[메디컬투데이=이호빈 기자] 젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 2일 밝혔다.

이는 GV1001의 PSP 치료제로서의 가능성을 국제적으로 인정받았음을 의미한다. 향후 FDA 의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대된다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제를 개발하도록 장려하는 정책이다. 지정된 의약품은 임상 비용 최대 25% 세액 공제, 신약 허가 신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 시장 독점권 등 여러 혜택을 받는다.

젬백스는 글로벌 3상 임상을 계획 중인 가운데 이번 희귀의약품으로 지정되면서 다양한 지원을 통해 연구 효율성을 높일 수 있게 됐다. 앞서 젬백스는 국내 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품'으로 지정을 받은 바 있다.

GV1001은 항노화, 항산화, 항염 기능을 동시에 발현하는 다중기전 약물로, 뇌 면역 환경 개선과 염증 반응 완화를 통해 알츠하이머병 및 PSP와 같은 신경퇴행성 질환에서 효과가 기대된다. 젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 2상 임상을 완료하며 내약성 및 긍정적인 결과를 확인했다. 앞서 진행된 전임상시험에서 GV1001은 운동능력과 공간인지 능력회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보인 바 있다.

현재 국내에서 2상 임상에 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행중이며 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안정성 데이터를 확인할 예정이다.

PSP는 비정형파킨슨증후군으로 눈 움직임 조절 관련 신경세포 퇴화로 발생하며 균형 상실, 인지 기능 장애 등이 주요 증상이다. 근본적 치료제가 없는 상황에서 빠른 개발이 요구된다.

젬백스 관계자는 "GV1001이 FDA에서도 희귀의약품으로 인정받아 PSP 치료제로서 잠재력을 확인했다"라며 세계 최초 PSP 치료제 개발에 최선을 다하겠다고 전했다.

한편 의약품 시장조사 기관 이밸류에이트 파마에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장은 2026년 약 404조 원 규모로 성장할 전망이다.