식품의약품안전처는 BMS의 ROS1 표적 폐암치료제 '오그티로(성분명 레포트렉티닙)'를 국내 희귀의약품으로 지정했다고 최근 발표했다.
식약처는 레포트렉티닙을 ▲ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제와 ▲NTRK(신경영양성 티로신 수용체 키나아제) 유전자 융합이 있는 국소 진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 위험이 큰 고형암 치료제로 지정했다고 밝혔다. 오그티로는 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)에서 비소세포폐암치료제로 승인을 받았고, 올해 2월엔 패스트트랙을 통해 NTRK 융합 고형암 치료제 승인 절차를 진행 중이다.
이 약의 유효성은 임상 1·2상 TRIDENT-1을 통해 입증됐다. TKI(티로신 키나제 억제제) 치료 경험이 없는 환자 71명의 환자에게 레포트렉티닙을 사용한 결과, 1차 평가변수인 객관적 반응률(ORR)은 79%로 나타났다. 객관적 반응률은 특정 기간 내 치료받은 환자 중 종양 크기가 감소하는 부분 반응 또는 추가 암 징후가 없는 완전 반응의 비율로 정의됐다. 무진행생존기간(PFS)은 이전 표적 치료제보다 2배 가까이 증가했다.
또 레포트렉티닙은 같은 임상에서 이전 표적치료제에 내성을 보인 환자에 대한 효능도 평가했다. 56명의 내성 환자에게 레포트렉티닙을 사용한 결과, 객관적 반응률은 38%, 무진행생존기간은 9개월로 나타났다. 특히 내성 돌연변이(G2032R)까지 보인 환자 17명 사이에서는 객관적 반응률 59%, 무진행생존기간 9.2개월이라는 결과가 나왔다.
식약처는 레포트렉티닙을 ▲ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제와 ▲NTRK(신경영양성 티로신 수용체 키나아제) 유전자 융합이 있는 국소 진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 위험이 큰 고형암 치료제로 지정했다고 밝혔다. 오그티로는 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)에서 비소세포폐암치료제로 승인을 받았고, 올해 2월엔 패스트트랙을 통해 NTRK 융합 고형암 치료제 승인 절차를 진행 중이다.
이 약의 유효성은 임상 1·2상 TRIDENT-1을 통해 입증됐다. TKI(티로신 키나제 억제제) 치료 경험이 없는 환자 71명의 환자에게 레포트렉티닙을 사용한 결과, 1차 평가변수인 객관적 반응률(ORR)은 79%로 나타났다. 객관적 반응률은 특정 기간 내 치료받은 환자 중 종양 크기가 감소하는 부분 반응 또는 추가 암 징후가 없는 완전 반응의 비율로 정의됐다. 무진행생존기간(PFS)은 이전 표적 치료제보다 2배 가까이 증가했다.
또 레포트렉티닙은 같은 임상에서 이전 표적치료제에 내성을 보인 환자에 대한 효능도 평가했다. 56명의 내성 환자에게 레포트렉티닙을 사용한 결과, 객관적 반응률은 38%, 무진행생존기간은 9개월로 나타났다. 특히 내성 돌연변이(G2032R)까지 보인 환자 17명 사이에서는 객관적 반응률 59%, 무진행생존기간 9.2개월이라는 결과가 나왔다.
한편 ROS1 돌연변이 폐암은 전체 폐암의 2%를 차지한다. 현재 표준 치료법은 돌연변이 유전자를 조준하는 표적항암제를 사용하는 것으로, 주로 '크리조티닙'과 '엔트랙티닙'이 사용된다. 레포트렉티닙이 식약처의 최종 허가를 받을 경우, ROS1 돌연변이 폐암 치료를 위한 선택지가 추가될 전망이다.