[메디칼업저버 양영구 기자]방광암 치료 영역에서 처음으로 유전자요법이 등장했다.

최근 미국식품의약국(FDA)은 페링제약의 애드틸라드린(성분명 나도파라젠 피라데노벡-VNCG)을 승인했다.

애드틸라드린은 유두종양 유무에 관계없이 위치암(CIS) 또는 상피내암종이 있는 고위험성 바실루스 칼메테게린(BCG)-무응답성 비근육침습성방광암(NMIBC) 치료에 사용할 수 있게 됐다.

애드틸라드린은 인터페론 알파-2b 유전자를 함유한 비복제 아데노바이러스 벡터 기반 유전자 치료제로, 3개월에 1회 카테터를 통해 방광에 투여된다.

바이러스 벡터는 방광벽 세포로 투입돼 세포가 다량의 인터페론 알파-2b 단백질을 분비하도록 하는 기전이다.

새로 진단된 방광암 환자의 75~80%는 NMIBC로 분류된다. NMIBC는 방광 내벽을 통해 성장하지만 근육층에는 침범하지 않은 암 유형이다. 높은 재발률을 보이며 침윤성, 전이성 암으로 진행할 위험이 높은 것으로 알려진다.

CIS 또는 상피내암종을 동반한 고위험 NMIBC 환자는 재발 위험을 줄이기 위해 종양제거술을 받는다. 그러나 BCG에 반응을 보이지 않는 환자는 치료옵션이 거의 없었다.

에드틸라드린은 고위험 BCG 비반응성 NMIBC 환자 157명을 대상으로 진행한 임상3상 연구를 통해 안전성과 유효성을 입증했다. 연구 참여자 중 98명의 환자가 평가 가능했다.

연구 결과, 평가 가능한 환자의 51% 환자는 방광경 검사, 생검 조직 및 소변에서 암의 모든 징후가 사라진 완전반응(CR)을 달성했다.

반응기간 중앙값은 9.7개월로 집계됐다. 반응을 보인 환자의 46%는 최소 1년 동안 반응이 유지됐다.

가장 흔한 부작용은 점안 부위 분비물(33%), 피로(24%), 방광 경련(20%), 절박뇨(19%), 혈뇨(17%) 등이 발생했다. 이상반응으로 인해 연구를 중단한 환자 비율은 1.9%였다.

FDA 생물의약품평가센터(CBE)는 "이번 승인은 의료인에게 BCG 요법에 반응하지 않는 고위험 NMIBC 환자를 위한 혁신적인 치료옵션이 생긴 것"이라고 강조했다.

한편, 페링제약은 2023년 하반기 미국에 애드틸라드린을 출시할 계획이다.