日 연구팀, 3년 후 임상연구 계획

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 눈의 중증질환 치료에 사용되는 망막조직의 기능을 게놈편집으로 향상시키는 기술이 개발됐다.

일본 고베시립 고베아이센터병원과 리츠메이칸대 공동연구팀은 쥐 실험에서 빛에 대한 반응이 개선되는 것으로 확인하고, 앞으로는 사람의 iPS세포로 게놈편집한 망막조직을 만들어 빠르면 3년 후 임상연구를 실시할 계획이라고 발표했다.

연구팀은 2020년 이후 망막색소변성환자 2명에 iPS세포로제작한 눈으로 시세포를 포함한 망막조직을 이식하는 임상연구를 실시했다. 안전성에는 문제가 없었으나 기능회복에는제한적이었다.

이식한 망막조직으로 눈의 기능을 회복시키기 위해서는 환자의 신경으로 이어져 빛의 정보가 뇌에 도달할 필요가 있다.

연구팀은 쥐의 ES세포로게놈편집기술을 이용해 신경과의 접속을 방해하는 세포가 거의 포함되지 않은 망막조직을 만들었다. 질환에 걸린 모델 쥐에 이식한 뒤 신경을채취하고 망막을 빛으로 자극해 신경이 활발해지는지 조사했다.

이식한 조직에 빠르게 점멸하는 빛을 대거나 주위의 밝기를 바꿔 빛으로 자극하는 실험에서는 빛의 정보가 신경에 도달해 활동하는 것으로 확인할 수 있었다. 치료를 통해 밝은 장소에서 빛의 명암이나 사물의 움직임을 인식할 수 있게 될 가능성이 있다.

연구팀은 앞으로 사람의 iPS세포로 게놈편집한 망막조직을 만들고 동물실험 등을 통해 안전성을 검증한다는 계획이다. 망막조직을 이식한 후에는환자의 체내에서 약 200일에 걸쳐 성숙하기 때문에 암화 여부를확인하는 데오랜 기간이 소요된다. 연구팀은 안전성 데이터를 취득한 뒤 임상연구를 신청할 계획이라고 밝혔다.