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- 미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 개발 중인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 ‘AMX0035’(성분명: 페닐부티르산나트륨+타우루르소디올·sodium phenylbutyrate+taurursodiol)가 한 번의 재수 끝에 세계에서 가장 효능이 좋은 루게릭병 치료 신약으로 승인될 전망이다. [아래 관련기사 참조]
미국 식품의약국(FDA) 산하 말초·중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC)는 ‘AMX0035’에 대한 승인 여부를 심의하기 위해 미국 동부시간 기준 7일 낮 12시 두 번째 회의를 갖고 찬성 7표, 반대 2표로 최종 승인을 권고한 것으로 확인됐다.
통상적으로 FDA는 자문위의 권고를 수용하는 편이므로, 특별한 사건이 발생하지 않는 한 오는 29일에 ‘AMX0035’을 기존 치료제 대비 생존율을 대폭 개선시킨 치료 신약으로 승인할 것으로 보인다.
앞서, FDA는 지난해 12월, ‘AMX0035’의 신약 승인 신청서를 접수했으며, 심사 기일은 올해 6월 29일로 지정했다. 그러나, 지난 3월에 소집된 자문위 회의에서 ‘AMX0035’의 약효에 대한 의견이 엇갈려 심사 기일을 기존의 6월 29일에서 9월 29일로 연기한 바 있다.
찬성 표를 던진 위원 7명은 ALS 환자 137명을 대상으로 실시한 임상 2상 시험(시험명: CENTAUR)의 추가 데이터에서 나타난 ‘AMX0035’의 새로운 분석에 수긍한 것으로 확인됐다. 현재 진행 중인 ‘AMX0035’의 3상 연구(시험명: PHOENIX)의 중간 분석 데이터 또한 이들을 납득시키는 데 뒷받침 했다.
회사 측에 따르면, 2상 연구에 대해 사전 검토된 ‘AMX0035’의 평균 생존 연장 기간은 6.9개월이었지만, 위약 교차를 설명하기 위해 종양학에서 자주 사용되는 순위 보존 구조적 수명(RPSFTM)을 사용한 사후 분석 결과, 10.6개월에서 최대 18.8개월 까지 생존 기간을 연장시켰다. 반면, 현재 쓰이는 ALS 치료제의 경우 평균 6개월 정도 생존 기간을 연장한다.
이날 제이미 티몬스(Jamie Timmons) 아밀릭스 과학 커뮤니케이션 책임자는 “‘AMX0035’가 승인될 경우, 루게릭병 환자들에게 매우 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것”이라며 “임상 2상 시험에서 ‘AMX0035’는 효능을 일관되게 입증했다. 이러한 결과를 지원해준 연구원, 환자와 그 커뮤니티에 감사를 표한다”고 말했다.
‘AMX0035’는 페닐뷰티르산 나트륨과 타우루르소디올 두 약물의 고정 용향 제형으로 결합된 경구제다. 소포체 스트레스(단백질의 접힘이 제대로 되지 않고 단백질이 축적되는 스트레스)와 미토콘드리아 기능 장애를 동시에 완화하여 신경세포의 사멸을 감소시키도록 설계됐다.
캐나다 보건부는 지난 6월, ‘알브리오자’(Albrioza)라는 제품명으로 ‘AMX0035’를 조건부 승인한 바 있다.
한편, 현재 ALS에 대해 FDA의 허가를 받은 약제는 프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) 일본 미쓰비시다나베 파마(mitsubishi tanabe pharma)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다. 하지만 이들 약물은 모두 증상 완화제일뿐, 완치제는 아니다.
따라서 ‘AMX0035’가 시판되면 기존 치료제 시장 판도에 상당한 영향을 미칠 것으로 예상된다.
헬스코리아뉴스
이충만
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