[메디컬투데이=박성하 기자] 이연제약과 뉴라클제네틱스가 공동 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 NG101의 북미 임상 1/2a상에서 총 20명의 피험자 투약이 완료되었다.

이번 임상은 오픈라벨, 용량 증량 방식으로 진행되었으며, 당초 예정된 18명을 넘어 2명의 피험자가 고용량군에 추가 투여되면서 총 20명으로 확대되었다.

앞서 지난 9월 미국에서 열린 학회(Retina Society 2025)에서 발표된 저용량군(코호트 1)의 초기 임상 데이터에 따르면, 6개월 추적 관찰 결과 항-VEGF 구제치료 횟수가 91% 감소했으며 시력 및 해부학적 지표가 안정적으로 유지되는 긍정적인 결과가 확인되었다. 이러한 결과를 바탕으로 고용량군에서는 더욱 우수한 치료 효과가 기대된다고 관계자는 밝혔다.

NG101은 아일리아(Eylea)의 활성 성분 유전자를 탑재한 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반 유전자치료제이다. 단 한 번의 투여로 망막 세포에서 치료 단백질을 장기간 발현하도록 설계되어, 기존 치료제의 반복적인 주사 부담을 획기적으로 줄여줄 것으로 예상된다. 이러한 장점은 글로벌 시장에서 높은 관심을 받고 있으며, NG101은 2025년 약 10조원에서 2031년 약 23조원 규모로 성장이 전망되는 황반변성 치료제 시장을 겨냥하고 있다.

이연제약은 NG101의 전 세계 독점 생산 및 공급권을 보유하고 있으며, 약 3,000억원 규모로 구축된 충주 공장의 바이오 생산시설을 통해 향후 상업화 물량 생산을 담당할 예정이다.

충주 공장은 국내 유일의 대장균 발효 기반 플라스미드 DNA(pDNA) 생산 전용 설비와 동물세포 배양 기반 AAV 공정 기술을 모두 갖추고 있어, pDNA와 AAV를 원스톱으로 생산할 수 있는 국내 유일의 공장이 될 것으로 전망된다. 이연제약은 이미 NG101 임상 2상 AAV용 pDNA 생산에 핵심적인 역할을 수행하며 외국 바이오 기업 대비 우수한 pDNA 생산성을 확보했다. 이는 NG101이 글로벌 경쟁 환경에서 안정적이고 경제적인 공급 우위를 확보하는 기반이 될 것으로 보인다.

이번 임상시험의 모든 피험자는 최대 5년간 추적 관찰을 통해 NG101의 장기적인 유효성과 안전성을 평가받게 된다. 양사는 중간보고서 확보 시점을 2026년 3분기로 전망하고 있으며, 이 데이터를 바탕으로 글로벌 2b상 진입 및 기술이전 논의를 본격화할 계획이다.

이연제약 관계자는 NG101의 투약 완료가 임상-생산-상업화 전 주기에 걸쳐 핵심적인 역할을 수행하는 이연제약의 중요한 이정표라고 강조했다. 또한, 전 세계 독점 생산 및 공급권을 바탕으로 충주 공장에서 상업화 물량 생산에 차질이 없도록 준비하고 있으며, 향후 글로벌 기술이전 및 파트너링 과정에서 의미 있는 경쟁력을 확보하여 습성 황반변성 치료의 새로운 패러다임을 제시하는 데 기여할 것이라고 밝혔다.