[헬스코리아뉴스 / 이충만] 지금껏 마땅한 치료법이 없던 방사선 요법 관련 중증 구강 점막염(RSOM)에 대한 사상 첫 치료제의 탄생 기대감이 커니고 있다. 미국 식품의약국(FDA)이 미국 갈레라 테라퓨틱스(Galera Therapeutics)의 ‘아바소파셈’(Avasopasem, 프로젝트명: GC4419)의 신약 승인 신청(NDA)을 접수했기 때문이다.

갈레라 테라퓨틱스는 15일(현지 시간), FDA가 ‘아바소파셈’에 대한 NDA를 접수하고 이를 우선 심사(Priority Review) 품목으로 지정했다고 밝혔다. 접수된 내용은 표준 요법으로 치료를 받고 있는 두경부암(HNC) 환자의 방사선 요법으로 인한 중증 구강 점막염에 대한 치료이다.

이번 승인 접수는 방사선 요법 관련 중증 구강 점막염에 대한 2건의 임상 시험(시험명: ROMAN 및 GT-201) 데이터를 근거로 했다. ROMAN 3상 연구는 455명의 두경부암 환자를 대상으로 7주간 표준 방사선 요법 및 시스플라틴 항암화학요법을 받으면서 ‘아바소파셈’ 90mg의 방사선 치료 관련 중증 구강 점막염 치료 효과를 평가했다. GT-201 2b상 연구는 223명의 경부암 환자를 대상으로 7주간 방사선+시스플라틴 치료 과정에서 ‘아바소파셈’ 30mg 및 90mg의 유효성을 탐색한 것이었다.

회사 측에 따르면, ‘아바소파셈’은 두 시험에 걸쳐 위약 대비 임상적으로 유의미하게 중증 구강 점막염을 개선시켰다. ‘아바소파셈’ 투여군의 중증 구강 점막염 발생일 감소 4등급의 구강 점막염 혹은 먹거나 마실 수 없는 경우의 중증 구강 점막염 감소 중증 구강 점막염 발병 지연 등 시험의 주요 평가변수를 달성했다.

‘아바소파셈’과 관련된 특별한 이상반응은 없었다. 시험에서 관찰된 흔한 이상반응은 저혈압 및 가벼운 메스꺼움이었고, 이밖의 이상반응은 방사선 요법 혹은 시스플라인 항암화학요법과 연관된 것으로 확인됐다. 회사 측은 “‘아바소파셈’ 투여군에게서 일반적인 방사선 요법 및 항암화학요법 부작용이 일부 감소한 사실이 관측됐다”고 설명했다.

이날 멜 소렌센(Mel Sorensen) 갈레라 최고경영자는 “승인 검토 과정에서 FDA와 긴밀히 협력할 것”이라며 “승인이 나면 제품을 최대한 신속하게 환자에게 전달할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

방사선 요법 관련 구강 점막염(RIOM)은 방사선 요법(RT)으로 치료를 받는 두경부암(HNC) 환자에서 나타나는 가장 흔한 합병증 중 하나이다. 통증, 삼킴 곤란 장애 등과 관련된 구강 점막 손상으로 인해 방사선 요법 및 기타 치료를 받지 못하고 중단하는 경우도 있다.

아직까지 방사선 요법 관련 구강 점막염에 대한 뚜렷한 치료제는 없다. 현재 시행하는 치료 전략은 대증요법으로, 구강 위생 관리, 자극적 식품 섭취 자제, 국소 마취 혹은 전신 진통제 등을 투약한다. 따라서 ‘아바소파셈’이 FDA의 승인을 받을 경우, 전세계 최초 방사선 요법 관련 구강 점막염 치료제가 될 전망이다.

‘아바소파셈’은 방사선 치료로 인한 점막 손상으로부터 정상 조직을 보호하기 위해 초과산화물(superoxide, 수퍼옥시드)을 과산화수소 및 산소로 신속하고 선택적으로 전환시키는 디스뮤타제 유사체이다. 현재 국소 진행성 두경부암에서 방사선 요법으로 인한 중증 구강 점막염 감소 폐암에서 방사선 요법으로 인한 식도염 감소 등의 적응증에 대해 개발되고 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 ‘아바소파셈’을 국소 진행성 두경부암에서 방사선 요법으로 인한 중증 구강 점막염 치료에 대한 패스트 트랙 개발 의약품 및 혁신 신약으로 지정한 바 있다. 이를 바탕으로 갈레라는 해당 적응증에 대해 ‘아바소파셈’를 우선 심사 품목으로 승인 신청을 한 것이다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 따라 오는 8월 23일까지 ‘아바소파셈’의 승인 심사를 마무리할 예정이다.