아베오나 테라퓨틱스(아베오나)는 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 치료제 후보 물질 ‘프라데마진 자미케라셀(pz-cel)’의 미국 식품의약국(FDA) 승인이 반려됐다고 22일 밝혔다.
프라데마진 자미케라셀은 수포성 표피박리증 치료를 위해 병변에 부착하는 시트지 형태의 세포 치료제 후보 물질로, 지난해 11월 미국 FDA 허가 신청이 접수됐다. 애초 프라데마진 자미케라셀의 승인 여부는 5월 25일 내에 결정될 예정이었으나, FDA는 아베오나에 완전 응답 서신(CRL)을 통해 예정 기한에 승인 여부를 확정할 수 없다고 통보했다.
아베오나는 미국 FDA에 허가 신청서를 접수할 당시 임상 3상 ‘VIITAL 시험’과 임상 1/2a상 시험에서 도출된 효능과 안전성 자료를 근거로 제출했다. 그러나 FDA는 아베오나 측에 화학·제조·관리(CMC) 문제를 지적하고, 제조 및 출하 방법에 대한 추가 정보 제출을 요청했다.
다만 아베오나는 FDA가 프라데마진 자미케라셀의 임상 유효성과 안전성에 관해 지적하지 않았으며, 새로운 임상시험 등에 대한 요구는 없었다고 밝혔다. 아베오나는 제조·출하 관련 문제 해결 이후 올해 3분기 승인신청서를 다시 제출할 수 있을 것이라고 밝혔다.
아베오나 비쉬 셰사드리 대표는 "허가신청 반려는 유감이다"면서도 "FDA의 요구에 응답하기 위해 필요한 화학, 제조 및 품질관리 정보를 제출하고자 최선을 다하고 있다"고 말했다. 그는 "이른 시일 내에 프라데마진 자미케라셀이 열성 이영양형 수포성 표피박리증 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓰겠다"고 말했다.
한편 수포성 표피박리증은 케라틴 또는 콜라겐 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 희귀병으로, 5만분의 1의 확률로 발생한다. 수포성 표피박리증 환자는 피부가 매우 연약해져 작은 자극에도 피부층이 분리되고 수포가 형성된다. 때문에 3도 화상을 입었을 때와 비슷한 통증을 느낀다.
프라데마진 자미케라셀은 수포성 표피박리증 치료를 위해 병변에 부착하는 시트지 형태의 세포 치료제 후보 물질로, 지난해 11월 미국 FDA 허가 신청이 접수됐다. 애초 프라데마진 자미케라셀의 승인 여부는 5월 25일 내에 결정될 예정이었으나, FDA는 아베오나에 완전 응답 서신(CRL)을 통해 예정 기한에 승인 여부를 확정할 수 없다고 통보했다.
아베오나는 미국 FDA에 허가 신청서를 접수할 당시 임상 3상 ‘VIITAL 시험’과 임상 1/2a상 시험에서 도출된 효능과 안전성 자료를 근거로 제출했다. 그러나 FDA는 아베오나 측에 화학·제조·관리(CMC) 문제를 지적하고, 제조 및 출하 방법에 대한 추가 정보 제출을 요청했다.
다만 아베오나는 FDA가 프라데마진 자미케라셀의 임상 유효성과 안전성에 관해 지적하지 않았으며, 새로운 임상시험 등에 대한 요구는 없었다고 밝혔다. 아베오나는 제조·출하 관련 문제 해결 이후 올해 3분기 승인신청서를 다시 제출할 수 있을 것이라고 밝혔다.
아베오나 비쉬 셰사드리 대표는 "허가신청 반려는 유감이다"면서도 "FDA의 요구에 응답하기 위해 필요한 화학, 제조 및 품질관리 정보를 제출하고자 최선을 다하고 있다"고 말했다. 그는 "이른 시일 내에 프라데마진 자미케라셀이 열성 이영양형 수포성 표피박리증 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓰겠다"고 말했다.
한편 수포성 표피박리증은 케라틴 또는 콜라겐 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 희귀병으로, 5만분의 1의 확률로 발생한다. 수포성 표피박리증 환자는 피부가 매우 연약해져 작은 자극에도 피부층이 분리되고 수포가 형성된다. 때문에 3도 화상을 입었을 때와 비슷한 통증을 느낀다.
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