[메디컬투데이=최민석 기자] HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 최근 막을 내린 '미국임상종양학회(ASCO) 2025'에서 포스터 발표를 통해 고형암 대상 차세대 세포치료제 키메릭항원수요체 T세포(CART-T) 치료제 후보물질인 'SynKIR-110'의 연구개요와 임상 진행 상황을 공개했다고 밝혔다.

펜실베니아대학교 펄먼 의과대학의 야노스 타니이 교수는 '진행 중 임상' 포스터 발표를 통해 SynKIR-110 임상1상(STAR-101)의 과학적 근거와 임상시험 설계, 환자 선정 기준, 주요 안전성 평가 지표 등을 직접 소개했다.

STAR-101 임상은 메소텔린이 과발현된 중피종, 담관암, 난소암 환자 중 최소 1차 이상의 전신 치료를 받은 재발환자들을 대상으로 하는 최초 인체 대상의 공개, 다기관, 단계적 증량 임상1상이다. 이 임상은 2022년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며, 같은 해 10월 중피종에 대한 희귀의약품 지정(ODD), 2023년에는 '신속심사(Fast Track)' 대상으로 지정됐다.

SynKIR-110은 최초의 CAR-T 치료제인 노바티스의 '킴리아'를 개발한 유펜 의대 교수팀이 개발한 KIR-CAR 플랫폼 기술을 기반으로 한다. 이 기술은 NK면역세포의 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T세포에 발현시키는 방식을 적용한 차세대 CAR-T 치료제다.

베리스모는 전임상 연구를 통해 이 독창적인 메커니즘이 'T세포 탈진(T-cell exhaustion)'을 개선하고 항종양 활성 및 기능 지속성을 향상시켜 고형암에서 기존 CAR-T 치료의 한계를 극복할 가능성을 확인했다고 밝혔다.

현재 STAR-101 임상은 최대 코호트 6까지 용량을 증량하는 3+3 설계로 진행 중이며, 코호트 3까지의 환자 투여가 모두 용량제한독성(DLT) 없이 완료된 상태다. 이러한 안전성 데이터는 ASCO 참가자들 사이에서 관심을 받았다.

베리스모는 임상1상을 통해 임상2상 권장용량(RP2D)을 확정한 후, 세 가지 암종을 대상으로 초기 유효성 평가를 위한 확장 코호트를 진행할 계획이다. CAR-T 치료제는 비교임상인 임상3상이 가능하지 않은 치료제로 2상 종료 후 신약허가를 받을 수 있다.

"SynKIR-110은 기존 CAR-T 치료의 한계를 극복해 고형암 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있는 잠재력을 지닌 후보물질"이라고 브라이언 김 HLB이노베이션 대표이자 베리스모 대표는 설명했다. 또한 "특히 획기적인 치료옵션이 부재한 중피종, 담관암, 난소암에서 의미 있는 대안이 될 수 있을 것"이라며, "현재 임상1상이 순조롭게 진행되고 있는 만큼, 빠르게 임상2상에 진입하기 위해 임상2상 설계와 상업화용 제조 공정 개발을 글로벌 위탁개발·생산(CDMO) 업체 등과 긴밀히 진행 중"이라고 덧붙였다.