"세상에 없던 藥 내놓는다" 종근당, 글로벌 혁신신약 개발 속도

5년 연속 임상시험 건수 최대 1위, 1600억원 이상의 대규모 연구개발비 투자 등으로 주목을 받은 종근당이 글로벌 혁신신약 개발에 박차를 가하고 있다. 종근당은 '세상에 없던 신약(First-in-class)'과 '미충족 수요(Unmet needs) 의약품' 개발을 목표로 글로벌 제약기업으로 자리를 굳히겠다는 의지를 드러냈다. 최근 종근당은 유전자치료제, 세포치료제 등 첨단바이오의약품으로 신약개발 범위를 확대하고 있다. 연구개발과 투자에 대한 노력은 서서히 나타나고 있다.

바이오의약품 개발로 미래먹거리 확보

종근당은 지난해 10월 식품의약품안전처에서 황반변성치료제 바이오시밀러 '루센비에스(CKD-701)' 품목 허가를 받았다. 루센비에스는 라니비주맙을 주성분으로 하는 고순도의 루센티스 바이오시밀러로 종근당의 순수 독자 기술인 항체절편 원료제조 기술로 양산되어 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 등에 사용되는 안과질환 치료제다. 황반변성은 눈 망막에서 빛을 받아들이는 조직인 황반이 노화와 염증으로 기능을 잃거나 심할 경우 실명에 이르게 하는 심각한 질환이다. 전 세계적인 고령화 현상으로 환자수가 지속적으로 증가하고 있다.

종근당은 2012년 바이오시밀러 자체 플랫폼 기술을 적용해 고생산성 균주를 개발하고 라니비주맙 항체 원료의약품의 제조기술을 확보했다. 임상 3상에서 약물 투여 후 3·6·12개월이 경과한 시점에서 각각 15글자 미만의 시력 손실 및 시력 호전을 보인 환자의 비율과 최대교정시력의 평균 변화, 중심망막 두께 변화 등의 지표에서 약물 효능 및 기타 약동학, 면역원성, 안전성 모두 오리지널 약물과 임상적 동등성을 확인했다. 제품이 출시되면 종근당은 320억원 규모의 국내 시장과 2000억원 규모의 동남아 및 중동지역을 대상으로 루센비에스의 글로벌 시장을 확대해 나갈 계획이다.

종근당은 바이오신약 개발에도 도전하고 있다. 지난 9월 유럽종양학회에서 항암이중항체 바이오신약인 CKD-702의 임상 2상 권장용량을 결정하고 약동학적 특징, 안전성 및 항종양효과를 평가한 임상 1상 Part 1 결과를 발표하며 그 가능성을 확인했다.

CKD-702는 암세포주에서 암의 성장과 증식에 필수적인 상피세포성장인자 수용체(EGFR)와 간세포성장인자 수용체(c-Met)를 동시에 표적하는 항암이중항체다. EGFR과 cMET에 동시에 결합해 두 수용체의 분해를 유도하고 신호를 차단하여 암세포 증식을 억제한다. 또한 면역세포가 암세포에 살상기능을 발휘하도록 돕는 항체 의존성 세포 독성(ADCC)을 일으키는 작용기전으로 표적항암제의 내성 문제를 해결할 수 있는 바이오 신약으로 기대를 모으고 있다.

종근당은 현재 비소세포폐암을 적응증으로 CKD-702의 임상 1상 Part 2를 진행 중이다. 향후 바이오마커를 기반으로 선별된 환자의 치료 효과를 확인하여 미충족 수요가 높은 다양한 암으로 적용범위를 확대하는 연구도 진행할 계획이다.

글로벌 시장이 주목하는 혁신신약

종근당은 지난해 5월 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회에서 유전성 말초신경병증인 샤르코-마리-투스(CMT) 신약 CKD-510의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표했다. CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6 (HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질이다. 현재까지 세계적으로 샤르코-마리-투스 치료제로 허가된 치료 약물이 없으나, CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

발표에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성을 입증했다. CKD-510은 Late-breaking poster로 채택돼 말초신경 분야의 전문가들로부터 주목을 받았다. Late-breaking poster는 학회 자료제출 마감 이후라도 새로운 결과나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물일 경우 추가적인 발표 기회를 제공하는 제도다. 종근당은 CKD-510의 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 보고, 유럽 임상 2상을 준비하고 있다.

또한 종근당은 지난해 8월 스페인 바로셀로나에서 열린 유럽심장학회에서 심방세동 치료제로의 개발 가능성을 확인한 CKD-510의 전임상 연구 결과를 발표했다. 전임상 결과에 따르면 CKD-510은 심방세동 환자에서 일어나는 미세소관(Microtubule) 붕괴 억제를 통해 칼슘이온(Ca2＋)의 이동을 정상화해 심방세동 부담을 감소시키고 좌심실 기능을 향상시키는 것으로 나타났다. 현재 치료제로는 이온채널차단제(Ion Channel Blocker)가 있지만 불충분한 약효와 동서맥, 심실부정맥 등 안전성의 이유로 보다 효과적인 약물에 대한 미충족 요구가 높다.

CKD-510은 심장의 리듬 조절과 심박수 조절 치료뿐만 아니라 질환의 근본 원인도 개선하는 새로운 개념의 치료제로 기대를 받고 있다. 종근당은 이번 전임상 결과를 바탕으로 심방세동뿐만 아니라 다양한 심장질환에서 치료제로써 가능성을 확인하기 위해 연구를 진행해 나갈 계획이다.