[메디컬투데이=최유진 기자] 네이처셀이 개발한 중증 퇴행성 관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 미국 FDA로부터 혁신적 치료제로 지정되면서 주가가 폭등하고 있다.

회사는 앞서 지난 21일 공식 발표를 통해 이번 지정을 알리며, 개발 및 상용화에 속도가 붙을 것으로 기대된다고 밝혔다.

미국 FDA로부터 혁신적 치료제 지정 소식이 알려진 후 네이처셀은 이틀 연속 상한가를 보였다. 한국거래소에 따르면 네이처셀은 25일 전 거래일 대비 29.95%(6650원) 오른 2만8850원에 장을 마감했다.

혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 임상시험을 통해 기존 치료법 대비 임상적 개선 효과가 월등해야 하며, 지정 후에는 패스트트랙 혜택을 통해 신속한 심사 및 집중적인 개발 지원을 받는다.

조인트스템은 지난해 10월 미국 FDA로부터 RMAT(첨단재생의학치료제) 지정을 받은 데 이어, 올해는 한국 기업 최초로 세포치료제 분야에서 혁신적 치료제 지정(BTD)까지 획득하며 기업 가치 상승을 이끌고 있다.

조인트스템은 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제로, 무릎 관절강 내 1회 국소 주사를 통해 연골을 재생시키고, 통증을 완화하며 관절 기능 저하를 최대 3년까지 지연시키는 효과를 보였다. 이번 FDA의 혁신적 치료제 지정은 한국에서 시행된 3상 임상시험 및 장기추적 연구 결과가 반영된 성과다.

실제로 미국에서는 2019년 기준 약 5187만명이 무릎 퇴행성 관절염을 앓고 있는 것으로 집계됐으며, 국내 역시 2023년 기준 300만명 이상이 해당 질환으로 의료기관을 찾고 있다. 2022년에는 7만여명이 인공관절치환술을 받은 것으로 알려졌다.

네이처셀 측에 따르면 조인트스템은 세계 최초 퇴행성관절염 환자들을 위해 개발된 자가지방유래 줄기세포치료제로서, 2008년 국내 첫 임상시험을 시작으로 1상부터 3상 임상시험과 미국에서의 임상시험까지 일관성 있게 통계적으로 유의한 효과와 안전성을 입증한 바 있다.

네이처셀 관계자는 “혁신적 치료제 지정은 임상시험 결과가 기존 치료제나 치료법 대비 임상적으로 월등하게 유의하게 개선되었다는 효과가 입증돼야 하는데, 조인트스템의 경우, 한국에서 진행한 제3상 임상시험 및 3상 3년 장기추적관찰 결과를 제출해 한국 기업 최초 BTD를 획득한 것”이라며 “이는 조인트스템을 중증 퇴행성관절염 환자들에게 투여한 한국 3상 임상시험 결과가 기존 치료법 대비 월등하게 유의적으로 개선됐고, 실질적으로 환자들에게 개선을 시킬 수 있음을 입증했다는 의미”라고 전했다.