[메디컬투데이=한지혁 기자] 사렙타의 뒤센 근이영양증 유전자 치료제에 대한 FDA 승인 과정이 난항을 겪고 있다.

24일(현지시간), 사렙타 테라퓨틱스는 자사 유전자 치료제의 승인 범위가 기존에 예상됐던 것보다 축소될 수 있다고 발표했다.

미국 식품의약국(FDA)은 사렙타의 뒤센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 ‘SRP-9001’에 대한 승인 결정을 5월 29일에서 6월 22일로 연기했다.

사렙타는 해당 치료제가 4~5세의 DMD 환자을 대상으로 가속 승인을 받을 가능성이 있다고 언급했다. SRP-9001에 대한 최근의 임상시험은 걸을 수 있는 DMD 환자들을 대상으로 진행되었으며, 참가자들의 평균 연령은 7세였다.

사렙타는 SRP-9001이 근육 세포를 온전하게 유지하는 데 필요한 디스트로핀 단백질의 보충에 도움을 주었다는 연구 결과에 근거하여 FDA의 가속 승인을 받기를 희망하고 있지만, 이달 초 FDA는 해당 연구의 결과가 약물의 효과에 대한 ‘명백한 증거’를 제공하지 않았다고 밝혔다.

2주 전 진행된 FDA의 외부 자문위원회 회의에서, 위원회는 찬성 8표, 반대 6표로 SRP-9001에 대한 가속 승인을 근소한 차이로 지지했다.

사렙타는 SRP-9001 치료의 실제적인 효과를 확인하기 위해 후기 단계 임상시험을 수행하고 있다. 실험의 초기 데이터는 올해 12월 중에 공개될 것으로 예상된다.

분석가들은 기존 예측에 비해 적은 수의 환자군이 단기적으로 사렙타에 부정적인 영향을 끼칠 것으로 전망했다.

미국 국립희귀질환기구(NORD)에 따르면 DMD는 전 세계 3500명의 남자 신생아 중 한 명꼴로 발생하는 희소병으로, 체내의 근육을 소모하여 기능을 잃게 하는 심각한 유전성 질환이다.