·병합 검토제도를 통해 심의위원회 심의와 식품의약품안전처 검토를 동시에 진행 중이며, 식약처 최종 승인을 받으면 연구를 시작할 수 있다.
두 번째 과제는 당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자 본인의 소변에서 분리한 요유래 줄기세포(UDSCs)를 투여하는 중위험 임상연구다. 신장을 기원으로 하는 요유래 줄기세포는 환자로부터 통증과 후유증 없이 채취할 수 있으며, 기존에 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소를 분비해 신장 질환 치료에 잠재적 효능이 있을 것으로 예상된다. 정맥 내 투여할 경우 손상된 부위에 스스로 찾아가는 특성이 있어, 클로소 단백질만 투여했을 때보다 효과적으로 신장에 전달돼 신장 치료 인자를 분비할 수 있다. 이를 통해 당뇨병성 신질환 환자의 손상·섬유화된 사구체, 세뇨관 등 신장 조직을 재생시키고, 신장 기능을 회복시킬 수 있을 것으로 기대된다.
심의위원회 김우기 사무국장은 “첨단재생의료를 이용해 여러 중대·희귀·난치 질환을 치료하기 위한 연구계획을 심의했다”며 “임상연구를 통해 생명이 위급하고 치료가 어려운 환자들에게 치료 기회가 제공될 수 있도록 연구자의 연구계획 작성과 심의위원회의 심의를 충실히 지원하겠다”고 말했다.