[메디컬투데이=이호빈 기자] 큐로셀은 최근 가톨릭대학교 서울성모병원에서 난치성 루푸스 환자를 대상으로 안발셀 투여 임상을 시작했다고 17일 밝혔다. 이는 국내에서 자가면역질환 환자를 대상으로 진행되는 첫 CAR-T 치료 사례다.

전신 홍반성 루푸스(SLE)는 면역체계 이상으로 인해 신체의 정상 세포와 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 폐, 심장, 중추신경계 등 전신 장기에 다양한 염증과 손상을 유발할 수 있고, 기존 면역억제 치료에 반응하지 않는 중증 환자의 경우 장기 부전이나 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있다.

큐로셀은 이번 임상이 기존 치료에 반응하지 않는 루푸스 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 전환점이자 CAR-T 치료가 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 적응증을 확장할 수 있음을 시사한고 강조했다.

임상은 서울성모병원 류마티스내과 주지현, 이봉우 교수, 혈액내과 윤재호 교수 주도로 지난 3월 진행됐으며, 치료 대안이 없던 40대 여성 루푸스 환자에게 안발셀이 투여됐다.

큐로셀에 따르면 환자는 안발셀 투여 이후 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐으며, 면역억제제 중단 이후에도 루푸스 관련 질병 지표가 호전되는 등 긍정적인 초기 치료 반응을 보이고 있다.

안발셀은 B세포 표면 항원인 CD19를 타깃하는 CAR-T 치료제이다. 기존 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자 대상 임상을 통해 약효와 안전성을 입증했으며, 현재 식품의약품안전처 품목허가 절차가 진행 중이다.

큐로셀 김건수 대표는 “전신 홍반성 루푸스는 기존 치료에 반응하지 않는 경우 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있어 생명을 위협하는 중증 자가면역질환”이라며, “림프종에서 유효성과 안전성이 입증된 안발셀이 루푸스 환자에게도 혁신적인 치료 대안이 될 수 있도록 신속한 연구개발에 최선을 다하겠다”라고 밝혔다.