[메디칼업저버 양영구 기자] 미국식품의약국(FDA)는 로슈 암종불문 항암제 로즐리트렉(성분명 엔트렉티닙)의 소아 적응증에 가속 승인을 부여했다.

이에 따라 로즐리트렉은 후천성 돌연변이가 없는 신경영양성 티로신 수용체 키나제(NTRK) 유전자 융합이 있는 1개월 이상 고형종양 소아 환자 가운데 전이성이거나 수술적 절제로 인해 심각한 이환율이 발생할 가능성이 높고 표준치료법이 없는 경우 사용 가능하다.

이번 신속승인의 기반은 33명의 소아 환자를 대상으로 엔트렉티닙의 NTRK 양성 종양에 대한 유효성을 평가한 STARTRK-NG, TAPISTRY 등 2개의 임상연구다.

연구에 참여한 소아 환자의 가장 흔한 암종은 원발성 중추신경계 종양과 영아 섬유육종이었다.

연구 결과, 33명의 소아환자의 객관적 반응률(ORR)은 70%로 집계, 공동 1차 목표점을 충족했다(95% CI 51~84). 또 다른 목표점이었던 반응기간(DOR) 중앙값은 25.4개월로 집계됐다(95% CI 14.3~NE).

한편, 로즐리트렉은 2019년 8월 FDA로부터 12세 이상 NTRK 유전자 융합 고형종양 소아 환자 적응증을 승인받은 바 있다.

흔한 이상반응은 발열, 변비, 체중 증가, 구토, 설사, 메스꺼움, 기침, 피로, 사지 통증, 골격 골절 등이었다. 이와 함께 식욕 감소, 두통, 복통, 요로 감염, 상부 호흡기 감염, 코막힘 등도 자주 발생했다.

한편, 로즐리트렉의 해당 적응증은 ORR과 DOR 데이터로 신속 승인된 만큼, FDA는 적응증 유지를 위해 확증 임상시험 결과에 따라 달라질 수 있다고 설명했다.