[메디컬투데이=박성하 기자] 젬백스가 진행성핵상마비(PSP) 치료제로 개발 중인 ‘GV1001’의 2상 연장 임상시험 투약을 모두 완료했다고 23일 밝혔다. 이번 임상시험은 총 18개월에 걸쳐 진행되었으며, 67명의 환자가 참여해 투약 및 마지막 관찰까지의 과정을 마쳤다.

지난 2023년 6월 첫 환자 등록으로 시작된 PSP 2상 선행 임상시험은 식품의약품안전처(식약처)의 승인을 받아 연장 임상시험으로 이어졌다. 연장 임상시험에는 선행 임상시험 대상자의 85% 이상이 참여하며 높은 참여율을 보였다.

젬백스는 이미 선행 임상시험을 통해 GV1001의 PSP 치료제로서의 가능성을 확인한 바 있다. 선행 임상의 초기 결과에서는 GV1001 0.56mg 투여군에서 내약성과 함께 질환 진행을 늦추는 경향성이 관찰되었다. 최근에는 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산 분석한 중간 결과에서 외부 대조군 대비 통계적으로 유의미한 효과를 확인했다고 회사 측은 전했다.

현재 젬백스는 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 PSP 2상 임상시험 결과를 수령하기 위한 데이터 분석 작업을 진행 중이다. 결과 수령 후에는 주요 전문가(Key Opinion Leader)들과의 전략적 소통을 통해 글로벌 3상 임상시험 디자인을 구체화할 계획이다.

회사는 체계적인 사전 준비를 바탕으로 차기 임상시험 단계로의 신속한 진입이 가능할 것으로 전망하고 있다. 또한, 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙 및 희귀의약품 지정, 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품 지정은 GV1001의 글로벌 3상 임상시험 진행에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대된다.

c 관계자는 "장기간 연구에 참여해 준 환자와 의료진에게 감사드린다"며, "내년 PSP 글로벌 3상 임상시험 개시를 목표로 전사적인 노력을 기울이고 있으며, 세계 최초 PSP 치료제 개발에 최선을 다하겠다"고 밝혔다.