신약이 드물었던 직결장암 분야 치료제와 희귀질환인 시신경척수염 치료제가 급여권 진입을 위한 첫발을 뗐다.
건강보험심사평가원은 2023년 제8차 약제급여평가위원회를 열고, 총 6개 신약에 대한 급여적정성 심의결과를 3일 공개했다. 이날 급여 적정성을 인정받은 약제는 ▲비라토비캡슐 ▲엔스프링 ▲젬퍼리주 ▲제포시아 캡슐·제포시아캡슐스타터팩 등 총 4개 품목이다.
먼저 오노약품공업주식회사의 '비라토비(성분명 엔코라페닙)'은 BRAF V600E 변이가 확인된 전이성 직결장암 치료제다. 지난 2021년 8월 품목허가를 받았으나 급여논의가 지연됐다. 대장암 환자의 5% 미만을 차지하는 BRAF V600E 변이 전이성 직결장암은 재발이 잦고, 기존 치료제는 효과도 거의 없어 환자의 기대수명은 1년 미만이다. 그 때문에 환자들의 빠른 급여 적용이 촉구됐으나 1년 반만에 급여 적정성을 인정받는 데 성공했다. 현재 비라토비를 비급여로만 사용해야 하고, 이를 비급여로 사용하면 한 달에 800~1000만원이 든다.
로슈의 '엔스프링(성분명 사트랄리주맙)'은 시신경 척수염(시신경 척수염 범주질환) 치료제다. 시신경 척수염은 자가면역 희귀질환으로 재발 시 실명, 사지·몸통 마비 등의 심각한 후유증이 생긴다. 재발이 반복되면 5년 내에 62%가 실명하고, 50%의 환자는 휠체어를 타야 할 정도로 운동 기능을 상실한다고 알려졌다. 그래서 시신경 척수염 치료는 재발을 막는 게 중요한데, 엔스프링은 1차 치료제로 사용하는 '리툭시맙'보다 재발 위험률을 낮추는 효과가 좋다. 재발을 예방하려면 꾸준히 약을 사용해야 하는데 보험이 적용되지 않은 엔스프링의 1년 치료비용은 2억1000~5000만원이라 사실상 사용이 불가능한 상태다.
GSK의 '젬퍼리주(성분명 도스탈리맙)'는 재발성 또는 진행성 불일치 복구결함(dMMR)과 고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 자궁내막암에 사용하는 면역항암제다. 젬퍼리주는 면역세포(T세포) 표면에 발현된 PD-1을 이용해 면역세포의 공격을 회피하는 암세포의 생존 기전을 차단해 면역세포가 암세포를 제거할 수 있도록 돕는다.
건강보험심사평가원은 2023년 제8차 약제급여평가위원회를 열고, 총 6개 신약에 대한 급여적정성 심의결과를 3일 공개했다. 이날 급여 적정성을 인정받은 약제는 ▲비라토비캡슐 ▲엔스프링 ▲젬퍼리주 ▲제포시아 캡슐·제포시아캡슐스타터팩 등 총 4개 품목이다.
먼저 오노약품공업주식회사의 '비라토비(성분명 엔코라페닙)'은 BRAF V600E 변이가 확인된 전이성 직결장암 치료제다. 지난 2021년 8월 품목허가를 받았으나 급여논의가 지연됐다. 대장암 환자의 5% 미만을 차지하는 BRAF V600E 변이 전이성 직결장암은 재발이 잦고, 기존 치료제는 효과도 거의 없어 환자의 기대수명은 1년 미만이다. 그 때문에 환자들의 빠른 급여 적용이 촉구됐으나 1년 반만에 급여 적정성을 인정받는 데 성공했다. 현재 비라토비를 비급여로만 사용해야 하고, 이를 비급여로 사용하면 한 달에 800~1000만원이 든다.
로슈의 '엔스프링(성분명 사트랄리주맙)'은 시신경 척수염(시신경 척수염 범주질환) 치료제다. 시신경 척수염은 자가면역 희귀질환으로 재발 시 실명, 사지·몸통 마비 등의 심각한 후유증이 생긴다. 재발이 반복되면 5년 내에 62%가 실명하고, 50%의 환자는 휠체어를 타야 할 정도로 운동 기능을 상실한다고 알려졌다. 그래서 시신경 척수염 치료는 재발을 막는 게 중요한데, 엔스프링은 1차 치료제로 사용하는 '리툭시맙'보다 재발 위험률을 낮추는 효과가 좋다. 재발을 예방하려면 꾸준히 약을 사용해야 하는데 보험이 적용되지 않은 엔스프링의 1년 치료비용은 2억1000~5000만원이라 사실상 사용이 불가능한 상태다.
GSK의 '젬퍼리주(성분명 도스탈리맙)'는 재발성 또는 진행성 불일치 복구결함(dMMR)과 고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 자궁내막암에 사용하는 면역항암제다. 젬퍼리주는 면역세포(T세포) 표면에 발현된 PD-1을 이용해 면역세포의 공격을 회피하는 암세포의 생존 기전을 차단해 면역세포가 암세포를 제거할 수 있도록 돕는다.
BMS제약의 '제포시아 캡슐·제포시아캡슐스타터팩(성분명 오자니모드)'은 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염 치료제다. 이 약은 평가금액 이하를 수용할 경우 급여 적정성을 인정할 수 있다는 조건부 급여 적정성 인정을 받았다.
반면, 아스트라제네카의 신경섬유종 신약 '코셀루고(성분명 셀루메디닙황산염)'는 재논의 판정을 받정을 받았다. 신경섬유종은 신경계, 뼈, 피부에 발육 이상을 초래하는 난치성 희귀질환이다. 전신성, 진행성 질환인데다 신경을 따라 종양이 생기기 때문에 종양 제거가 불가능한 경우가 많다. 코셀루고는 섬유종의 크기를 줄여주고, 종양이 커지는 속도를 늦춰주기에 임상현장의 급여 요구가 높았으나 급여 적정성을 인정받지 못했다.
BMS 제약의 '레블로질주(성분명 루스파터셉트)'는 비급여 판정을 받았다. 레블로질주는 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(NDS-RS) 또는 골수형성이상/골수증식종양(MDS/MPN-RS-T)과 적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈에 사용하는 약이다. 심평원은 이 약이 급여 적정성이 없다고 판단했다.
반면, 아스트라제네카의 신경섬유종 신약 '코셀루고(성분명 셀루메디닙황산염)'는 재논의 판정을 받정을 받았다. 신경섬유종은 신경계, 뼈, 피부에 발육 이상을 초래하는 난치성 희귀질환이다. 전신성, 진행성 질환인데다 신경을 따라 종양이 생기기 때문에 종양 제거가 불가능한 경우가 많다. 코셀루고는 섬유종의 크기를 줄여주고, 종양이 커지는 속도를 늦춰주기에 임상현장의 급여 요구가 높았으나 급여 적정성을 인정받지 못했다.
BMS 제약의 '레블로질주(성분명 루스파터셉트)'는 비급여 판정을 받았다. 레블로질주는 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(NDS-RS) 또는 골수형성이상/골수증식종양(MDS/MPN-RS-T)과 적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈에 사용하는 약이다. 심평원은 이 약이 급여 적정성이 없다고 판단했다.