[메디컬투데이=양정의 기자] 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약 개발 전문 기업 이엔셀이 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 식품의약품안전처에 임상 1b/2a상 변경 신청을 완료하고 통합 임상에 본격적으로 돌입했다고 밝혔다. 이번 통합 임상 전략을 통해 이엔셀은 임상 진행 속도를 가속화할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

특히, 임상 1b상 종료 후 2a상으로 넘어가는 데 소요되는 시간을 대폭 줄여 전체적인 신약 개발 속도를 높일 수 있다는 평가가 나온다. 또한, 하나의 임상시험계획서 안에서 안전성과 유효성을 동시에 평가함으로써 불필요한 행정 절차와 자원 낭비를 줄일 수 있어 개발 비용 부담이 큰 희귀질환 치료제 개발에 유리한 통합 임상 전략이라는 분석이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각 및 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001을 반복 투여했을 때의 안전성 및 유효성 평가를 위해 설계되었으며, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험 책임자를 맡고 있다. 이엔셀에 따르면, 고용량군 환자 대상 첫 투여는 2024년 12월에 개시되었으며, 저용량군(1.25 × 106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성검토위원회를 통과한 후 고용량군 투여를 진행했다.

저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했으며, 최근 환자 투여 종료 후 안전성검토위원회를 통과하며 임상 1b 단계에서 안전성 및 내약성, 그리고 탐색적 유효성까지 긍정적인 결과를 확인했다.

이엔셀은 이번 통합 임상을 통해 임상 1b상에서는 EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(MTD) 및 임상 2a상 임상시험의 권장용량(RP2D)을 결정할 계획이다. 또한, 임상 2a상에서는 베이스라인(visit 2) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 변화량을 통해 위약 대비 EN001의 유효성을 평가한다는 방침이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 하는 것으로 알려졌다.

지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정되기도 했다. 특히, CMT는 희귀질환으로 분류되어 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있어 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 및 참여 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환 신약에 대한 기대감이 높아지고 있다.

이엔셀 관계자는 "EN001은 저용량군 및 고용량군 환자 투여 시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로의 변경 신청을 완료했다"며, "임상 1b/2a상으로 진입하게 된 만큼 보다 속도감 있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

한편, 이엔셀은 2024년 CMT 1E 환자들을 대상으로 진행한 임상 연구를 성공적으로 종료한 바 있어 현재 삼성서울병원과 함께 첨단재생치료 개시를 준비 중이다.