[헬스코리아뉴스 / 이창용] 한국노바티스의 짧은간섭리보핵산(siRNA) 주사제 ‘렉비오프리필드시린지(인클리시란나트륨)’가 조건부로 심평원의 급여관문을 통과했다.

건강보험심사평가원은 3일 2025년 제4차 약제급여평가위원회(약평위)를 열고 락비오에 대해 ‘평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다’고 심의했다.

‘평가금액 이하 수용’이란, 제약회사가 약평위에서 제시한 금액을 수용할 경우 급여적정성을 인정하겠다는 의미다. 이런 경우 대부분의 제약회사는 약평위의 의견을 수용해 당초보다 인하된 금액으로 요양급여를 다시 신청한다.

노바티스가 이번에 결정을 신청한 요양급여의 효능·효과는 ‘원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족형 및 비 가족형) 또는 혼합형 이상지질혈증’이었다.

앞서 식약처는 지난해 6월 20일 락비오를 허가했다. 락비오는 연 2~3회 주사를 맞으면 특정 단백질 합성을 억제해 고지혈증을 치료하는 유전자 치료제다.

소양증 치료제 ‘빌베이캡슐’ 재심의 결정

한편, 심평원은 진행성 가족성 간내 담즙 정체(PFIC) 환자의 소양증(가려움증) 치료에 사용하는 ‘빌베이캡슐 200, 400, 600,1200㎍(오데빅시바트1.5수화물)에 대해서는 재심의하기로 결정했다.

‘빌베이캡슐’은 지난해 8월 23일 식약처의 허가 관문을 통과했다. 입센코리아가 수입하는 이 약물은 생후 3개월 이상 영아부터 사용할 수 있다.

진행성 가족성 간내 담즙정체증은 영아시기에 발견되는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 담즙산 분비 및 수송 장애를 동반한다. 주요 증상은 중증의 소양증(가려움증), 황달, 성장장애 등이다.

빌베이캡슐은 담즙산이 간으로 재흡수되는 것을 감소시켜 담즙 정체로 인해 발생하는 중증 가려움증에 대한 치료 효과를 내는 희귀의약품이다.

식약처는 당시 ‘빌베이캡슐’을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정해 우선 심사했다. 이에따라 ‘빌베이’는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 지정돼 심평원, 건보공단, 복지부가 심사 결과를 공유했다.

‘허가-평가-협상 병행 시범사업’은 식약처 허가와 약가평가, 약가협상을 병렬로 진행해 신속한 보험 등재를 지원하는 사업이다. 식약처가 허가를 결정하면, 심평원이 약가를 평가 하고, 건보공단의 약가 협상과 복지부의 고시 등을 통해 약물의 신속한 출시를 돕는 것이다.