글로벌 기업들의 의약품 개발 역사는 질병과 싸워 온 인류의 역사이기도 합니다. 우리 기업들에는 좋은 참고자료가 될 수 있습니다. [편집자 주]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 평균 생존기간이 1년에도 못 미치는 치명적인 뇌종양 중 하나인 신경아교종에 대한 치료제 ‘ONC201’가 국내에서 임상 막바지에 도달했다. 이에 사상 첫 신경아교종 치료제가 탄생할 수 있을지 기대감이 고조되고 있다. 본지 취재 결과, 식품의약품안전처는 17일 ‘ONC201’에 대한 국내 3상 임상시험을 승인한 것으로 확인됐다.

신경아교종은 뇌와 척수의 내부에 있는 신경교세포에서 기원하는 종양이다. 신경교종, 신경교세포성종상, 신경교세포종, 교모세포종이라고도 한다. 원발성 두개강 내 종양 중 50% 정도를 차지하는 가장 흔한 뇌종양으로, 대부분 주위 정상 조직을 침투하여 자라고, 빠른 성장을 보이는 특성이 있다.

아직까지 정확한 발병 원인은 밝혀지지 않았지만 유전학적 요소가 관여하는 것으로 추정된다. 과학자들은 뇌종양의 발생과 관련 있는 유전자인 EGFR, PDGF, INK4α, MDM2, PRb, CDK4/6, PTEN, P53, H3 K27M 등이 신경아교종 발현에 중요한 역할을 하는 유전자로 보고 있다.

정확한 원인이 밝혀지지 않은 만큼, 뚜렷한 예방법이나 치료법은 없는 실정이다. 신경아교종 검진 시 수술을 통해 최대한 종양을 제거하고 이후 생존 기간의 연장을 위해 방사선 요법과 항암화학요법 같은 보조요법을 사용한다. 그러나 평균 생존기간이 1년 미만에 불과하고 10년 이내 생존율도 5%에 불과하다.

‘ONC201’은 미국 키메릭스(Chimerix)가 현재 개발 중인 신경아교종 치료제 후보물질이다. 이 약물은 도파민 수용체 D2(DRD2)을 선택적으로 억제하여 신경아교종에서 흔히 발현되는 H3K27M 유전자의 신호 전달 경로를 차단하여 암 세포의 세포사멸을 유도한다.

회사 측에 따르면, 이전에 실시된 임상 연구에서 ‘ONC201’은 만 22세 H3 K27M 양성 신경아교종 환자에서 96%에 이르는 객관적 반응률을 보인 바 있다.

이번에 국내에서 실시하는 임상 3상 시험은 방사선 요법 완료 후 새롭게 진단받은 H3 K27M 변이 미만성 신경아교종 환자를 대상으로 ‘ONC201’의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다. 실시 기관은 국립암센터 등 7개 기관이다. 해당 시험은 최대 44개월 동안 ‘ONC201’의 전체 생존율(OS)을 평가하는 터라 임상의 최종 완료 시점은 오는 2026년 8월로 전망된다.

한편 식약처는 이날, 한국애브비의 진행성 고형암 치료제 ABBV-706과 ABBV-181에 대한 1상시험 등 총 5건의 임상시험을 함께 승인했다.

▼임상시험 허가 목록

업체

제품명

임상시험 제목

임상시험 단계

실시기관

한국애브비

ABBV-706, ABBV-181

진행성 고형암이 있는 성인 시험대상자를 대상으로 단독요법 및 부디갈리맙(ABBV-181), 카보플라틴 또는 시스플라틴과의 병용요법으로서 ABBV-706 의 안전성, 약동학, 유효성을 평가

1상

삼성서울병원 등 6개 기관

퍼스트바이오테라퓨틱스

FB418

건강한 성인 및 건강한 노인을 대상으로 FB418을 경구투여 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가

1상

서울대학교병원

위더스제약

위피드서방정150mg(레바미피드)

건강한 성인에서 위더스제약의 위피드서방정150mg(레바미피드)과 유한양행의 레코미드서방정150mg(레바미피드)의 생물학적 동등성 평가

생동

의료법인석경의료재단센트럴병원

한국로슈

이나볼리십(GDC-0077, RO7113755)

PIK3CA 돌연변이 HER2 양성 국소 진행성 또는 전이성 유방암 시험대상자에서 일차 치료 유도요법 후 유지요법으로 위약 + 페스코 병용요법과 비교한 이나볼리십 + 페스코 병용요법의 유효성과 안전성을 평가

3상

서울대학교병원 등 7개 기관

피피디디벨럽먼트피티이엘티디

ONC201

방사선 요법 완료 후 새롭게 진단받은 H3 K27M 변이 미만성 신경아교종 환자를 대상으로 ONC201의 유효성 및 안전성을 평가

3상

국립암센터 등 7개 기관