[속보] 세계 첫 프리드라이히 운동실조증 치료제 상용화 눈앞

FDA, ‘오마벨록솔론’ 승인 신청서 접수 “승인 시2023년 상반기 출시 추진”

언론사

입력 : 2022.05.27 10:41

미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 전세계 최초의 프리드라이히 운동실조증의 치료제 출시가 목전으로 다가왔다.

미국 제약사 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)는 26일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 프리드라이히 운동실조증 치료 후보물질 ‘오마벨록솔론’(Omaveloxolone)의 신약허가신청(NDA)를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 밝혔다.

프리드라이히 운동실조증은 10세 전후로 보행 장애가 발생하는 희귀 유전 질환으로, 환자의 대부분은 부정맥 혹은 심부전으로 사망한다. 현재 뚜렷한 치료제는 없으며, 증상 완화를 목적으로 대증 요법을 실시한다.

이번 NDA 접수에 따라 지정된 ‘오마벨록솔론’의 심사 기일은 2022년 11월 30일이다. 통상적으로 FDA의 신약 심사 기간은 10개월에서 12개월이 소요되지만, 우선 심사 대상으로 지정될 경우 그 기간은 8개월로 단축된다.

FDA의 승인 신청서 접수는 리아타가 프리드라이히 운동실조증 환자 대상으로 진행한 2건의 임상 3상 시험(시험명: MOXIe 파트 1, 파트 2)의 데이터를 기반으로 이루어졌다. 리아타 측에 따르면, 시험에서 ‘오마벨록솔론’ 투여군은 위약군 대비 통계적으로 유의한 운동 기능의 개선을 보였다.

‘오마벨록솔론’은 미토콘드리아의 활성산소 과다분포 및 염증 신호를 억제해 기능 이상을 회복시키는 것으로 알려진 NRF2 인자 기반 경구제다.

유럽 의약품청(EMA) 및 FDA는 2018년 ‘오마벨록솔론’를 프리드라이히 운동실조증 치료 희귀의약품으로 지정했다. FDA는 지난해 11월 이 약물을 패스트트랙 개발 의약품으로, 이어 올해 5월에는 희귀소아질병의약품으로 각각 지정했다.

이날 워렌 허프(Warren Huff) 리아타 최고경영자는 “NDA 접수와 더불어 우선 심사 대상으로 지정된 것에 대해 기쁘다”며 “승인될 경우, 2023년 상반기에 출시할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

FDA는 ‘오마벨록솔론’의 NDA를 논의하기 위해 자문위원회 회의를 개최한다는 계획이다.

리아타 파마슈티컬스는 세포 대사 및 염증 조절 관련 분자 경로를 표적하는 치료제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 26일(현지 시간), 나스닥에서 리아타는 전일 종가(26.88 달러) 대비 3.42% 상승한 27.8 달러로 거래를 마쳤다.

미토콘드리아 DNA 복제수가 급성 심장사(sudden cardiac death) 위험을 예측하는 바이오마커가 될 수 있다는 연구결과가 나왔다.
미토콘드리아 DNA 복제수가 급성 심장사(sudden cardiac death) 위험을 예측하는 바이오마커가 될 수 있다는 연구결과가 나왔다.

미토콘드리아 활용 치료제 개발 활발

한편, 미토콘드리아를 활용한 치료제 개발이 글로벌 제약·바이오 기업들에게 화두로 떠오르고 있다. 만성 질환에서부터 희귀 질환까지 각종 난치성 질환을 유발하는 요인으로 미토콘드리아 기능 이상으로 지목되면서이다.

최근 연구에 따르면, 미토콘드리아 내부에 활성산소가 과다 생성되면 사이토카인 염증 물질이 분비되고 주변 세포에 염증을 퍼뜨려 염증성 질환 및 희귀 유전 질환을 유발한다.

이중 프리드라이히 운동실조증에 대한 미토콘드리아 표적 치료제는 리아타의 ‘오마벨록솔론’이 가장 앞서고 있는 것으로 꼽힌다.

‘오마벨록솔론’을 추격하고 있는 같은 계열의 경쟁 약물로는 #미국 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 ‘PTC-743’(성분명: 바티퀴논·Vatiquinone), #미국 메트로 인터내셔널 바이오테크(Metro International Biotech)의 ‘MIB-262’가 있다.

#PTC 테라퓨틱스는 지난 2020년 11월, 자사의 프리드라이히 운동실조증 치료제 ‘PTC-743’을 평가하는 임상 3상 연구를 본격적으로 개시했다. 회사 측에 따르면, 질환 중증 진행율 기준, ‘PTC-743’군은 위약군 대비 통계적으로 유의한 증상 개선 효과를 입증했다.

#메트로 인터내셔널 바이오테크는 현재 ‘MIB-262’을 평가하는 임상 1상 시험을 진행하고 있다.

이밖에도 #미국 라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics)의 프라탁신(Frataxin) 단백질 조절제 ‘CTI-1601’, #미국 렉세오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics)의 유전자 편집 치료제 ‘LX2006’ 등이 있다. 국내에서는 셀리버리와 일본 다케다제약이 공동개발 중인 ‘CP-FXN’가 있다.


헬스코리아뉴스 이충만 admin@hkn24.com

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