[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 국내외 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. <편집자 주>

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 영국 GSK(GlaxoSmithKline)의 ‘오자라(Ojjaara, 성분명: 모메로티닙·momelotinib)’가 미국에서 새로운 골수섬유증 치료제로 허가를 취득했다.

미국 식품의약품(FDA)은 지난 15일(현지 시간), 새로 진단되거나 이전에 치료를 받은 전력이 있는 빈혈 증상 동반 골수섬유증 성인 환자에 대한 치료제로 GSK의 ‘오자라’를 허가했다.

이번 허가는 2건의 임상 3상 시험(시험명: MOMENTUM 및 SIMPLIFY-1) 데이터를 근거로 했다. MOMENTUM 연구는 이전에 야누스 키나아제(JAK) 억제 요법으로 치료를 받은 골수섬유증 환자를 대상으로 ‘오자라’와 빈혈 증상을 동반한 골수섬유증 환자에게 투약되는 치료제 ‘다나졸(Danazol)’의 유효성 및 안전성을 비교 평가한 것이었다.

시험 결과, ‘오자라’ 투약군은 1차 평가변수인 골수섬유증상평가 양식(MFSAF) 기준 총증상점수(TSS) 50% 이상 감소한 비율이 25%인 반면, 대조군은 9%였다. 주요 2차 평가변수인 비장반응률(SRR)은 ‘오자라’군 23%, 대조군 3%였다.

SIMPLIFY-1 연구는 이전에 치료 전력이 없는 환자를 대상으로 ‘오자라’와 스위스 노바티스(Novartis)의 골수섬유증 치료제 ‘자카비(Jakafi, 성분명: 룩소리티닙·ruxolitinib)’를 대조 평가하도록 설계됐다. 시험의 1차 평가변수는 비장 용적 35% 감소 달성 비율이었다.

그 결과, ‘오자라’의 투약군의 26.5%가 1차 평가변수를 달성한 반면, ‘자카비’군은 29%였다. ‘자카비’ 대비 우월한 결과를 보이지는 못했지만, 비열등성을 입증한 셈이다.

‘오자라’, 내년 경 국내 도입 전망

골수섬유증은 골수에서 섬유 조직이 혈액 생성 세포를 교체하는 질환으로, 혈액을 만드는 기능이 떨어지고 백혈병으로 전환될 수 있는 희귀 혈액암이다. 비정상 모양의 적혈구, 빈혈 및 비장 비대를 초래한다.

이 질환은 원발성 골수섬유증과 속발성 골수섬유증으로 나뉜다. 원발성 골수 섬유증은 특정 유전자의 변이로 인해 발생하며, 환자 중 약 50%는 야누스 키나아제 2형(JAK2)의 변이를 가지고 있는 것으로 추정된다.

현재 허가된 골수섬유증 치료제는 모두 JAK 억제 계열 약물로, 미국 BMS(Bristol Myers Squibb)의 ‘인레빅(Inrebic, 성분명: 페드라티닙·fedratinib)’ 노바티스의 ‘자카비’ CTI 바이오파마(CTI Biopharma)의 ‘본조(Vonjo, 성분명: 파크리티닙·Pacritinib)’가 있다. 이중 ‘본조’는 아직 국내에서 허가를 취득하지 못했다.

‘오자라’는 JAK1, JAK2에 더해 ACVR1의 신호 전달 경로까지 억제하여 골수섬유증으로 인한 빈혈 증상도 효과적으로 관리할 수 있는 경구제이다. ACVR1는 철분 결핍성 빈혈을 유발하는 헵시딘(hepcidin) 인자를 활성화시키는 것으로 알려져 있다.

이 약물은 본래 미국 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)가 개발했던 것으로, GSK는 지난해 6월, 시에라를 인수하면서 ‘오자라’를 손에 넣었다.

한편, GSK는 ‘오자라’의 국내 시장 진출도 서두르고 있다. MOMENTUM 및 SIMPLIFY-1 연구의 임상 시험 계획(IND)은 지난 2018년과 2019년 우리나라 식품의약품안전처로부터 승인된 바 있다.

통상적으로 신약이 우리나라에 도입되기까지 약 6개월에서 1년 정도 소요된다는 점을 고려하면, ‘오자라’는 내년 경 국내에서 시판허가를 받을 것으로 전망된다.