[의학신문·일간보사=김정일 기자]한독(대표 김영진, 백진기)은 3월 27일 서울 그랜드 워커힐에서 열린 '2025 대한혈액학회 국제학술대회(ICKSH 2025)'에서 발작성야간혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 치료의 최신 지견과 새로운 치료제 엠파벨리의 임상적 효과를 공유하는 새틀라이트 심포지엄을 진행했다.

엠파벨리 새틀라이트 심포지엄은 'PNH 치료의 새로운 지평: 근위억제제 페그세타코플란'을 주제로 진행됐다. 서울아산병원 혈액종양내과 이제환 교수가 좌장을 맡았으며 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 박실비아 교수가 연자로 참여했다.

이날 발표에서는 현재 PNH 치료 현황과 미충족 의료수요, 국내 최초의 근위억제제인 엠파벨리(성분명 페그세타코플란) 관련 임상 데이터가 공유됐다.

박실비아 교수는 "첫 번째 치료제로 C5 억제제가 개발되며 PNH 치료에 의미있는 진전이 있었지만, 혈관 외 용혈에 대한 미충족 의료수요가 있어왔다"며 "C5 억제제가 혈관 내 용혈에만 작용하기 때문에 혈관 외 용혈로 인한 지속적인 빈혈이나 수혈이 필요한 상황이 발생한 것"이라고 말했다.

PNH 환자 23~52%는 남아있는 혈관 내 용혈과 새로 발생하는 혈관 외 용혈로 인해 수혈이 필요하며, 이는 PNH 환자의 삶의 질에 영향을 미칠 수 있다.

좌장을 맡은 서울아산병원 혈액종양내과 이제환 교수는 "PNH 치료의 미충족 의료수요를 해결하기 위해 혈관 내와 혈관 외 용혈에 모두 작용하는 엠파벨리가 개발됐으며 작년부터 한국에서도 사용할 수 있게 됐다"며 "여러 건의 임상시험에서 유의미한 치료 효과와 안전성 프로파일을 확인한만큼, C5 억제제에 불충분한 효과를 보이는 환자에게 고려할 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것"이라고 말했다.

엠파벨리는 NEJM에 게재된 PEGASUS 임상시험을 통해 16주 동안 헤모글로빈 농도 변화 면에서 에쿨리주맙 대비 우수성을 확인했다. PEGASUS 임상시험은 이전에 에쿨리주맙으로 치료받은 환자를 대상으로 한 임상 3상이다.

엠파벨리 치료군은 평균 헤모글로빈 수치가 기저치 대비 2.37g/dL 이상 증가됐고, 16주 동안 수혈을 받지 않은 환자 비율 또한 엠파벨리 치료군이 85%로 에쿨리주맙 치료군인 15% 보다 높게 나타났다. 이와 더불어, 엠파벨리 치료군은 절대망상적혈구 수, 빌리루빈, LDH 수치에서도 유의미한 개선이 나타났으며, 효과는 최대 48주 동안 지속됐다.

또한, PEGASUS 임상시험에서 일본 환자를 대상으로 한 후향적 분석 결과에서도 일본 환자는 전체 인구와 비교해 엠파벨리의 안전성 프로파일이 유사하게 나타났으며 돌발성 용혈이 발생하지 않았다. 이와 더불어, 모든 일본 환자가 용량 조정 없이 연구 기간 동안 지속적으로 치료를 받으며 양호한 안전성 결과를 보였다.

한편, 한독은 솔리리스와 울토미리스로 PNH 영역에서 10년 이상의 경험을 쌓아왔으며, 희귀질환 전문 글로벌 제약기업 소비와 협업해 2024년 차세대 PNH 치료제 엠파벨리의 국내 허가와 보험 급여를 획득하고 국내 출시했다.