[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 국내외 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. <편집자 주>

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 전세계 최초로 고형암에 대한 세포 치료제가 탄생했다. 미국의 아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics)의 ‘암타그비’(Amtagvi, 성분명: 리필류셀·lifileucel)다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 16일(현지 시간) 아이오반스의 세포 치료제 ‘암타그비’를 흑색종 치료제로 허가했다. 세포 치료제가 고형암 치료 적응증을 확보한 사례는 이번이 사상 처음이다.

FDA의 이번 허가는 조건부 허가 제도인 가속 승인(Accelerated Approval) 절차를 통해 이루어진 것이다. 아이오반스 측은 ‘암타그비’를 정식 허가로 전환하기 위해 유효성이 입증된 임상 3상 시험의 데이터를 차후 제공해야 한다.

FDA는 아이오반스 측이 실시한 임상 2상 시험(시험명: C-144-01)의 데이터를 근거로 허가했다. 해당 임상 시험은 이전에 PD-L1·PD-1 면역관문 억제 요법을 받은, 절제불가능한 전이성·진행성 흑색종 환자를 대상으로 ‘암타그비’를 평가하는 연구였다.

회사 측에 따르면, 시험에서 ‘암탁비’는 통계적으로 유의미한 치료 효과를 나타냈다. ‘암탁비’ 투여군의 객관적 반응률(ORR)은 평균 31%였다. 이는 일반적으로 면역관문 억제제 치료에 실패한 흑색종 환자가 보통 19%에서 23%의 ORR를 보인다는 점을 고려하면 무척 고무적인 수치다.

다만, ‘암타그비’의 안전성은 우려할만한 수준이었다. 모든 ‘암타그비’ 투여군은 치료 관련 이상반응을 경험했으며, 증상은 혈소판 감소증, 빈혈, 열성 호중구 감소증 등이었다.

이에 따라 FDA는 ‘암타그비’를 장기간 투약 시 발생할 수 있는 중증 세포 감소증, 감염, 심폐 및 신장 장애 등에 대한 경고 문구 부착을 명령했다.

‘암타그비’는 환자의 종양에서 유래된 종양내침윤림프구(TIL)에 기반한 세포 치료제다. 면역 활성을 억제하는 신호 경로에 개입하여 체내 면역 체계를 활성화하는 기전이다.

고형암에서 주목받는 TIL 치료제

‘암타그비’를 비롯한 TIL 세포 치료제는 CAR-T(카티) 세포 치료제의 대안으로 주목을 받고 있는데, 그 까닭은 CAR-T 치료제가 혈액암 치료 분야에서는 기적의 항암제라는 별칭을 가지고 있지만, 고형암에서는 반응하지 않기 때문이다.

CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 T세포를 수집, 재조합하는 과정을 거친다. 반면, TIL 치료제는 환자의 암세포에서 직접 TIL를 수집하는데, TIL은 암세포 주위에 모여있는 림프구로, 암세포에 반응하는 T세포를 여타의 림프구보다 더 많이 보유하고 있는 것으로 알려져 있다.

쉽게 말하자면, CAR-T 치료제가 혈액암에서만 반응하는 것과 달리, TIL 치료제는 다양한 암종에서 그 효과를 발휘할 수 있을 것으로 전망된다.

한편, 우리나라에도 TIL 치료제 개발에 힘을 쓰는 기업이 있는데, 바로 2017년 설립된 바이오 벤처 기업 네오젠티씨다. 이 회사는 자사의 TIL 치료제 ‘NEOG-100’의 임상에 돌입하면서 본격적인 개발에 나서고 있다.

우리나라 식품의약품안전처는 지난해 7월, ‘NEOG-100’의 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인했다. 시험의 설계 내용은 진행성 유방암 및 폐암 환자를 대상으로 ‘NEOG-100’의 안전성 및 내약성을 평가하는 것이다. 시험의 예상 종료일은 2025년 12월이다.

‘NEOG-100’은 환자의 암 조직에서 분리한 TIL을 세포 활성화 기능을 가진 인터루킨2(IL-2)와 함께 대량 증식한 뒤 환자에게 주입하는 세포 치료제다.