[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국에서 청소년까지 포함하는 새로운 전신 중증근무력증(gMG) 치료제가 탄생했다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 4월 30일(현지 시간), 만 12세 이상의 항 아세틴콜린 수용체(AChR) 및 항 근육 특이적 키나아제(MuSK) 양성 gMG 치료제로 얀센의 ‘이마비’(Imaavy, 니포칼리맙·nipocalimab)를 허가했다. 청소년 환자 대상 gMG 치료제가 규제 당국의 허가를 받은 것은 이번이 세계 처음이다.

이번 허가는 만 18세 이상 gMG 환자 대상 ‘이마비’와 위약을 평가하는 임상 3상 시험(시험명: Vivacity-MG3)과 만 12세에서 17세 사이 gMG 환자 대상 ‘이마비’ 단독요법을 평가하는 임상 2/3상 시험(시험명: Vibrance-MG)의 결과를 근거로 했다.

참고로 Vivacity-MG3은 우리나라 식품의약품안전처가 지난 2021년 9월 임상시험계획(IND)을 승인하며 국내에서 진행되고 있지만, Vibrance-MG은 국내에서 아직 실시되지 않았다. 따라서 ‘이마비’가 국내에 도입될 경우, 성인 치료제로 먼저 허가될 가능성이 크다.

회사 측에 따르면, 두 임상에서 ‘이마비’는 유의미한 치료 효과를 보였다. Vivacity-MG3와 Vibrance-MG에서 ‘이마비’는 gMG의 주요 병인인 면역글로불린 G(IgG) 수치를 각각 75%, 69% 감소시킨 것으로 보고됐다.

‘이마비’는 FcRn(신생아 Fc 수용체) 항체로, 동일한 기전의 약물로는 네덜란드 아르젠엑스(ArgenX)의 ‘비브가트’(Vyvgart, 성분명: 에프가르티지모드 알파·efgartigimod alfa)와 벨기에 UCB의 ‘리스티고’(Rystiggo, 성분명: 로자놀릭시주맙·rozanolixizumab)가 있다.

이들 3개 약물은 모두 gMG 치료제로 FDA의 허가를 받았는데, 이는 FcRn 항체 약물이 gMG의 안성맞춤 치료제로 주목받고 있기 때문이다. 이 가운데 청소년 대상 허가 약물은 ‘이마비’가 유일하다.

gMG은 신경근육접합부의 신경 전달 장애에 의해 발생하며 변동성 근력약화 및 근육의 피로감을 주된 증상으로 하는 일종의 자가면역 질환이다. 유병률은 인구 10만 명당 14.5명 정도로 알려져 있다.

원인은 신경과 근육이 만나는 부위인 신경근육 접합부의 면역 체계가 생성한 자가항체 IgG가 AChR 또는 Musk와 결합하여 그 기능을 방해, 신경 자극이 근육에 제대로 전달되지 않아 발생하는 것으로 추정된다.

여기서 FcRn은 IgG와 결합하여 혈액 내에서 IgG의 반감기 연장을 촉진하는 단백질이다. 따라서 FcRn 항체는 FcRn에 선택적으로 결합하여 활성을 저해하고, 이를 통해 IgG의 반감기를 단축시켜 과도한 IgG 활성으로 인한 gMG을 치료하는 기전이다.

한편, ‘이마비’는 본래 중국 모멘타 파마슈티컬스(Momenta Pharmaceuticals)가 개발하던 것으로, 얀센은 지난 2020년 8월, 최대 65억 달러(2일 환율 기준 약 9조 3437억 원) 규모에 모멘타 측을 인수하면서 ‘이마비’의 권한을 확보했다.