[메디컬투데이=최민석 기자] HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 리라푸그라티닙(RLY-4008)의 FGFR2 융합 변이 담관암 환자 대상 글로벌 임상 2상에서 독립평가위원회(IRC) 기준 주요 유효성 지표 데이터를 확보했다고 밝혔다. 이는 신약 허가 신청을 위한 최종 결과로 해석된다.

엘레바 측은 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR)이 기존 허가 치료제 대비 우월한 결과를 보였으며, 완전관해(CR) 사례도 확인됐다고 설명했다. 안전성 측면에서도 설사, 고인산혈증 등 부작용 발생이 현저히 낮아 계열 내 최고 약물(Best-in-Class)로서 차별성과 경쟁력을 입증했다. 구체적인 임상 데이터 수치는 내년 초 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2026)에서 공개될 예정이다.

엘레바는 확보된 데이터를 바탕으로 조만간 미국 식품의약국(FDA)에 신약 허가 절차를 진행할 예정이다. 현재 원료의약품 및 완제의약품 생산 공장에 대한 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 적격성 검토와 함께 FDA 신약 허가 신청(NDA) 제출에 필요한 핵심 자료들을 준비 중이다.

리라푸그라티닙은 2023년 FDA로부터 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정돼 우선 심사 대상으로 지정될 가능성이 높다. 우선 심사로 지정되면 FDA 심사 기간이 10개월에서 6개월로 단축돼 내년 여름에는 신약 승인이 가능할 것으로 전망된다.

한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 "이번 임상 결과를 통해 리라푸그라티닙의 우월한 경쟁력을 확인했다"며 "간암 신약의 경우 항서제약이 FDA와 지속적인 논의를 통해 CMC 지적사항을 완벽히 해결해가고 있기에 신약 허가가 시간 문제"라고 언급했다. 그는 이어 "HLB와 엘레바는 담관암 신약 허가를 위해서도 준비에 만전을 기해 간암과 담관암 치료제를 순차적으로 허가받을 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 강조했다. 또한 "리라푸그라티닙을 키트루다와 같은 암종불문 항암제로 개발하기 위한 임상도 순항하고 있다"며 "간암-담관암-암종불문 항암제로 이어지는 HLB의 신약 개발 프로그램이 성공할 수 있도록 역량을 집중하겠다"고 덧붙였다.

리라푸그라티닙의 원료 제조사인 캐나다 Piramal Healthcare Canada는 최근 FDA로부터 CMC 실사에서 4번 연속 합격했으며, 특히 지난 5월 실사에서는 NAI(지적사항 없음)를 받아 CMC로 인한 허가 지연은 없을 것으로 예상된다.