[메디칼업저버 양영구 기자]한국화이자제약은 혈우병 A 치료제 진타 솔로퓨즈(성분명 모록토코그알파)가 성인 및 소아 환자를 포함해 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법제로 확대 허가됐다고 6일 밝혔다.

진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VII 제제다.

이번 허가사항 변경을 통해 소아 및 성인 혈우병 A 환자에서 출혈 시 보충요법(on-demand) 및 출혈 억제, 수술 전후 관리, 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용할 수 있게 됐다.

일상적 예방요법이 구체화되면서 용법·용량에 소아 및 성인의 권장 예방요법도 명시됐다.

성인과 청소년(만 12세 이상) 대상으로는 고정용량으로 30±5IU/kg을 주 3회 예방적으로 투여했던 허가사항에서 권장 시작용량으로 30IU/kg을 주 3회 예방적으로 투여하도록 변경됐다.

12세 미만의 소아는 권장 시작용량 25IU/kg을 2일에 1번 투여하는 내용이 추가됐다.

또 일상적 예방요법에는 환자의 임상적 반응에 따라 용법(용량 또는 빈도)을 조절한다는 문구가 추가돼 환자 상황에 맞춰 개인화가 가능해졌다.

이번 허가사항 변경은 출혈 시 보충요법과 연간출혈율(ABR)을 비교하기 위해 102명의 환자를 대상으로 일상적 예방요법을 진행한 임상연구가 기반이 됐다.

진타 솔로퓨즈는 일상적 예방요법으로 만 12세 미만에는 격일로 25±5IU/kg, 만 12세 이상에는 주 3회 30±5IU/kg 투여했으며, 용량 증량에 대한 조항(4주 동안 주요 관절 또는 표적 관절에 2회의 자발적 출혈, 또는 임의의 위치에서 3회 이상의 자발적 출혈 발생 시 용량 증량)을 준수했다.

그 결과, 만 12세 이상 피험자 중 42명(45%)과 만 12세 미만 피험자 중 4명(50%)에서 일상적 예방요법 동안 출혈이 발생하지 않은 것으로 보고됐다.

만 12세 이상에서 피험자 평균 ABR은 보충요법보다 일상적 예방요법에서 89% 낮았으며, 만 12세 미만에서 피험자 평균 ABR은 보충요법 피험자보다 일상적 예방요법에서 97% 낮았다.

또 이전에 치료를 받은 적이 있는 6세 미만 환자에서 보충요법군과 일상적 예방요법군의 연간출혈률을 비교하고, 이전에 치료를 받은 적이 있는 16세 이하 환자를 대상으로 일상적 예방요법에서 고빈도 투여군(25IU/kg을 2일 1회)과 저빈도 투여군(45IU/kg을 주 2회)의 연간출혈률을 비교하기 위해 소아 혈우병 A 환자 51명(만 12세 이하 50명, 만 12세~16세 미만 1명)을 대상으로 진행한 오픈라벨, 다기관, 다국가 임상 데이터에서 일상적 예방요법의 효능 및 안전성을 확인했다.

한국화이자제약은 "이번 허가사항 변경을 통해 진타 솔로퓨즈가 소아 및 성인 환자에서 2020년 세계혈우연맹 가이드라인 등에서 강조하는 개인 맞춤형 치료에 발맞춰 지속적으로 진화하고 있어 뜻깊게 생각한다"며 "앞으로도 국내 혈우병 A 환자들이 필요로 하는 혁신적인 치료 옵션을 제시할 수 있도록 최선의 노력을 다하겠다"고 전했다.