[메디컬투데이=조민규 기자] 사렙타 테라퓨틱스는 자사의 희귀 근이영양증 유전자 치료를 받은 환자에서 급성 간부전으로 사망한 사례가 두 번째 보고됐다고 15일(현지시각) 발표했다.

이 환자는 사렙타의 ‘엘레비디스’ 치료를 받은 것으로 알려졌다.

엘레비디스는 미국 식품의약국(FDA)이 4세 이상 듀센형 근이영양증 환자를 위해 승인한 유일한 유전자 치료제이다.

첫 번째 사망 사례는 올해 3월에 보고됐는데, 16세 소년이 엘레비디스 투여 수개월 후 급성 간부전으로 사망한 사례였다.

엘레비디스는 아데노 연관 바이러스 벡터를 사용해 변형 유전자를 주입하는 유전자 치료제로 간 손상 위험이 있는 것으로 알려져 있다.

사렙타는 듀센형 근이영양증 및 간 건강 전문가들로 구성된 독립적인 그룹을 소집해 엘레비디스에 대한 강화된 면역억제 요법을 검토하는 등 환자의 급성 간부전 위험을 줄이기 위한 조치를 취하고 있다고 밝혔다.