[메디컬투데이=양정의 기자] 박셀바이오가 자사의 골수유래세포를 활용한 확장성 심근병증, 특히 말기 심부전 치료에 대한 첨단재생의료 임상연구가 정부 승인을 받았다고 30일 밝혔다.

보건복지부는 지난 24일, 2025년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했다. 심의 결과, 전남대학교병원이 박셀바이오로부터 제공받은 자가 골수유래 단핵세포를 이용해 국내 최초로 실시하는 확장성 심근병증 첨단재생의료 임상연구를 '적합 의결'했다.

이번 승인으로 박셀바이오가 재생의료기관에 세포치료제를 제공해 진행하는 정부 승인 첨단재생의료 임상연구는 소세포폐암, 췌장암에 이어 확장성 심근병증까지 총 3건으로 늘어났다.

이번 임상연구는 6개월 이상 최적의 심부전 치료를 받았음에도 증상이 개선되지 않는 비허혈성 확장성 심근병증 환자를 대상으로 진행된다.

확장성 심근병증은 심장 벽이 얇아지고 늘어나 심장이 혈액을 제대로 펌프질하지 못하게 되는 질환으로, 심부전, 부정맥, 혈전, 심정지 등을 유발할 수 있다. 특히 말기 심부전의 경우 심장 이식이나 좌심실보조장치(LVAD) 삽입 외에는 뚜렷한 치료법이 없는 실정이다.

심두선 전남대학교병원 순환기내과 교수는 "말기 심부전은 5년 내 사망률이 50%에 달하는 심각한 질환"이라며, "심장 이식과 같은 큰 수술 외에는 치료 옵션이 제한적인 상황에서, 저위험 자가 골수유래 단핵세포를 활용한 이번 치료의 효능이 입증된다면 확장성 심근병증 치료에 획기적인 전기가 마련될 수 있을 것"이라고 기대감을 표했다.

박셀바이오는 이번 연구를 통해 항암 면역치료제 중심의 기존 파이프라인에서 벗어나, 저위험 비종양성 질환으로 연구개발 영역을 확장하는 중요한 전환점이 될 것으로 전망하고 있다.

이제중 박셀바이오 대표는 "면역세포치료제 분야에서 축적한 기술력을 바탕으로 심혈관계 난치질환 분야로 연구 범위를 확장하게 되어 뜻깊다"며, "이번 연구를 통해 자가골수유래세포의 치료 효능과 안전성을 검증하고, 비종양성 치료제 개발의 새로운 전기를 마련하겠다"고 포부를 밝혔다.

한편, 박셀바이오는 최근 재생의료기관의 위탁을 받아 세포치료제를 개발 및 생산할 수 있는 CDMO 시설 구축을 완료했다. 지난해 전남 화순에 GMP 시설을 완공하고 NK세포치료제 및 CAR 세포치료제 제조시설에 대한 식품의약품안전처의 인허가를 획득한 데 이어, 올해 2월에는 자가골수세포 처리시설에 대해서도 허가를 받았다. 또한, 3월에는 전남대병원과 인체세포 공급 의향서를 체결하고 6월에는 인체세포 등 관리업 허가까지 받으면서 CDMO 사업 진출을 본격화하고 있다.