[메디컬투데이=양정의 기자] 제넥신이 mRNA 기반 TPD (Targeted Protein Degrader) 플랫폼인 EPDeg™ bioPROTAC의 최신 개발 현황을 공개할 예정이라고 밝혔다. 최재현 제넥신 연구개발 총괄 대표이사는 오는 7월 22일 미국 보스턴에서 개최되는 '제5회 mRNA 기반 치료제 써밋 2025'에서 주최측의 초청을 받아 발표를 진행한다.

최 대표는 "mRNA 기반 표적단백질분해제 개발 진행 현황"이라는 주제로 발표에 나서 제넥신의 독자적인 플랫폼 기술 발전 과정과 차별화된 강점, 향후 기술 방향성을 제시할 계획이다.

EPDeg™ bioPROTAC은 합성 나노바디 기반의 표적 단백질 결합체와 E3 ligase를 융합하는 구조로, 기존 저분자화합물 기반 PROTAC의 한계를 극복하고 개발 효율성과 조직 특이성을 높인 차세대 기술로 평가받는다. 제넥신 측은 질병 유발 단백질을 선택적으로 분해하여 암세포를 제거하는 치료 효과를 기대할 수 있다고 설명했다. 특히 이번 발표에서는 mRNA 코딩 기술과 특정 장기 전달 LNP 기술이 결합된 TPD 플랫폼으로서의 확장 가능성과 혁신성에 초점을 맞춰 mRNA 치료제 개발 분야 글로벌 기업들과 기술 수출 논의를 활발히 진행할 예정이다.

이번 발표에서는 주요 bioPROTAC 파이프라인인 GX-BP1과 GX-BP2의 최근 전임상 개발 성과도 함께 소개된다. GX-BP1은 세계 최초로 암 유발 전사인자인 SOX2의 생체 분해능을 입증했으며, 폐 특이적 전달율과 안전성이 개선된 새로운 LNP 제형을 확보하여 현재 전임상 시료 생산 단계에 진입했다. 또한 항PD-1 항체나 항암 화학요법제와 병용 투여한 동물 실험에서 뛰어난 병용 효과가 확인되었다. GX-BP2는 아토피피부염 동물 모델에서 글로벌 블록버스터 의약품인 듀피젠트(Dupixent) 대비 우수한 치료 효과를 보이며, STAT3을 타겟으로 하는 새로운 자가면역질환 치료제로서의 가능성을 입증하고 있다.

제넥신 관계자는 "mRNA 치료제 분야의 가장 큰 국제 행사에서 구두 발표 초청을 받은 것은 제넥신의 bioPROTAC 기술에 대한 글로벌 업계의 높은 관심도를 보여주는 것"이라고 평가했다. 그는 "이번 발표를 통해 제넥신 bioPROTAC 플랫폼의 기술적 경쟁력과 핵심 파이프라인의 전임상 개발 진전을 국제 무대에 알리고, 글로벌 파트너들과의 공동 개발 및 기술 이전 가능성을 모색할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.