美 FDA, 고형암 세포 치료제 최초 허가
미국 식품의약국(FDA)이 고형암 대상의 세포 치료제를 최초로 허가했다. 기존 카티(CAR-T) 치료제 등 세포 치료제는 일부 혈액암 치료만 가능했는데, 고형암으로도 치료 범위를 확대된 것이다.
바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 최근 FDA는 절제 불가능 또는 전이성 흑색종 환자를 치료하기 위한 최초의 세포치료제를 승인했다고 밝혔다. FDA가 허가한 고형암 세포 치료제는 아이오반스 바이오테라퓨틱스의 '암타그비’다. 이 치료제는 고형암의 일종인 흑색종을 대상으로 한 최초의 종양 침윤 림프구(TIL) 치료제다. 아이오반스는 암타그비 치료제의 가격을 환자당 51만5000달러(약 6억 9000만원)로 책정한 것으로 알려졌다.
기존에 카티(CAR-T) 치료제는 일부 혈액암만을 치료할 수 있었다. 그 이유는 고형 종양에는 CAR-T 세포가 표적으로 삼을 수 있는 적절한 세포 표면 바이오마커가 없기 때문이다. 하지만 면역체계는 암세포 표면의 독특한 바이오마커를 인식하고 공격을 시작할 수 있는 TIL 세포를 자연적으로 생성하기 때문에 TIL 세포 치료제로 고형암 표적에 대한 문제를 해결할 수 있었다는 것.
암타그비는 환자 자신의 T세포로 구성된 종양 유래 자가 T세포 면역 치료제다. 기존의 CAR-T 세포치료제와 마찬가지로 TIL 세포치료제는 개별 환자의 면역 세포를 이용해 제조된다. 먼저 치료 전 수술 중에 환자의 종양 조직 일부를 제거하고, 종양 조직에서 환자의 T세포를 분리한 이후 추가로 제조한 다음 단일 용량 주사제로 동일한 환자에게 다시 주입하는 방식이다.
임상 결과에 따르면 암타그비 권장 용량으로 치료받은 환자 73명 중에 객관적 반응률은 31.5% 였다. 이 중에 완전관해는 3명(4.1%), 부분관해는 20명(27.4%)으로 나타났다. 치료에 반응한 환자 중에 56.5%, 47.8%, 43.5%는 각각 6개월, 9개월, 12개월에 종양 진행이나 사망 없이 반응을 유지했다.
이번 치료제는 FDA 가속승인 경로를 통해 승인됐다. 이 경로는 일반적으로 환자가 유망한 치료법에 조기 접근할 수 있는 기회를 제공하는 동시에, 회사는 예상되는 임상적 이점을 확인하기 위해 추가 시험을 수행해야 한다. 현재는 임상적 이점을 검증하기 위한 확증 임상시험을 진행하고 있다.
한편, 흑색종은 피부암의 한 형태라고 할 수 있다. 햇빛이나 실내 태닝으로 인해 발생할 수 있는 자외선에 노출되어 발생하는 경우가 많다. 흑색종은 전체 피부암의 약 1%에 불과하지만 암 관련 사망의 상당수를 차지하고 있다. 흑색종은 조기에 발견하고 치료하지 않으면, 신체 다른 부위로 퍼져 전이성 질환을 유발할 가능성이 높다.
바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 최근 FDA는 절제 불가능 또는 전이성 흑색종 환자를 치료하기 위한 최초의 세포치료제를 승인했다고 밝혔다. FDA가 허가한 고형암 세포 치료제는 아이오반스 바이오테라퓨틱스의 '암타그비’다. 이 치료제는 고형암의 일종인 흑색종을 대상으로 한 최초의 종양 침윤 림프구(TIL) 치료제다. 아이오반스는 암타그비 치료제의 가격을 환자당 51만5000달러(약 6억 9000만원)로 책정한 것으로 알려졌다.
기존에 카티(CAR-T) 치료제는 일부 혈액암만을 치료할 수 있었다. 그 이유는 고형 종양에는 CAR-T 세포가 표적으로 삼을 수 있는 적절한 세포 표면 바이오마커가 없기 때문이다. 하지만 면역체계는 암세포 표면의 독특한 바이오마커를 인식하고 공격을 시작할 수 있는 TIL 세포를 자연적으로 생성하기 때문에 TIL 세포 치료제로 고형암 표적에 대한 문제를 해결할 수 있었다는 것.
암타그비는 환자 자신의 T세포로 구성된 종양 유래 자가 T세포 면역 치료제다. 기존의 CAR-T 세포치료제와 마찬가지로 TIL 세포치료제는 개별 환자의 면역 세포를 이용해 제조된다. 먼저 치료 전 수술 중에 환자의 종양 조직 일부를 제거하고, 종양 조직에서 환자의 T세포를 분리한 이후 추가로 제조한 다음 단일 용량 주사제로 동일한 환자에게 다시 주입하는 방식이다.
임상 결과에 따르면 암타그비 권장 용량으로 치료받은 환자 73명 중에 객관적 반응률은 31.5% 였다. 이 중에 완전관해는 3명(4.1%), 부분관해는 20명(27.4%)으로 나타났다. 치료에 반응한 환자 중에 56.5%, 47.8%, 43.5%는 각각 6개월, 9개월, 12개월에 종양 진행이나 사망 없이 반응을 유지했다.
이번 치료제는 FDA 가속승인 경로를 통해 승인됐다. 이 경로는 일반적으로 환자가 유망한 치료법에 조기 접근할 수 있는 기회를 제공하는 동시에, 회사는 예상되는 임상적 이점을 확인하기 위해 추가 시험을 수행해야 한다. 현재는 임상적 이점을 검증하기 위한 확증 임상시험을 진행하고 있다.
한편, 흑색종은 피부암의 한 형태라고 할 수 있다. 햇빛이나 실내 태닝으로 인해 발생할 수 있는 자외선에 노출되어 발생하는 경우가 많다. 흑색종은 전체 피부암의 약 1%에 불과하지만 암 관련 사망의 상당수를 차지하고 있다. 흑색종은 조기에 발견하고 치료하지 않으면, 신체 다른 부위로 퍼져 전이성 질환을 유발할 가능성이 높다.