희귀질환 VHL 치료제 웰리렉, 이번에도 암질심 문턱 못 넘어

[메디컬투데이=김미경 기자] MSD가 개발한 폰히펠-린다우병(VHL) 치료제인 ‘웰리렉’이 암질환심의위원회의 문턱을 넘지 못했다.

건강보험심사평가원은 2025년 제2차 암질환심의위원회에서 심의한 ‘암 환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의 결과’를 19일 발표했다.

VHL은 여러 장기에 발생하는 종양과 관련된 유전성 질환으로, 종양 억제 유전자 VHL의 유전적 이상에 의해 발생하며, 국내 성인 환자가 200명대로 산정될 정도로 희귀질환이다. 뇌, 척수에 발생하는 중추신경계 혈관모세포종, 망막 혈관모세포종, 내이의 내림프낭종양, 신장과 췌장의 낭종, 부신의 갈색세포종 및 부신경절종, 생식기관의 낭샘종 등 다양한 악성 및 양성 종양을 유발하는 것이 특징이다.

웰리렉은 경구용 HIF-2α억제제로, VHL 성인 환자에게서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양 치료에 쓰인다.

웰리렉 개발 이전 VHL의 치료법은 정기적인 추적관찰과 수술이 전부였기 때문에, 반복되는 수술로 지쳐가는 환자들은 웰리렉의 급여기준 설정에 기대가 높았다.

그러나 웰리렉은 2024년 4월 처음으로 급여에 도전했지만, 같은 해 8월 개최된 암질심을 통과하지 못했고, 이번에도 급여기준 설정에 실패했다.

웰리렉의 한 달 가격은 2261만원으로 알려졌다.

이에 환자들의 경제적 부담이 크다며 국민 동의 청원이 등장하고 지난해 국정감사에서도 언급되는 등 급여 등재가 촉구됐으나 결국 암질심의 문턱을 넘지 못하고 다음 기회를 노리게 됐다.

반면 성인 균상식육종형 피부 T세포 림프종 치료에 쓰이는 ‘레다가겔’과 골수섬유증 치료제인 ‘옴짜라’는 첫 번째 급여 도전에서 암질심을 통과했다.

메디컬투데이 김미경 sallykim0113@mdtoday.co.kr

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