日선 쥬가이제약이 독점 판권 보유

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센형 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본에서 조건 및 기한부 승인을 허가받았다.

엘레비디스는 근육이 쇠퇴하는 희귀질환인 뒤센형 근이영양증을 위한 유전자치료제로, 이 질환에 대한 일본의 첫 유전자치료제로 주목된다.

엘레비디스는 사렙타가 개발해 로슈가 미국 외 판권을 보유하고 있으며 일본에서는 쥬가이제약이 로슈로부터 독점 판권을 취득했다.

뒤센형 근이영양증은 소아기부터 진행되는 희귀 유전성 근질환으로, 전세계적으로 남아의 약 5000명 중 1명꼴로 발병하고 여아에서는발병이 적은 것으로 알려져 있다. 유전자 이상으로 특정 단백질이 충분히 만들어지지 않고근력이 서서히 저하한다.

엘레비디스는 일본에서 지난해 8월 승인이 신청되고 후생노동성으로부터 우선심사 대상으로 지정됐다. 미국에서는 2023년 6월 승인을 취득했으며,유럽에서는 2024년 5월 승인이 신청됐으나 급성 간부전으로 사망이 보고되면서 올해 3월 3건의 임상시험이 중단된 경위가 있다.