■한독,만성면역성혈소판감소증(ITP)글로벌신약'도프텔렛'국내허가획득

한독(대표이사 김영진·백진기)은지난 11월26일 식약처로부터 '만성 면역성 혈소판감소증'(ITP)및 '시술 예정인 만성 간질환 환자의 혈소판감소증' 치료제 '도프텔렛'의 국내 품목허가를 받았다. 한독은 올해 새로운PNH(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 엠파벨리의 허가와 건강보험 급여 적용을 받았으며 이번 도프텔렛 허가로 희귀질환 치료제 파이프라인을 확대하게 됐다.도프텔렛은 글로벌 바이오제약기업 '소비(SOBI)'의 신약으로 한독이 국내 허가를 진행해왔다. 도프텔렛(성분명:아바트롬보팍)은 이전 치료에 불충분한 치료 반응을 보인 만성 면역성 혈소판감소증 성인 환자의 치료에 사용되는 혈소판생성인자 수용체 작용제(TPO-RA)로 경구용 제형이다.빠르고 지속적인 효과와 식이조절 없이 복용할 수 있는 경구용 혈소판생성인자 수용체 작용제(TPO-RA)라는 장점이 있다.미국,유럽,호주,일본 등 다양한 국가에서 사용되고 있으며 미국 식품의약국(FDA)에서는2019년6월,유럽의약품청(EMA)에서는2021년1월 면역성 혈소판감소증을 적응증으로 허가 받았다. 면역성 혈소판감소증(ITP)은 주로 병원성 자가항체에 의해 발생하는 후천성 면역 매개 질환이다.자가항체가 혈소판을 공격하여 파괴함으로써 혈소판 수치가 정산인에 비해 감소하게 되며,출혈의 위험이 증가한다. 도프텔렛은 만성 면역성 혈소판감소증 관련TPO-RA치료를 처음 접하는 환자와 이미 경험이 있는 환자 모두에게 새로운 옵션이 될 수 있다.도프텔렛3상 임상시험Study 302결과,도프텔렛군에서 혈소판 반응(혈소판 수치50000/μL이상)을 보인 누적 주수가12.4주(중앙값)로 위약군의0주(중앙값)대비 유의하게 길었으며, 65.6%의 도프텔렛군 환자에서 복용8일차에 빠르게 혈소판 반응이 나타났다.이러한 결과는 기존TPO-RA치료 경험 유무와 관계없이 일관되게 나타났다. 기존TPO-RA에서 도프텔렛으로 변경한 환자를 대상으로 한 후향적 분석에서도 도프텔렛은 우수한 치료 효과를 보였다.미국에서 총44명의 환자를 대상으로 한 분석에서,도프텔렛으로 전환한 환자의93%가 혈소판 수치50000/μL이상에 도달했으며, 86%의 환자에서는 혈소판 수치100000/μL이상에 도달했다.특히,기존TPO-RA로 충분한 효과를 보지 못한 환자에서 도프텔렛 복용 후 혈소판 수치(중앙값)가28000/uL에서88000/uL로 상승하는 결과를 보였다. 이와 더불어,도프텔렛은 혈소판감소증으로 인해 침습적 시술의 진행에 어려움을 겪고 있는 만성 간질환 환자들에게 혈소판 수혈을 대체할 새로운 옵션이 될 수 있다.간에서는 혈소판 생성을 촉진하는 혈소판 생성인자(TPO)가 주로 분비된다.만성 간질환 환자는TPO분비가 감소하며 이로 인해 혈소판감소증을 겪을 수 있다.간경화 환자의 약78%에서 혈소판감소증이 관찰된다.혈소판감소증이 있는 환자는 출혈에 취약하여 침습적 시술을 받기 전 혈소판 수혈을 진행하지만,최근 혈액 제제의 부족으로 혈소판 수혈에 큰 어려움을 겪고 있다.또한 혈소판 수혈은 반복될수록 반응성이 떨어질 수 있다. 도프텔렛은3상 임상을 통해 시술이 예정된 혈소판 감소증이 있는 만성 간질환 환자에서 시술 전후 혈소판 수혈 또는 구조 요법을 감소시킬 수 있음을 확인했다.진행된 두 임상(ADAPT-1, ADAPT-2)결과,혈소판 수치40,000/uL미만의 혈소판 감소증을 동반한 만성 간질환 환자에서 시술 후 혈소판 수혈 또는 구조 요법을 필요로 하지 않은 비율은ADAPT1과ADAPT2에서 각 위약군이22.9%, 34.9%인 반면,도프텔렛군은 각 임상에서65.6%, 68.6%의 환자들이 혈소판 수혈 또는 구조 요법을 필요로 하지 않았다. 40000/uL~50000/uL의 환자에서 또한 각 임상에서 위약군의38.2%, 33.3%가 혈소판 수혈 또는 구조 요법이 필요하지 않았던 반면,도프텔렛군은 각88.1%, 87.9%의 환자에서 혈소판 수혈 또는 구조 요법이 필요치 않은 것으로 나타났다. 한편,한독은 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 희귀질환 치료제 엠파벨리와 도프텔렛에 대해 협력해오고 있다.또한, 2024년4월 합작법인 한독소비를 공식 출범하며 희귀질환 치료제 파이프라인을 강화했다.한독은 엠파벨리와 도프텔렛뿐 아니라 앞으로 한독소비에서 국내에 선보이는 희귀질환 치료제들에 대한 협력을 확대할 계획이다.

■안국약품, 기억력과 인지력 개선 '두뇌엔 PS 포스파티딜세린 +징코' 출시

안국약품은 선명한 인지력과 기억력에 도움을 주는 '두뇌엔 PS 포스파티딜세린 +징코' 건강기능식품을 출시했다고 밝혔다.

포스파티딜세린은 뇌 기능 유지에 중요한 성분으로, 나이가 들면 체내에 충분히 합성되지 않기 때문에 외부 공급이 필요하다. 해당 제품에는 두뇌 건강을 집중 케어하기 위해 인지력에 도움을 줄 수 있는 포스파티딜세린 뿐만 아니라, 기억력 개선에도 도움을 주는 은행잎추출물이 함유되어 있다. 두 가지 원료를 동시에 배합하여 두뇌 건강을 이중케어 할 수 있다는 점이 가장 큰 장점이다.

또한 프리미엄 순도인 70% 포스파티딜세린을 사용했으며, 헥산이나 아세톤이 아닌 곡물 발효주정으로만 추출했다는 점 또한 특징이다. 은행잎추출물 원료는 미국산이며, 기억력뿐만 아니라 혈행 개선에도 도움을 줄 수 있는 원료이다.

안국약품 관계자는 "요즘 들어 깜빡하는 날이 늘어나신 분들이 두뇌 건강을 케어 하실 수 있는 제품으로 두뇌엔 PS 포스파티딜세린+징코를 출시했다"며 "소중한 분들과 함께 행복한 연말을 보내시면서 소중한 기억을 지키시는데 도움이 되길 바란다"고 말했다.

■온코닉테라퓨틱스,복지부 인증'혁신형 제약기업'신규 선정

온코닉테라퓨틱스(대표 김존)가 보건복지부가 연구개발 능력과 글로벌 시장진출 역량을 갖춘 제약사를 대상으로 약가 우대, 세액공제 등의 혜택을 제공하는 '혁신형 제약기업'으로 선정됐다고 30일 밝혔다.

보건복지부는 '제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법'에 따라 2012년부터 연구개발(R&D) 투자 비중이 일정 기준 이상이고, 신약 개발 실적이 뛰어난 기업들을 평가하여 혁신형 제약기업으로 선정하고 있다.

이 인증은 신규의 경우 2년, 연장의 경우 3년 주기로 이루어지며, 선정 시 3년 동안 해당 지위를 유지하게 된다. 혁신형 제약기업으로 인증 받을 경우, 정부 지원사업 참여 시 R&D 관련 가산점 부여, 의약품 가격 우대, 세제 혜택 및 규제 심사 지원 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.

온코닉테라퓨틱스는 연구개발(R&D) 투자 비중, 혁신적인 신약 개발 실적, 그리고 글로벌 시장으로의 진출 가능성에서 높은 평가를 받아 혁신형 제약기업 인증을 획득했다. 이는 신약 R&D를 지속적으로 추진하며 국내 바이오 산업의 인프라 강화와 발전에 기여한 성과를 인정받은 결과다.

온코닉테라퓨틱스의 주요 신약인 '자큐보정'은 뛰어난 효능과 안정성을 입증하며 국내외 의약품 시장에서 경쟁력을 확보하고 있다. 이를 통해 회사는 신약 연구개발 전 과정을 독자적으로 수행할 수 있는 시스템을 완비했으며, 생산 공정 개발, 분석 기술 확립, 임상시험 수행, 상업용 의약품 생산 등 모든 단계를 자체적으로 운영할 수 있는 역량을 보유하고 있다.

혁신형 제약기업으로 선정된 온코닉테라퓨틱스는 2027년까지 3년간 다양한 혜택을 누릴 수 있다. 주요 혜택으로는 기술특례상장이나 성장성특례상장에 적용되는 코스닥 상장 요건 완화, 매출액 기준 미달에 따른 관리종목 지정 면제 등이 포함된다. 이러한 지원은 온코닉테라퓨틱스의 신약 개발 및 상업화 전략에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대된다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 "이번 혁신형 제약기업 인증은 지속적인 신약 개발과 혁신을 향한 온코닉테라퓨틱스의 노력이 인정받은 결과라 생각한다"며, "온코닉테라퓨틱스는 국내 최초로 상장 이전 신약 허가에 성공한 기업으로, 대한민국 신약 37호 '자큐보정'을 통해 안정적인 매출 기반과 기술력을 구축한 바이오 제약사로, 앞으로도 기존 바이오 기업들과는 차별화된 성장 경로를 보여주는 대표 기업이 될 것"이라고 말했다.