日 에디트포스, 美·日서 임상시험 계획

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 유전정보 이상에 의한 난치병인 근긴장성 이영양증을 식물유래 단백질과 바이러스를 활용해 치료하는 새로운 기술이 개발됐다.

일본 규슈대학발 스타트업인 에디트포스는 새로운 기술이장기적인 치료효과를발휘할것으로 기대하고 오는 2027년 미국과 일본에서 임상시험을 실시할 계획이라고 발표했다. 유효성을 확인해 조기에 실용화한다는 목표이다.

근디스트로피는 근육세포가 파괴되는 유전성 난치병으로 사노피와 로슈 등 세계 제약회사들이 앞다퉈 개발하고 있다.

에디트포스는 식물유래 단백질을 이상 RNA과 결합시켜 이상을 치유하는 메커니즘의 치료제를 개발했다. 특수한 바이러스 소재를 사용하는 기술을 활용해 효과가 장기간 지속될 것으로 기대된다. 이 단백질을 질환을 재현한 쥐에 투여하자 약 절반의 쥐에서 증상이 회복된 것으로 확인됐다.

회사측은 야마구치대 등과의 공동연구를 통해 안전성과 장기적인 유효성 등을 확인하고 지난 4월 미국 '사이언스 트랜슬래셔널 메디신'에 연구성과를 발표했다.

에디트포스는 이러한 연구결과에 따라 실제 사람에서 효과를 확인하는 임상시험을 실시한다는 계획이다.내년에는 미국과 일본 규제당국에 임상시험 신청서를 제출하고 2027년실시를 목표로 하고 있다.

근긴장성 이영양증은 영국 AMO파마와 미국 애비디티 바이오사이언스 등이임상시험을진행하고 있다. 에디트포스의 기술은 질환의 원인에 핀포인트로 작용해 RNA 독성을 중화하고 효과를 지속시킬 가능성이 있어 차세대 치료기술로 주목된다.