[메디컬투데이=이승재 기자] 낫적혈구빈혈 유전자 치료제 ‘카스게비’와 ‘리프제니아’가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.

8일(현지시간) FDA는 낫적혈구빈혈에 대한 두 가지 유전자 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’와 ‘리프제니아(Lyfgenia)’를 승인했다고 밝혔다.

카스게비는 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼(CRISPR Therapeutics)에서, 리프제니아는 블루버드(Bluebird bio)에서 개발했으며 모두 12세 이상에 대해 승인됐다.

낫적혈구빈혈은 혈색소에 발생하는 유전적 문제로 인해 혈액에서 산소를 운반하는 적혈구가 낫 모양으로 변하는 질환이다. 낫 모양의 적혈구는 산소 운반 능력이 떨어져 빈혈을 일으키고, 모세혈관을 통과하기 어려워 혈관 손상이나 혈전증을 잘 일으킨다.

현재 낫적혈구빈혈에 대한 유일한 치료법은 골수 이식이다. 그러나 적절한 기증자를 찾는 것이 어렵고, 굉장히 침습적인 방법이라는 점에서 한계가 있다.

다른 치료법으로는 매일 복용하며 증상을 완화하는 약물인 ‘하이드록시우레아(hydroxyurea)’나 화이자(Pfizer)의 ‘옥스브리타(Oxbryta)’가 있다.

이번에 FDA의 승인을 받은 카스게비와 리프제니아는 일회성 치료로 끝나기 때문에 기존 치료법에 비해 경쟁력이 있을 것으로 예상된다.

카스게비는 220만 달러, 리프제니아는 310만 달러로 가격이 책정되어 있으며 모두 2024년 초에 시장에 나올 전망이다.

카스게비는 노벨상도 수상한 유전자 편집 기술인 ‘크리스퍼 유전자 가위(CRISPR)’를 기반으로 한 유전자 치료이고, 리프제니아는 바이러스를 통해 변형된 유전자를 체내로 전달하는 유전자 치료이다.

FDA는 임상 연구 결과 리프제니아를 투여받은 두 명의 환자에서 급성골수성백혈병(AML)이 발생했다며, 리프제니아 치료 시 주의가 필요하다고 전했다.

전문가들은 이러한 FDA의 주의사항과 더불어 높은 가격으로 인해 리프제니아가 카스게비에 비해 시장 경쟁력이 떨어질 것으로 예측했다.