[헬스코리아뉴스 / 임도이] “박셀바이오의 진행성 간암 치료제(HAIC + Vax-NK 병합치료)가 2a상 임상시험에서 질병통제율(DCR, Disease Control Rate) 100%라는 놀라운 효능을 보여주었다. 치료제를 투여한 간암환자 16명 중 6명이 완전반응, 4명이 부분반응, 6명이 안정병변 상태를 나타냈다.”

이제중 박셀바이오 대표(화순전남대 교수)는 12일 서울 전경련 컨벤션센터에서 가진 ‘Vax-NK 2a상 임상연구·차세대 파이프라인 설명 기자간담회’에서 “2a상 임상시험을 진행중인 진행성 간암 치료제 Vax-NK/HCC를 투여받은 간암 환자 전원의 질병증세가 시험기간 완전히 또는 부분적으로 사라지거나 안정적인 상태를 보였다”며, 이같이 밝혔다.

박셀바이오는 항암 면역세포 치료제 개발 전문기업으로, 이 회사가 기자 간담회를 개최한 것은 이번이 처음이다.

말기암에 해당하는 진행성 간암은 예후가 좋지 않으며 치료가 어렵다. 평균 생존율은 3개월에서 6개월, 5년 생존율은 3% 정도밖에 되지 않는다. 이런 진행성 간암을 대상으로 박셀바이오의 Vax-NK/HCC는 상당한 치료효과를 보였다는 것이 박 대표의 설명이다.

박 대표에 따르면 치료제를 투여받은 총 16명의 환자 중 40% 가까운 6명이 암이 관찰되지 않는 완전반응(CR, Complete Response) 판정을 받았다. 암의 크기가 유의미하게 줄어든 부분반응(PR, Partial Response)은 4명, 암의 크기가 소폭 줄어들거나 성장을 멈춘 안정병변(SD, Stable Disease)은 6명이었다.

임상연구마다 치료 환자군과 치료제 사용 단계가 다르기 때문에 그 결과를 직접 비교하기는 어렵지만, 이 정도면 기존 치료제에 비해 주목할 만한 치료효과가 확인됐다는 게 박 대표의 판단이다.

현재 진행성 간암의 표준 치료제로 사용되고 있는 HAIC 단독요법은 30% 내외, 소라페닙은 10% 내외의 객관적 반응률(임상 시험 대상자 중 PR 이상 반응자의 비율)을 보이고 있고, 또 다른 최신 임상연구(IMbrave150)에서도 간외전이가 없는 환자군에서 아테졸리주맙과 베바시주맙 병합요법의 객관적 반응률은 32%였다.

반면 박셀바이오의 객관적 반응률은 62.5%(16명 중 10명이 PR 이상)로 반응률 차이가 크게 나타냈다.

치료제 투여 후 종양 진행까지 걸린 기간(TTP)의 중앙값은 16.3개월로 기존 치료제 대비 연장된 효능을 보여주었다.

임상시험에서 Vax-NK/HCC는 치료효과가 높은데도 불구하고 부작용은 적은 것으로 나타났다. 이제중 대표는 “효능이 뛰어난 치료제는 부작용이 심한 게 일반적이지만 박셀바이오 치료제는 부작용이 거의 없었고, 부작용이 확인된 사례도 박셀바이오 치료제가 아닌 병용 치료법인 HAIC에 의한 것으로 분석됐다”고 말했다.

독립검토위원회(IR) 검증을 앞둔 이번 2a상 임상 결과는 2022년 SCI급 논문에 발표된 1상 결과(Front Immunol 2022; 13:879452)의 객관적 반응률과 유사한 결과값을 나타냈고, 질병통제율은 더욱 높아졌다. 1상에서도 객관적 반응률은 64%, 질병통제율은 82%로 높은 치료효과를 나타낸 바 있다.

2a상 임상은 내일(14일) 종료된다. 회사측은 2b상을 거치지 않고 식약처와 협의를 통해 조건부 판매 승인을 획득한 뒤 3상 임상 절차를 밟을 계획인 것으로 알려졌다.

이제중 대표는 “임상연구의 특성상 통상 환자 수가 늘어나면서 반응률 등 평균수치가 낮아지는 경우가 많다”며, “그래서 높은 치료효과를 보인 1상과 비슷한 결과가 2상에서도 이어질 지 기대 반 걱정 반이었다”며, 그동안의 우려를 전했다.

그는 “그러나, 2a상 임상 시험에서 객관적 반응률 62.5%, 질병통제율 100%라는 안정적인 치료효과를 확인할 수 있었다”며, “독립검토위원회 검증에서 Vax-NK/HCC 치료제의 효능과 재현성이 입증되기를 기대한다”고 말했다.

한편, 배우균 화순전남대병원 종양내과 교수는 지난 7일부터 8일까지 서울 그랜드 워커힐 호텔에서 열린 대한종양내과학회 국제학술대회(KSMO2023)에서 이번 연구성과를 처음 공개했다. 배 교수는 오는 11월 미국 간학회 국제학술대회(AASLD)에서 이번 연구 결과를 다시 한번 발표해 국제사회의 평가를 받을 예정이다.