[메디컬투데이=양정의 기자] 한국노바티스는 2025년 미국혈액학회(ASH)에서 만성골수성백혈병(CML) 치료제 셈블릭스(성분명: 애시미닙)의 1차 치료 관련 주요 임상 결과와 실사용 데이터 기반 분석을 공개했다.

셈블릭스는 국내 최초로 허가된 STAMP 억제제로, 이번 발표는 CML 환자의 장기 치료에서 내약성과 삶의 질 개선에 대한 중요한 근거를 제시했다.

CML은 장기간 지속적 치료가 필요하며, 시간이 지남에 따라 내약성을 평가하는 것이 필수적이다. 또한 경미한 이상반응이라도 누적되면 환자의 복약 순응도와 일상생활 기능을 저해해 치료 지속성을 떨어뜨리고 임상 결과 악화로 이어질 수 있다. 이에 따라 이상반응 관리가 치료 전략 수립의 핵심 요소로 부각되고 있다.

한국노바티스가 발표한 ASC4FIRST 임상시험은 신규 진단 CML 환자를 대상으로 셈블릭스를 1세대 및 2세대 TKI(이매티닙, 다사티닙, 닐로티닙, 보수티닙)와 비교했다. 48주 시점에서 셈블릭스는 MMR(분자학적 완전 반응) 달성률이 67.7%로 비교군 49.0%를 상회했으며, 96주 시점에서도 우수한 MMR 유지율을 기록했다.

내약성 측면에서 ASC4FIRST의 96주 탐색적 분석 결과 셈블릭스 투여군은 이상반응 없는 기간이 기존 TKI 대비 최대 4~5배 길었다. 전체 치료 기간 중 이상반응 없이 지낸 날 비율은 셈블릭스가 15.7~22.6%인 반면 이매티닙과 2세대 TKI는 각각 3.5%, 4.3%에 그쳤다. 환자가 체감하는 증상성 이상반응이 전혀 없던 날 비율 역시 셈블릭스가 최대 세 배 높았다.

환자보고결과(PRO) 평가에서도 셈블릭스 투여군은 피로, 통증, 식욕저하, 오심 등 주요 증상의 개선과 함께 전반적인 삶의 질 향상을 보였다. FACIT-GP 설문에서는 “치료 부작용이 전혀 신경 쓰이지 않는다”고 응답한 비율이 셈블릭스군에서 67.0%로 기존 TKI군(46.1%)보다 높았다. 또한 상대 용량 강도(RDI)를 90% 이상 유지한 환자 비율도 셈블릭스가 더 높게 나타났다.

실제 진료환경을 반영한 HJKC3 레지스트리 데이터를 활용한 분석에서는 셈블릭스를 투여받은 환자가 위장관계 및 혈액학적 이상반응 발생률에서 다른 TKI 대비 낮은 수치를 보였으며 HJKC3 데이터에 따르면 이매티닙, 다사티닙, 닐로티닙 모두 약 30% 이상의 환자가 내약성 문제로 인해 치료를 중단했다.

셈블릭스는 국내에서 최초로 STAMP 억제제로 승인받아 Ph+ CML 환자 중 두 가지 이상의 TKI 치료 경험이 있는 경우 사용 가능하며, 지난해 보험 급여 적용 후 올해에는 CML의 1차 치료 적응증까지 확대됐다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “이번 ASH 발표는 셈블릭스가 CML 초기 치료 단계에서 효과뿐 아니라 내약성과 이상반응 관리 측면에서도 임상적 혜택을 제공할 수 있음을 보여주는 중요한 이정표”라며 “국내 환자들의 미충족 수요 해소를 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 밝혔다.